Aprovação do Resmetirom na Europa e no Reino Unido: Quando é que o medicamento MASH estará disponível?

A esteato-hepatite associada à disfunção metabólica (MASH/NASH) é cada vez mais reconhecida como um problema de saúde global significativo, particularmente devido ao aumento das taxas de obesidade. Até há pouco tempo, não existiam medicamentos específicos aprovados para esta doença. Especialmente para os doentes com cicatrizes hepáticas moderadas a graves (fibrose).

A aprovação acelerada do Rezdiffra (resmetirom) pela FDA em 2024 marca uma mudança fundamental. Com aproximadamente 44% dos europeus a braços com doenças do fígado como a MASH, o acesso atempado a este tratamento inovador do fígado gordo na Europa é crucial ¹.

Quando é que o resmetirom receberá a aprovação da EMA e estará disponível para os doentes na Europa e no Reino Unido? Eis o que precisa de saber.

Quais são as utilizações do Rezdiffra?

O Rezdiffra (resmetirom) é utilizado para o tratamento da esteato-hepatite não alcoólica (NASH) em doentes com cicatrizes hepáticas (fibrose) moderadas a avançadas. A NASH é recentemente designada por esteato-hepatite associada à disfunção metabólica (MASH). O Rezdiffra não é aplicável a doentes com cirrose hepática.

O modo de ação do Rezdiffra consiste na ativação de um recetor da hormona da tiroide que reduz a acumulação de gordura no fígado ².

O Rezdiffra pode reverter a fibrose?

De acordo com os resultados dos ensaios clínicos, o Rezdiffra (resmetirom) pode melhorar ou inverter a fibrose em cerca de 25% dos doentes ². Este é o primeiro medicamento que alegadamente demonstrou uma capacidade de reverter a cicatrização do fígado.

Eficácia do Rezdiffra em ensaios clínicos

A aprovação do resmetirom pela FDA baseou-se nos resultados preliminares do ensaio de Fase 3 MAESTRO-NASH em curso. Embora o ensaio seja concluído em 2027, alguns dos principais resultados de eficácia que foram relatados após 52 semanas de tratamento incluem:

• 26-27% dos doentes tratados com resmetirom obtiveram uma resolução da EHNA ou uma melhoria da cicatrização hepática;
• 24-26% dos doentes tratados com resmetirom melhoraram pelo menos um estádio na pontuação de atividade da NAFLD;
• Os níveis de colesterol de lipoproteínas de baixa densidade foram reduzidos até 16,3% no grupo do resmetirom;
• Os efeitos secundários mais frequentes do Rezdiffra foram náuseas e diarreia ³.

Estes resultados demonstram o potencial deste novo medicamento para as doenças do fígado. E embora o Rezdiffra esteja disponível nos EUA desde abril de 2024, quando é que os doentes na Europa e no Reino Unido podem esperar ter acesso ao tratamento?

Quando é que o resmetirom obterá a aprovação da EMA?

O Resmetirom está a ser analisado pela EMA desde março de 2024. E embora a EMA tenha indicado a possibilidade de lhe conceder uma aprovação condicional, a partir de dezembro de 2024, ainda não é esse o caso ⁴.

Os prazos de aprovação típicos da EMA podem demorar até 210 dias, mas no caso do resmetirom, o processo está a demorar mais tempo. Este facto pode dever-se ao facto de serem solicitadas informações adicionais ao fabricante. Espera-se que o resmetirom obtenha a sua aprovação na UE a qualquer momento.

Quando é que o resmetirom estará disponível na Europa?

Mesmo que o resmetirom seja aprovado na Europa em breve, isso infelizmente não significa que estará disponível imediatamente. O fabricante do medicamento, Madrigal Pharmaceuticals, tem como objetivo lançar o medicamento na Europa no segundo semestre de 2025, enquanto se aguarda a sua aprovação pela EMA ⁵. No entanto, alguns países serão mais rápidos no lançamento do que outros.

Em toda a UE, a Alemanha tende a ser o primeiro país a lançar um medicamento recentemente aprovado - em média, no prazo de 133 dias. No outro extremo do espetro está a Roménia, com uma média de 899 dias.

