Compreender os programas para doentes designados: Como funcionam, benefícios e desafios

Uma das perguntas mais comuns que recebemos de doentes, familiares, prestadores de cuidados e médicos é "Como é que conseguem dar acesso a medicamentos que não estão aprovados no meu país?"

Em termos simples, pegamos num regulamento existente - o regulamento relativo à importação de doentes designados - e facilitamos a sua utilização pelos doentes e pelos médicos. Neste artigo, vamos rever tudo o que precisa de saber sobre a Importação de Doentes Nomeados e o nosso papel nesta matéria.

O que é o regulamento relativo à importação de doentes designados?

O acesso a medicamentos que podem salvar vidas e que ainda não estão disponíveis através dos canais normais pode ser um desafio assustador para os doentes com doenças graves. É aqui que a Importação de Doentes Nomeados entra em ação, oferecendo uma linha de vida vital.

A Importação de Doentes Nomeados, também conhecida como Programa de Doentes Nomeados (NPP), Uso Compassivo de Doentes Nomeados, Fornecimento de Doentes Nomeados, Programa de Acesso Alargado (EAP) ou Programa de Doentes Individuais (IPP), é crucial para proporcionar o acesso precoce a medicamentos não aprovados.

O regulamento está em vigor na maioria dos países do mundo e permite que um doente (o doente nomeado) com uma doença potencialmente fatal, de longa duração ou gravemente debilitante tenha acesso, compre e importe medicamentos que não estão aprovados ou disponíveis localmente, mas que podem potencialmente salvar a sua vida ou melhorar a sua qualidade.

Qual é a diferença entre o Uso Compassivo e os Programas para Doentes Nomeados?

Os termos Uso Compassivo e Programa de Doentes Nomeados (NPP) são muitas vezes utilizados indistintamente. No entanto, apesar das semelhanças, estes dois tipos de programas de acesso não são a mesma coisa.

• Semelhanças

Ambos os programas ajudam doentes com doenças graves que têm uma necessidade médica urgente. Os programas fornecem acesso a medicamentos experimentais ou não aprovados quando não existem outros tratamentos disponíveis. Ambos os programas podem aplicar-se a um indivíduo, bem como a um pequeno grupo de doentes.

• Diferenças

Os programas de Uso Compassivo são supervisionados a nível nacional ou internacional - por exemplo, por autoridades de saúde como a FDA ou a EMA. Exigem uma aprovação formal por parte da entidade reguladora. Os médicos têm de solicitar a aprovação e obter uma análise ética antes de o(s) doente(s) em questão poderem ter acesso ao medicamento.

As centrais nucleares, por outro lado, são reguladas a nível nacional. Por este motivo, os seus requisitos podem variar consoante o país. No entanto, os PFN são, em geral, uma forma mais rápida e flexível de aceder a medicamentos em regiões onde ainda não estão aprovados. Não é necessária uma análise ética ou um pedido formal. Um médico pode obter diretamente um medicamento do seu fabricante ou de um fornecedor relevante em nome de um doente específico (e com o apoio de uma farmácia qualificada).

Outra diferença entre o Uso Compassivo e a Importação para Doentes Nomeados é que esta última só se aplica se um medicamento for aprovado algures no mundo. Não é possível aceder a medicamentos experimentais através da Importação de Doentes Nomeados, ao passo que pode ser possível através do Uso Compassivo.

Quem regula os Programas para Doentes Nomeados?

As PNC funcionam ao abrigo de uma série de regulamentos internacionais. Na União Europeia, estão sob a alçada da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e das respectivas autoridades nacionais. Os Estados Unidos têm um programa semelhante conhecido como Acesso Alargado, regulado pela Food and Drug Administration (FDA).

No entanto, embora oficialmente os PNP sejam do domínio das agências de cuidados de saúde, não requerem um processo de candidatura formal ou uma análise ética, ao contrário dos programas de Uso Compassivo.

