Novos (e futuros) tratamentos para a doença de Parkinson em 2024

Se você ou um ente querido é afetado pela doença de Parkinson, provavelmente quer estar a par dos novos desenvolvimentos no campo do tratamento. Felizmente, há muita coisa a acontecer em termos de novos medicamentos. E, embora nem todos eles estejam ainda disponíveis na Europa e nos Países Baixos, há formas de os obter rapidamente se o seu médico considerar que podem ajudar. Aqui estão as últimas aprovações no tratamento da doença de Parkinson a partir de 2024.

O que é a doença de Parkinson?

A doença de Parkinson (DP) é uma perturbação cerebral progressiva que provoca tremores e rigidez muscular e torna os movimentos mais lentos. Desenvolve-se quando os neurónios (células cerebrais) de uma determinada parte do cérebro deixam de funcionar corretamente e se perdem ao longo do tempo. Estes neurónios produzem uma substância química importante chamada dopamina. A dopamina é utilizada pelo cérebro para enviar mensagens através das áreas cerebrais para ajudar a controlar o movimento. Eventualmente, o cérebro não consegue produzir dopamina suficiente para controlar corretamente o movimento^{.1, 2}

Existe uma cura para a doença de Parkinson?

Atualmente, não existe cura para a doença de Parkinson. No entanto, existem vários tratamentos que ajudam os doentes a gerir os sintomas e a aumentar o tempo de atividade.

Quais são os tratamentos aprovados mais recentes para a doença de Parkinson?

Nos últimos anos, foram aprovados vários medicamentos para o tratamento da doença de Parkinson. Alguns deles já estão disponíveis na Europa e nos Países Baixos. Outros ainda têm de ser aprovados localmente. Aqui estão alguns dos mais recentes medicamentos para a doença de Parkinson:

Novos tratamentos para a doença de Parkinson disponíveis nos Países Baixos

• Vyalev/Produodopa (foslevodopa/foscarbidopa)

O Vyalev (também conhecido como Produodopa na Europa) é um tratamento baseado em infusão contínua. Foi concebido para doentes com doença de Parkinson avançada que sofrem de flutuações motoras graves ou discinesia e que não são adequadamente tratados apenas com terapias orais. Esta terapia inovadora fornece um fluxo constante de levodopa e carbidopa através de uma bomba subcutânea. A bomba é muito parecida com as utilizadas na terapêutica com insulina, proporcionando aos doentes um tempo de "ação" sustentado (períodos em que os sintomas estão bem controlados). Em estudos clínicos, foi demonstrado que o Vyalev prolonga o tempo de ação em cerca de três horas mais do que os tratamentos orais tradicionais. Este facto ajuda a aliviar sintomas como tremores e dificuldades de mobilidade.

O Vyalev está aprovado nos EUA e disponível como Produodopa na Europa (incluindo os Países Baixos). Esta terapêutica representa uma opção fundamental para os doentes que procuram um controlo dos sintomas 24 horas por dia.

• Inbrija levodopa)

Inbrija levodopa pó para inalação delevodopa ) é um tratamento concebido para os doentes com doença de Parkinson para tratar os episódios de "paragem". Os episódios de "paragem" são períodos em que os sintomas não são bem controlados por medicamentos orais regulares. Administrado através de um inalador portátil, Inbrija fornece uma formulação de levodopa de ação rápida, permitindo um alívio rápido dos sintomas motores.

Os estudos clínicos demonstraram que Inbrija pode aumentar significativamente o tempo de atividade sem discinesias incómodas. Desta forma, pode melhorar a qualidade de vida global dos doentes.

Novos tratamentos para a doença de Parkinson ainda não estão disponíveis nos Países Baixos

• Nourianz/Nouriast istradefylline)

Nourianz/Nouriast istradefylline) é um medicamento utilizado para o tratamento de episódios de "off" em doentes com doença de Parkinson. Os episódios "off" na doença de Parkinson levam a um aumento dos sintomas da doença de Parkinson, como tremores e dificuldade em andar, e resultam de baixos níveis de dopamina entre doses de levodopa, e podem ser imprevisíveis e aparecer mais frequentemente ao longo do tempo.

Nourianz/Nouriastistradefylline) foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) e pela Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) no Japão.

No entanto, a EMA rejeitou o seu pedido de autorização de introdução no mercado em 2021. O Nouryant foi rejeitado devido a resultados de estudo inconsistentes. Apenas quatro de oito estudos demonstraram uma redução do tempo "off"; não foi observado qualquer efeito dose-resposta e não foi demonstrada qualquer eficácia em ensaios que envolveram doentes da UE a receber o tratamento ideal para a doença de Parkinson. Por conseguinte, o medicamento não está disponível na UE. No entanto, se o seu médico assistente o recomendar, existe uma forma de aceder ao mesmo, através do Regulamento de Importação de Doentes Nomeados.