Assim, se a Madrigal começar a desenvolver os seus esforços de lançamento no mercado no final de 2025, alguns doentes europeus poderão já iniciar o tratamento com resmetirom em 2025. Outros, no entanto, poderão ter de esperar até 2027 ou mais.

O resmetirom vai ser aprovado no Reino Unido?

Muito provavelmente, sim, dado o estatuto do medicamento como o único tratamento para a doença hepática gorda não alcoólica com fibrose hepática média a avançada. No entanto, a partir de dezembro de 2024, o Rezdiffra ainda não está licenciado no Reino Unido, e não existe um calendário disponível para o seu licenciamento.

Tecnicamente, os regulamentos pós-Brexit permitem a aprovação quase imediata de um medicamento no Reino Unido depois de ter recebido a luz verde de outro regulador de confiança (como a FDA). É possível que a MHRA decida seguir este caminho. Se o fizer, o Rezdiffra poderá ser aprovado no Reino Unido muito em breve.

Quando é que o Rezdriffa estará disponível no NHS?

Para estar disponível no NHS, o resmetirom precisa de receber uma avaliação positiva do NICE. A avaliação foi oficialmente iniciada, mas não existe uma data de decisão, uma vez que o medicamento ainda não foi aprovado no Reino Unido. Em teoria, um novo medicamento fica disponível no NHS no prazo de 3 meses após uma decisão positiva do NICE.

Na melhor das hipóteses, em que o Rezdriffa obtém a aprovação da MHRA até ao final de 2024 e o NICE toma uma decisão pouco depois, é possível que o resmetirom esteja disponível para os doentes no Reino Unido em meados de 2025. No entanto, só o tempo dirá se este cenário é realista.

Como obter o resmetirom antes de estar disponível no seu país

Embora os prazos de aprovação de medicamentos nem sempre sejam animadores, há boas notícias. Na verdade, não tem de esperar até que o Rezdiffra obtenha a aprovação da EMA ou esteja disponível no seu país. Se o seu médico considerar que o medicamento pode beneficiar a sua doença, pode receitá-lo imediatamente. E com uma receita, pode comprar resmetirom imediatamente.

Comprar resmetirom para uso pessoal

Graças a um regulamento conhecido como Importação de Doentes Nomeados, os doentes de todo o mundo podem importar um medicamento antes de este ser aprovado ou estar disponível no seu país. Para se qualificar para este regulamento, o medicamento em questão precisa de:

• ser indicado para uma doença potencialmente mortal ou debilitante;
• ser prescrito pelo médico assistente do paciente;
• ter aprovação em algum lugar do mundo;
• não têm alternativas no país do doente.

Gostaria de utilizar o Regulamento de Importação de Doentes Nomeados para iniciar imediatamente o seu tratamento com resmetirom? Primeiro, fale com o seu médico e obtenha uma receita adequada.

Já tem uma receita médica? Partilhe-a com a nossa equipa de especialistas. Ajudá-lo-emos a comprar o Rezdiffra imediatamente, antes da sua aprovação pela EMA ou pela MHRA. 

Referências:

1. Rezdiffra. Drugs.com, Acedido em 11 de dezembro de 2024. 
2. MACMILLAN, CARRIE. FDA aprova Rezdiffra, o primeiro medicamento para NASH, uma forma de doença hepática gordurosa. Yale Medicine, Acessado em 11 de dezembro de 2024.
3. A Phase 3, Randomized, Controlled Trial of Resmetirom in NASH with Liver Fibrosis. The New England Journal of Medicine, Acedido em 11 de dezembro de 2024. 
4. A EMA afirma que irá considerar a aprovação condicional de medicamentos para a NASH utilizando parâmetros intermédios. Raps.org, Acedido em 11 de dezembro de 2024. 
5. ASH: Eli Lilly apregoa nova vitória no ensaio BTK para Jaypirca enquanto os executivos defendem a mancha de dados de sobrevivência. Fierce Pharma, Acessado em 11 de dezembro de 2024.