Aprovação do Olezarsen pela EMA: Quando é que o novo medicamento para baixar os triglicéridos chega até si?

Tryngolza (olezarsen) é o primeiro tratamento aprovado para a síndrome de quilomicronemia familiar. E o mais recente medicamento para baixar os triglicéridos ¹. De acordo com o Dr. Brian Bergmark, o olezarsen reduz os triglicéridos mais do que qualquer outro medicamento atualmente aprovado, e é também seguro ².

Este facto demonstra a importância deste novo medicamento na prevenção de doenças cardiovasculares. No entanto, atualmente só está disponível nos EUA.

Quando é que os doentes fora dos EUA podem esperar ter acesso ao olezarsen? Aqui está tudo o que precisa de saber sobre a aprovação do olezarsen pela EMA, a sua disponibilidade no Reino Unido e as suas opções para obter o medicamento antes de estar disponível no seu país.

Para que é utilizado o olezarsen?

Tryngolza (olezarsen) é utilizado para reduzir os triglicéridos em doentes adultos com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) ³. O medicamento é utilizado em combinação com uma dieta adequada contendo menos de 20 g de gordura por dia ¹.

Como é que o olezarsen actua no tratamento da hipertrigliceridimia?

O Olezarsen actua tendo como alvo uma proteína denominada ApoC-III, que normalmente abranda a decomposição dos triglicéridos no sangue.

É uma terapia anti-sentido, o que significa que se liga às instruções genéticas (mRNA) que dizem às células para produzir ApoC-III. Isto faz com que o organismo destrua essas instruções, reduzindo a quantidade de ApoC-III produzida.

Com menos ApoC-III, uma enzima chamada lipase lipoproteica (LPL) pode trabalhar melhor para decompor os triglicéridos, levando a níveis mais baixos de gordura no sangue. Este método preciso concentra-se especificamente na ApoC-III, reduzindo as hipóteses de efeitos secundários ⁴.

O olezarsen pode baixar os triglicéridos em doentes sem FCS?

Sim. Embora o olezarsen seja o primeiro tratamento aprovado para utilização na síndrome de quilomicronemia familiar, também pode baixar os triglicéridos em doentes sem esta doença. Num estudo de fase 2 centrado em doentes sem SCF, o olezarsen demonstrou uma redução de 60% nos níveis de triglicéridos em comparação com o placebo ⁵.

O olezarsen reduz o risco de pancreatite aguda?

Sim. No estudo de Fase 3 Balance, o olezarsen demonstrou uma redução de 100% nos eventos de pancreatite aguda em comparação com o placebo ⁶. Este é um resultado importante, uma vez que os doentes com FCS correm um risco elevado de pancreatite aguda potencialmente fatal.

Quais são os resultados dos ensaios clínicos do olezarsen?

A aprovação do Tryngolza pela FDA baseou-se em grande parte nos resultados do estudo de Fase 3 Balance. O estudo comparou o olezarsen com um placebo em doentes com FCS. Os principais resultados relatados foram:

• Os níveis de triglicéridos foram reduzidos em 44% (nos doentes que tomaram a dose de 80 mg) e 22% (nos doentes que tomaram a dose de 50 mg) em comparação com o placebo;
• As reduções dos níveis de triglicéridos foram mantidas aos 6 e 12 meses após o início do tratamento;
• Os doentes tratados com olezarsen registaram uma redução significativa dos eventos de pancreatite aguda (1 no grupo de 80 mg e 1 no grupo de 50 mg, em comparação com 11 eventos no grupo do placebo);
• Verificou-se um tempo substancialmente maior para o primeiro evento de pancreatite aguda com olezarsen (1 ano no grupo de 80 mg; 102 dias no grupo de 50 mg), em comparação com o placebo (9 dias);
• O perfil de segurança do olezarsen foi favorável, não tendo sido notificados quaisquer acontecimentos adversos graves ⁷.

Quando é que o olezarsen obtém a aprovação da EMA?

O Olezarsen está a ser analisado pela EMA desde 15 de agosto de 2024. Normalmente, as decisões de aprovação da EMA demoram até 210 dias. O que significa que o olezarsen pode potencialmente obter a sua aprovação na Europa no primeiro semestre de 2025.

Quando é que o olezarsen estará disponível para os doentes na Europa?

Aprovação não é o mesmo que disponibilidade. Mesmo que o olezarsen obtenha a aprovação da EMA no início de 2025, isso não significa que estará imediatamente disponível para os doentes em toda a UE.

