Aprovação da Ensifentrine pela EMA: Quando é que o mais recente medicamento inalado para a DPOC estará disponível na Europa?

Após mais de 20 anos sem um novo tratamento para a doença pulmonar obstrutiva crónica (DPOC), a aprovação do Ohtuvayre (ensifentrina) pela FDA está a mudar o panorama do tratamento.

E embora esta seja uma notícia positiva, pouco significa para os doentes fora dos EUA, onde o Ohtuvayre ainda não está disponível. Quando é que os doentes, especificamente na Europa e no Reino Unido, podem esperar que a ensifentrina seja aprovada?

Para que é utilizada a ensifentrina?

O mais recente medicamento inalado para a DPOC é utilizado como tratamento de manutenção para os doentes. Combina actividades broncodilatadoras e anti-inflamatórias numa única molécula. Como primeiro inibidor duplo de PDE3 e PDE4 da sua classe, a ensifentrina oferece uma abordagem única para o controlo da doença.

O Ohtuvayre pode ser utilizado isoladamente ou em conjunto com outros tratamentos para a DPOC.

A ensifentrina é um esteroide?

Não, a ensifentrina não é um esteroide. A novidade do medicamento é que tem um mecanismo de ação diferente dos tratamentos para a DPOC utilizados até à data. Funciona diminuindo a atividade das enzimas PDE3 e PDE4, melhorando assim a função pulmonar e aliviando os sintomas ¹.

Qual é a eficácia da ensifentrina nos ensaios clínicos?

O Ohtuvayre (ensifentrina) completou dois ensaios de Fase 3 - ENHANCE-1 e ENHANCE-2. Em ambos os ensaios, a ensifentrina foi comparada com placebo no efeito que teve no volume expiratório forçado (FEV). O FEV é uma medida crítica da função pulmonar, indicando o volume de ar que alguém consegue expirar num período de tempo específico. No caso dos ensaios clínicos ENHANCE, este período de tempo foi de um segundo.

Os principais resultados relatados dos dois ensaios foram:

Resultados do ensaio ENHANCE-1

• Após 12 semanas de tratamento, o FEV dos doentes que tomaram Ohtuvayre aumentou em média 61 ml. Nos doentes do grupo do placebo, o FEV diminuiu em média 26 ml ².
• Os doentes que tomaram Ohtuvayre registaram uma melhoria estatisticamente significativa na sua pontuação SGRQ. O SGRQ é um questionário auto-relatado que mede o estado de saúde e a qualidade de vida em doentes com DPOC ².

Resultados do ensaio ENHANCE-2

• Após 12 semanas de tratamento, o FEV dos doentes que tomaram Ohtuvayre aumentou em média 48 ml. Nos doentes do grupo do placebo, o FEV diminuiu em média 46 ml ².
• Os pacientes que tomaram ensifentrina apresentaram melhorias clinicamente significativas nos sintomas e na qualidade de vida na semana 24. No entanto, a diferença em relação ao placebo não foi estatisticamente significativa ³.

Com base nestes resultados de ensaios clínicos, o inibidor duplo ensifentrina obteve a aprovação da FDA e criou grandes expectativas como tratamento de manutenção da DPOC.

Quando é que a ensifentrina obterá a aprovação da EMA?

É difícil dizer. Em dezembro de 2024, não existia nenhum pedido de autorização de introdução no mercado ativo para a ensifentrina na Europa. O processo de aprovação da EMA normalmente leva até 210 dias, portanto, se um pedido de aprovação for apresentado antes do final do ano, a ensifentrina poderia, pelo menos teoricamente, obter a aprovação da EMA até o final de 2025.

Quando é que o Ohtuvayre estará disponível na Europa?

Infelizmente, a aprovação da EMA não é o mesmo que disponibilidade. Assim, se a perspetiva de esperar pelo menos um ano para que o Ohtuvayre seja aprovado na UE não é animadora, o prazo para a sua disponibilização em toda a Europa é ainda menos.

Após a aprovação da EMA, cada Estado-Membro passa pelo seu próprio processo de negociação de preços, decisões de reembolso e, por fim, lançamento local. Enquanto alguns países, como a Alemanha, gerem este processo em 133 dias, em média, outros, como a Roménia, podem demorar mais de 800 dias.

Por outras palavras, mesmo na melhor das hipóteses em que o Ohtuvayre obtenha a aprovação da EMA até ao final de 2025, os doentes de toda a UE poderão ter acesso ao medicamento entre meados de 2026 e 2028.

A ensifentrina estará disponível no Reino Unido (e no NHS)?

É difícil dizer nesta altura. A partir de dezembro de 2024, não há nenhum pedido de autorização de comercialização apresentado à MHRA para o Ohtuvayre. Também não está em curso uma avaliação NICE para o medicamento, e é necessária uma avaliação positiva para que a ensifentrina seja disponibilizada no NHS.

Embora isto possa parecer desencorajador, não tem de o ser. Após o Brexit, a MHRA pode aprovar medicamentos assim que outra agência de confiança (como a FDA ou a EMA) os aprovar. Isto significa que, se assim o desejarem, a MHRA pode licenciar imediatamente o Ohtuvayre no Reino Unido, com base na sua aprovação pela FDA. Resta saber se isso vai acontecer.

Como obter ensifentrine antes de estar disponível no seu país

Há boas notícias. Não precisa de esperar que o Ohtuvayre seja aprovado ou esteja disponível no seu país para iniciar o seu tratamento. Agora que o medicamento tem a sua primeira aprovação global, qualquer doente em todo o mundo pode comprá-lo e importá-lo para o seu país para uso pessoal, desde que tenha uma receita médica.

Isto é possível graças ao regulamento relativo à importação de doentes designados, em vigor em quase todos os países do mundo.

Se o seu médico acredita que o Ohtuvayre pode beneficiar a sua doença, ele está autorizado a receitá-lo, independentemente de estar aprovado ou disponível no seu país.

Já tem uma receita médica? Partilhe-a com a nossa equipa e nós ajudamo-lo a comprar ensifentrina antes da sua aprovação pela EMA.

Referências:

1. Porquê Ohtuvayre. Ohtuvayre.com, Acedido em 10 de dezembro de 2024.
2. Dados clínicos e eficácia. Ohtuvayre.com, Acedido em 10 de dezembro de 2024.
3. Verona Pharma anuncia que a Ensifentrina atinge o ponto final primário no ensaio de fase 3 ENHANCE-2 para a DPOC. Verona Phama, Acedido em 10 de dezembro de 2024.