Cada país tem as suas próprias regras e regulamentos específicos em matéria de acesso e importação de medicamentos inovadores.

Quem é elegível para o Programa de Doentes Nomeados?

Apesar de algumas variações específicas de cada país nos regulamentos relativos à importação de doentes designados, os critérios de elegibilidade são os mesmos em todo o lado.

Um doente individual pode recorrer ao Programa de Doente Nomeado se

• O medicamento de que necessitam tem aprovação de mercado noutro país e não está aprovado ou disponível no seu próprio país;
• Não existe qualquer alternativa no mercado local;
• O medicamento é para uso pessoal;
• O paciente tem uma prescrição do seu médico no seu país de origem;
• O medicamento é dispensado por uma farmácia.

Que documentos são necessários?

Alguns documentos são essenciais se quiser aceder a um medicamento através da Importação de Doentes Nomeados. Por exemplo, é sempre necessária uma receita médica do seu médico assistente.

Se estiver a tentar importar um medicamento aprovado no seu país, mas que não está disponível (por exemplo, devido a uma escassez de oferta), pode também precisar de uma carta do seu médico que indique essa situação.

Consoante o país, podem ser necessários documentos adicionais, como uma licença de importação.

Se estiver interessado nos requisitos relativos a um país ou medicamento específico, entre em contacto com a nossa equipa de especialistas em Acesso a Medicamentos. Se encomendar um medicamento através de nós, certificar-nos-emos de que todos os requisitos locais são cumpridos.

Como encontrar e importar os medicamentos de que necessita?

O passo seguinte, depois de ter os documentos necessários, é encontrar o medicamento. Você ou o seu médico não podem contactar diretamente o fabricante do medicamento para pedir o medicamento. Terá de encontrar uma farmácia que tenha uma licença de importação ou que esteja disposta a pedir uma isenção. A própria farmácia irá então obter o medicamento em seu nome - seja do fabricante ou de um grossista farmacêutico que tenha o medicamento disponível.

Encontrar um novo medicamento pode ser um processo fastidioso e moroso. Em Everyone.org, especializámo-nos em facilitar o processo para si e para o seu médico. Se encomendar o medicamento de que necessita através da nossa plataforma, iremos obter o medicamento em seu nome e providenciar a sua entrega em segurança numa das nossas farmácias parceiras (para recolha) ou numa farmácia da sua área.

Como é que o Everyone.org o apoia com o Programa de Doentes Nomeados?

Compreendemos que o processo de importação de um medicamento de que necessita urgentemente pode ser difícil e avassalador por si só. É por isso que nos especializámos em apoiá-lo a si e ao seu médico no processo de importação de doentes nomeados.

Se solicitar o medicamento de que necessita através da nossa plataforma, a nossa equipa de especialistas em Acesso aos Medicamentos irá guiá-lo através da documentação necessária. Encontraremos o fornecedor com o melhor preço e providenciaremos o envio seguro do seu medicamento para uma farmácia, onde o poderá levantar. Em alguns casos, a farmácia poderá enviar o medicamento diretamente para o seu endereço ou para o endereço de um hospital. Se for esse o caso, informá-lo-emos.

Em suma, Everyone.org supervisiona todo o processo. Gerimos todos os aspectos - desde o fornecimento até ao envio, alfândega e entrega - para que o utente e o seu médico se possam concentrar no seu tratamento. Do princípio ao fim, mantemo-nos em contacto consigo, para que saiba o que esperar.

Saiba mais sobre o nosso trabalho.

