Aceder aos mais recentes tratamentos para a ELA nos Estados Unidos

Importação segura e protegida ao abrigo da Política de Importação Pessoal da FDA

Como é que posso aceder legalmente a um medicamento não aprovado pela FDA?

Já enviámos centenas de medicamentos para pacientes nos Estados Unidos e estamos aqui para o apoiar no acesso seguro e legal ao seu medicamento. Pode aceder legalmente a um medicamento para uso pessoal ao abrigo da Política de Importação Pessoal (PIP) da FDA.

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Quais são os tratamentos mais recentes para a Esclerose Lateral Amiotrófica a que posso ter acesso nos Estados Unidos?

Ketas ibudilast)

Ketas ibudilast) é um medicamento utilizado no tratamento da asma brônquica e de doenças cerebrovasculares (cérebro e vasos sanguíneos).

Ler sobre aprovações e ensaios clínicos

Onde é que Ketas ibudilast) foi aprovado?

Ketas ibudilast) foi aprovado para o tratamento de doentes com asma brônquica e perturbações cerebrovasculares pela: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japão, maio de 1989.

Ibudilast recebeu a designação de medicamento órfão para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) pela Agência Médica Europeia (EMA), União Europeia, em 12 de dezembro de 2016 e pela Food and Drug Administration (FDA), EUA, em 10 de junho de 2016. Nota: Isto significa que o medicamento não foi aprovado pela EMA ou pela FDA, mas devido à gravidade da doença, à falta de alternativas para o diagnóstico, prevenção ou tratamento ou à raridade da doença, o medicamento é tratado com especial cuidado pelas agências reguladoras.

Ensaios clínicos

Doenças cerebrovasculares

A Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japão, aprovou o Ketas ibudilast) para doenças cerebrovasculares, em particular a melhoria das tonturas em doentes com sequelas de enfarte cerebral, com base num estudo clínico em dupla ocultação

Neste estudo, este produto ou um placebo foi administrado aos doentes durante 8 semanas após um período de observação inicial de 4 semanas. Durante o período de observação, foi administrado um placebo e os doentes com fraca adesão ou que não apresentavam quaisquer sintomas foram retirados do estudo.

Resultados

O principal resultado medido foi a melhoria das tonturas. Ketas ibudilast) registou melhores resultados do que o placebo no resultado medido. A taxa de melhoria das tonturas foi de:

- 50,0% (47/94) para o Ibudilast

- 18,7% (20/107) para o placebo

Asma brônquica

A Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japão, aprovou o Ketas ibudilast) para a asma brônquica com base em estudos clínicos, incluindo um estudo em dupla ocultação.

Resultados

O resultado de eficácia medido foi a taxa de melhoria: de moderada a acentuada, e de ligeira a acentuada. O estudo clínico em dupla ocultação demonstrou que Ketas ibudilast) é eficaz no tratamento da asma brônquica. A taxa de melhoria (%) foi de:

Total

- 41,4% moderada a acentuada

- 73,4% ligeira a acentuada

ALS

Os efeitos do ibudilast em doentes com ELA foram avaliados em modelos experimentais. Os ensaios clínicos estavam a decorrer na altura em que a designação de medicamento órfão foi concedida.

Referências:

Resumo das Caraterísticas do Medicamento [PMDA]: Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, maio de 2013.

Designação de medicamento órfão da EMA: ibudilast www.EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Designação de medicamento órfão: ibudilast www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Orphan Designation, www.ema.europa.eu, citado em 15/06/2018.

Designating an Orphan Drug, www.fda.gov, citado em 15/06/2018.

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) é um medicamento que recebeu a designação de medicamento órfão da EMA para a esclerose lateral amiotrófica (ELA).

Ler sobre indicações e aprovações

O que é o Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) é um composto originalmente aprovado para o tratamento de doenças do fígado, embora a investigação sugira que pode ter uma aplicação mais alargada que inclui o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA). Tauroursodeoxycholic acid é um conjugado de ácido biliar e taurina derivado do ácido ursodeoxicólico. O ácido biliar é produzido pelo fígado e armazenado na vesícula biliar e ajuda na digestão. Desempenha um papel como metabolito humano, agente anti-inflamatório, agente neuroprotector, inibidor da apoptose, agente cardioprotector e agente de conservação da densidade óssea.

Onde é que Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) foi aprovado?

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) é aprovado em Itália para o tratamento de doenças do fígado. Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) não está aprovado para a esclerose lateral amiotrófica (ELA), mas foi-lhe concedida a designação de órfão para a ELA pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) (UE, fevereiro de 2017).

Referências:

Resumo público do parecer sobre a designação de medicamento órfão [EMA]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., citado em março de 2017.

Atto Completo [Ministério da Saúde de Itália]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), citado em novembro de 2003.

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"Pessoal muito educado e atencioso, disposto a fazer tudo o que estiver ao seu alcance. Estou muito satisfeito com o serviço ao cliente e com a facilidade da transação"Ketas)
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