Novos tratamentos ALS 2022

Última atualização: 13 de novembro de 2023

Novos tratamentos ALS 2022

Pode aceder legalmente a novos medicamentos, mesmo que não sejam aprovados no seu país.

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O que é ALS?

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) ou Doença de Lou Gherig é uma doença neurológica rapidamente progressiva que ataca os neurônios envolvidos no movimento voluntário, chamada neurônios motores. Estima-se que a ELA afecta 2 em cada 100.000 pessoas por ano na Europa e nos EUA. A incidência mundial anual da ELA é estimada em cerca de 1,9 por 100.000.

A ALS é caracterizada por músculos rígidos, contracções musculares e fraqueza gradualmente agravada devido à perda muscular. Isto resulta em dificuldade para falar, engolir e, eventualmente, respirar. Normalmente, o início da doença começa por volta dos 60 anos de idade e em casos herdados por volta dos 50 anos de idade.

A causa da ALS não é conhecida, e os cientistas ainda não sabem porque é que a ALS atinge algumas pessoas e não outras. No entanto, evidências de estudos científicos sugerem que tanto a genética quanto o meio ambiente desempenham um papel no desenvolvimento da ELA.

Actualmente, não há cura para a ALS. As opções de tratamento da ALS disponíveis aliviam principalmente os sintomas, prolongam a esperança de vida e melhoram a qualidade de vida.


Quais são os mais recentes medicamentos ALS aprovados?

Vários medicamentos foram aprovados para o tratamento de ALS em todo o mundo. Se estiver a tentar aceder a um medicamento aprovado fora do seu país de residência, talvez o possamos ajudar a aceder ao mesmo. Alguns medicamentos que os pacientes da ALS acedem connosco podem não ser actualmente aprovados para a ALS, mas para outras indicações. No entanto, o médico assistente do paciente está autorizado a prescrever medicamentos "sem rótulo" para o seu paciente. Pode ler mais sobre os medicamentos e o seu preço abaixo:



Quais são as últimas novidades da ALS e da ALS?

Existem vários medicamentos ALS que ainda não foram aprovados em nenhum país e que estão actualmente em estudo clínico. Aqui estão alguns deles:


Masitinib1
Masitinib é um inibidor da tirosina quinase administrado oralmente que pode visar mastócitos e microglia, células imunitárias do sistema nervoso central. Pode proteger tanto o sistema nervoso central como periférico, bloqueando a função das células imunitárias que estão envolvidas na progressão da ELA. Em Julho de 2019, o ensaio clínico da fase 2/3 (NCT02588677) mostrou que a progressão da ELA é retardada quando o masitinib é dado em combinação com Riluzole. O ensaio clínico da fase 3 (NCT03127267) teve início a 1 de Outubro de 2020 e estima-se que esteja concluído em Dezembro de 2022.


Arimoclomol2
Arimoclomol é uma pequena molécula administrada oralmente ou naso/gastralmente que pode atravessar a barreira hemato-encefálica. Pode ampliar a produção de proteínas de choque térmico (HSPs), o que pode reduzir a desintegração e agregação de proteínas e melhorar a função lisossomal.

Em Janeiro de 2019, o ensaio clínico da fase 2/3 (NCT00706147) teve resultados positivos em combinação com Riluzole. O ensaio clínico da fase 3 (NCT03491462) está em curso, e os seus resultados são esperados para a primeira metade de 2021.


Tofersen3
Tofersen é um medicamento que é administrado por via intratecal (através de uma injecção no canal raquidiano). Ele
inibe o gene Superoxide Dismutase 1 (SOD1), a segunda forma genética mais comum da ALS. Tofersen é um oligonucleotídeo antisense (ASO) que é projetado para reduzir a produção de proteína SOD1.

Em julho de 2020, o ensaio clínico fase 1/2 (NCT02623699) teve resultados positivos. Os resultados da fase 3 do ensaio clínico VALOR (NCT02623699) são esperados até Junho de 2021.


NurOwn4
NurOwn é uma terapia baseada em células estaminais que utiliza células estaminais mesenquimais (CEM), que são capazes de se diferenciar em outros tipos de células, para promover e apoiar a reparação de células nervosas. As células-tronco mesenquimais são coletadas da medula óssea, após o que são expandidas e amadurecidas em células que produzem altos níveis de compostos de fatores neurotróficos que promovem o crescimento e a sobrevivência do tecido nervoso. As células maduras são então infundidas novamente no paciente através de uma injeção no canal espinhal.

Em julho de 2018, o ensaio clínico da fase 2 (NCT02017912), mostrou resultados promissores. Em novembro de 2018, os dados de primeira linha do ensaio clínico fase 3 (NCT03280056) mostraram uma falha em retardar significativamente a progressão da doença em pacientes com ELA. Os dados estão atualmente sob revisão.


Porquê aceder a um novo medicamento ALS com everyone.org?

Nossa equipe de suporte fala com muitos pacientes todos os dias, mas, de vez em quando, temos a sorte de poder transmitir histórias escritas pelos próprios pacientes. Aqui estão as histórias de Marc e Marcus que estão ambos vivendo com ALS.

A everyone.org está registada em Haia junto do Ministério da Saúde holandês (número de registo 16258 G) como distribuidor grossista de produtos farmacêuticos. Ajudámos centenas de pacientes com ELA nos EUA a aceder a medicamentos para a ELA. Com uma prescrição do seu médico assistente, pode contar com a nossa equipa de especialistas para o orientar de forma segura e legal no acesso a novos medicamentos para a ELA. Se você ou alguém que você conhece está procurando acessar um medicamento ALS que ainda não foi aprovado onde eles vivem, nós podemos apoiá-lo. Contacte-nos para mais informações.


Histórias de pacientes ALS

A história de Marc

A história de Marcus


Referências


  1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
  2. Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
  3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
  4. Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
  5. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
  6. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Hoje
  7. Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
  8. Tofersen Biogen/ALS.org
  9. NurOwn ALS Notícias Hoje/ Clinicaltrials.gov/ ALS Notícias Hoje


  10. Aviso: Este artigo não pretende influenciar ou impactar os cuidados prestados pelo seu médico assistente. Não faça alterações ao seu tratamento sem primeiro consultar o seu prestador de cuidados de saúde. Este artigo não se destina a diagnosticar ou tratar doenças ou influenciar as opções de tratamento. everyone.org é o mais diligente possível na compilação e actualização das informações desta página. No entanto, everyone.org não garante a correcção e a integridade das informações fornecidas nesta página.