• Crexont (carbidopa e levodopa)

O Crexont, aprovado pela FDA em agosto de 2024, é um tratamento de libertação prolongada para a doença de Parkinson. Combina carbidopa e levodopa numa única cápsula. Esta nova formulação inclui grânulos de libertação prolongada para uma libertação gradual de levodopa e grânulos de libertação imediata de carbidopa e levodopa. Desta forma, permite um início rápido e um controlo prolongado dos sintomas. De acordo com o fabricante, Crexont proporciona um tempo de ação mais longo com menos doses do que os tratamentos de libertação imediata. Assim, reduz a frequência de dosagem exigida por muitos doentes de Parkinson.

Tomado duas vezes por dia, o Crexont oferece uma opção oral conveniente para o controlo dos sintomas. Em contraste com a administração por perfusão do Vyalev, a forma de cápsula do Crexont pode ser adequada para os doentes que preferem uma solução oral de libertação prolongada.

• Numientlevodopa)

O Numient (também conhecido como Rytary nos EUA) é uma formulação de libertação prolongada de carbidopa e levodopa utilizada no tratamento da doença de Parkinson. Perdeu a sua autorização na União Europeia em 2022, quando o titular da autorização de introdução no mercado, a Acorda Therapeutics, retirou voluntariamente o seu pedido. Esta decisão não se deveu a questões de segurança ou eficácia, mas porque a Acorda optou por interromper os seus esforços na UE por razões comerciais.

Os doentes europeus (e holandeses) que pretendam continuar ou iniciar um tratamento com a Numient ainda o podem fazer, através do regulamento do doente nomeado. Entre em contacto para mais informações.

Quais são os próximos tratamentos para a doença de Parkinson?

Atualmente, estão a ser desenvolvidos vários tratamentos. Alguns abordam os sintomas e outros têm como objetivo modificar a evolução da doença. Seguem-se alguns exemplos.

Tratamentos modificadores da doença de Parkinson em desenvolvimento

• BIIB054 e RO7046015: Estes anticorpos têm como objetivo impedir a propagação da alfa-sinucleína agregada. Ambos estão atualmente na Fase 2 dos ensaios clínicos.
• GDNF e CDNF: ambos são factores tróficos destinados a proteger as células dopaminérgicas. Os dois medicamentos estão a realizar ensaios clínicos de fase 2.
• Inosina: Um suplemento nutricional que aumenta os níveis de antioxidantes. Alguns estudos mostram que pode ter um efeito protetor ou retardar a progressão da doença de Parkinson. A inosina está atualmente num ensaio clínico de fase 3.
• Isradipina: Este medicamento, originalmente destinado a tratar a tensão arterial elevada, pode ajudar a proteger as células cerebrais. A isradipina está atualmente num ensaio clínico de fase 3.

Tratamentos experimentais para a doença de Parkinson que abordam os sintomas motores

• PXT002331 (foliglurax): Este medicamento actua sobre o glutamato e outros sistemas químicos cerebrais para reduzir a discinesia e os sintomas motores. O foliglurax está atualmente num ensaio clínico de Fase 2.
• ADX48621-201 (dipraglurante): Este medicamento bloqueia os efeitos do glutamato, o que pode diminuir a discinesia. Atualmente em ensaios clínicos de fase 2.

Para obter uma lista completa dos tratamentos experimentais para a doença de Parkinson, visite o sítio Web da organização Michael J Fox (ver abaixo).

Como aceder a um tratamento para a doença de Parkinson antes de este estar disponível nos Países Baixos

Os novos medicamentos para a doença de Parkinson tendem a ser aprovados primeiro nos EUA. Os doentes na Europa, nos Países Baixos e no resto do mundo têm de esperar anos até que estes medicamentos estejam disponíveis. No entanto, se houver um medicamento que o seu médico acredita que o possa beneficiar, pode obtê-lo imediatamente, antes de ser aprovado nos Países Baixos. Isto é possível com base no regulamento sobre a importação de doentes nomeados. Se estiver interessado em obter mais informações sobre este assunto, entre em contacto com a equipa de peritos do Everyone.org.

Referências:

1. Parkinsons.org.uk
2. EMA
3. Accessdata.fda.gov
4. FDA.gov
5. PubMed
6. Executivo de cuidados de saúde geridos
7. EMA
8. Fundação Michael J Fox