Cada Estado-Membro tem de passar primeiro pelo seu próprio processo de negociação de preços, decisões locais de reembolso e lançamento. Dependendo do local da Europa onde se encontra, este processo pode demorar, em média, entre 133 dias (na Alemanha) e 899 dias (na Roménia) ⁸.

Por outras palavras, alguns doentes na Europa poderão iniciar o seu tratamento com olezarsen no segundo semestre de 2025. Outros poderão ter de esperar mais alguns anos.

Quando é que o olezarsen será aprovado no Reino Unido?

É difícil dizer. Atualmente, não existe nenhum pedido ativo de aprovação do olezarsen no Reino Unido. Dito isto, não é necessariamente necessário. De acordo com os regulamentos pós-Brexit, a MHRA pode conceder aprovação a medicamentos assim que estes tenham recebido luz verde de outro organismo regulador de confiança (como a FDA ou a EMA). Se esta for a abordagem escolhida pela MHRA, então poderia teoricamente já aprovar o olezarsen, ou aprová-lo assim que a EMA o fizer (previsto para o início de 2025).

Disponibilidade do Olezarsen no NHS

Embora o Tryngolza possa ser aprovado no Reino Unido dentro de meses, não estará disponível no NHS até que o NICE tenha tomado uma decisão sobre o assunto. A partir de janeiro de 2025, não foi iniciada qualquer avaliação do NICE sobre o medicamento, pelo que é difícil fornecer um potencial calendário de decisão.

Normalmente, um medicamento fica disponível no NHS no prazo de 3 meses após uma avaliação positiva do NICE.

Como obter olezarsen antes de estar disponível no seu país

Se é um doente com FCS ou hipertrigliceridimia na Europa, no Reino Unido ou noutro local fora dos EUA, esperar que o olezarsen esteja disponível localmente não é a sua única opção.

Se o seu médico acredita que pode beneficiar do tratamento com Tryngolza (olezarsen), pode obtê-lo imediatamente com uma receita médica.

Comprar olezarsen para uso pessoal

Graças a um regulamento conhecido como Importação de Doentes Nomeados, os doentes de todo o mundo podem importar um medicamento antes de este ser aprovado ou estar disponível no seu país. Para se qualificar para este regulamento, o medicamento em questão precisa de:

• ser indicado para uma doença potencialmente mortal ou debilitante;
• ser prescrito pelo médico assistente do paciente;
• ter aprovação em algum lugar do mundo;
• não têm alternativas no país do doente.

Gostaria de utilizar o regulamento relativo à importação de doentes designados para iniciar imediatamente o seu tratamento com olezarsen? Primeiro fale com o seu médico e obtenha uma receita adequada.

Já tem uma receita? Partilhe-a com a nossa equipa de especialistas através do botão abaixo. Ajudá-lo-emos a comprar o Tryngolza imediatamente, antes da sua aprovação pela EMA ou pela MHRA. 

Pedir olezarsen

Referências:

1. TRYNGOLZA (olezarsen) aprovado nos EUA como primeiro tratamento de sempre para adultos que vivem com síndrome de quilomicronemia familiar como adjuvante da dieta. Ionis Pharmaceuticals, 19 de dezembro de 2024.
2. Bergmark, Brian. Estudo: Olezarsen Effective Treatment for High Triglycerides (Tratamento eficaz para triglicéridos elevados). Mass General Brigham, 9 de setembro de 2024.
3. DESTAQUES DA INFORMAÇÃO DE PRESCRIÇÃO. Accessdata.fda.gov, Acedido em 09 de janeiro de 2025.
4. Para que é utilizado o Olezarsen? Synapse, 28 de junho de 2024.
5. Fundamentação e conceção do estudo de equilíbrio: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study of Olezarsen in Patients with Familial Chylomicronemia Syndrome. Journal of Clinical Lipidology, Acedido em 09 de janeiro de 2025.
6. A Ionis anuncia resultados iniciais positivos de olezarsen do estudo de Fase 3 em pessoas com síndrome de quilomicronemia familiar. Ionis Pharmaceuticals, 26 de setembro de 2023.
7. A Ionis apresenta resultados positivos do estudo Balance de Fase 3 do olezarsen para a síndrome de quilomicronemia familiar. Ionis Pharmaceuticals, 7 de abril de 2024.
8. Inquérito de 2021 sobre o indicador W.A.I.T. dos doentes da EFPIA. EFPIA, Acedido em 09 de janeiro de 2025.