Benefícios dos programas para doentes nomeados

Os Programas para Doentes Nomeados são uma ferramenta importante tanto para os doentes como para os prestadores de cuidados de saúde. Constituem uma oportunidade para colmatar o fosso entre o desenvolvimento e a aprovação. E também o intervalo entre a aprovação e a disponibilidade. Para doenças sensíveis ao tempo, este intervalo de meses ou anos pode ser crítico. Segue-se uma lista dos principais benefícios dos PNP:

• Acesso a tratamentos não aprovados: O Uso Compassivo do Paciente Nomeado permite que os pacientes com doenças graves tenham acesso antecipado a medicamentos potencialmente salvadores de vidas que ainda não foram aprovados no seu país.
• Flexibilidade nas opções de tratamento: Os PNC permitem aos prestadores de cuidados de saúde explorar opções de tratamento adicionais para os doentes que esgotaram todas as outras terapêuticas aprovadas.
• Tratamento mais rápido: Através das PNC, os doentes e os médicos podem iniciar um tratamento mais rapidamente do que seria possível se estivessem à espera de uma aprovação formal ou da disponibilidade local. Para algumas doenças, esta oportunidade pode salvar vidas.
• Recolha de dados para empresas farmacêuticas: Os Programas para Doentes Individuais permitem que as empresas farmacêuticas recolham dados reais sobre a eficácia e a segurança dos medicamentos, ajudando em futuras apresentações regulamentares.

Desafios e considerações relacionados com a importação de doentes nomeados

Embora existam muitos benefícios associados às centrais nucleares, existem também alguns desafios, nomeadamente:

• Complexidade regulamentar: Navegar pelos diferentes requisitos regulamentares nos vários países pode ser um desafio e consumir muito tempo. Encontrar a informação correcta pode ser mais difícil nalguns países do que noutros.
• Dados limitados sobre a segurança e a eficácia: Uma vez que os PNP envolvem medicamentos não aprovados localmente, pode haver informação limitada sobre a sua segurança e eficácia a longo prazo, o que representa riscos potenciais para os doentes. É por isso que a decisão de aceder a um medicamento através de um Programa de Doentes Nomeados tem de ser sempre tomada em estreita colaboração com o médico assistente.
• Custos elevados: O custo da compra e importação de medicamentos do estrangeiro pode ser elevado, especialmente se o medicamento só for aprovado nos EUA, onde os custos dos medicamentos são os mais elevados do mundo. Este facto pode tornar o acesso a medicamentos específicos incomportável para alguns doentes. Para fazer a nossa parte para aliviar o problema, criámos a FundaçãoEveryone.org . 
• Desigualdade de acesso: A disponibilidade de PNC pode ser inconsistente, levando a disparidades no acesso aos tratamentos com base na localização geográfica e nas infra-estruturas de cuidados de saúde.

A sua saúde é o objetivo final

Como em tudo o resto, existem prós e contras nos Programas para Doentes Nomeados. No entanto, no fim de contas, eles existem para o ajudar a si e ao seu médico a chegarem ao melhor resultado em termos de saúde. Em muitos casos, pode também ser aplicável uma alternativa de tratamento disponível a nível local. Mas para os doentes que ficaram sem opções locais, ou para os que têm uma doença rara e ficaram retidos na "sala de espera" da aprovação de medicamentos, é bom saber que há mais que se pode fazer.

Se você e o seu médico decidirem explorar os NPP, a nossa equipa em Everyone.org está aqui para o ajudar. O nosso objetivo é oferecer apoio personalizado a cada doente e médico assistente. Desta forma, não tem de se preocupar com a forma como irá receber os medicamentos de que necessita. No final do dia, o nosso objetivo é que todos, independentemente de quem sejam ou de onde vivam, tenham um acesso igual, rápido e justo aos melhores e mais recentes cuidados de saúde.

Pronto para começar? Procure o medicamento de que necessita na nossa plataforma.

Recursos:

1. Perguntas e respostas sobre o uso compassivo de medicamentos na União Europeia [PDF], Agência Médica Europeia, Janeiro de 2010.
2. Iudicello A., Alberghini L., Benini G. e Mosconi, P. Programa de acesso alargado: à procura de uma definição comum. Trials, 2016;17:21, 2016/01/12.
3. Glossário de Terminologia de Acesso Pré-Aprovação [PDF]. Pre-aproval Access Patient Advocacy Summit, Janssen, outubro de 2018.