Novos tratamentos ALS 2022

O que é ALS?

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) ou Doença de Lou Gherig é uma doença neurológica rapidamente progressiva que ataca os neurônios envolvidos no movimento voluntário, chamada neurônios motores. Estima-se que a ELA afecta 2 em cada 100.000 pessoas por ano na Europa e nos EUA. A incidência mundial anual da ELA é estimada em cerca de 1,9 por 100.000.

A ALS é caracterizada por músculos rígidos, contracções musculares e fraqueza gradualmente agravada devido à perda muscular. Isto resulta em dificuldade para falar, engolir e, eventualmente, respirar. Normalmente, o início da doença começa por volta dos 60 anos de idade e em casos herdados por volta dos 50 anos de idade.

A causa da ALS não é conhecida, e os cientistas ainda não sabem porque é que a ALS atinge algumas pessoas e não outras. No entanto, evidências de estudos científicos sugerem que tanto a genética quanto o meio ambiente desempenham um papel no desenvolvimento da ELA.

Actualmente, não há cura para a ALS. As opções de tratamento da ALS disponíveis aliviam principalmente os sintomas, prolongam a esperança de vida e melhoram a qualidade de vida.

Quais são os mais recentes medicamentos ALS aprovados?

Vários medicamentos foram aprovados para o tratamento de ALS em todo o mundo. Se estiver a tentar aceder a um medicamento aprovado fora do seu país de residência, talvez o possamos ajudar a aceder ao mesmo. Alguns medicamentos que os pacientes da ALS acedem connosco podem não ser actualmente aprovados para a ALS, mas para outras indicações. No entanto, o médico assistente do paciente está autorizado a prescrever medicamentos "sem rótulo" para o seu paciente. Pode ler mais sobre os medicamentos e o seu preço abaixo:

Ketas (ibudilast)

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)

Radicut (edaravone)

Radicava ORS (edaravone)

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Quais são as últimas novidades da ALS e da ALS?

Existem vários medicamentos ALS que ainda não foram aprovados em nenhum país e que estão actualmente em estudo clínico. Aqui estão alguns deles:

Masitinib1
Masitinib é um inibidor da tirosina quinase administrado oralmente que pode visar mastócitos e microglia, células imunitárias do sistema nervoso central. Pode proteger tanto o sistema nervoso central como periférico, bloqueando a função das células imunitárias que estão envolvidas na progressão da ELA. Em Julho de 2019, o ensaio clínico da fase 2/3 (NCT02588677) mostrou que a progressão da ELA é retardada quando o masitinib é dado em combinação com Riluzole. O ensaio clínico da fase 3 (NCT03127267) teve início a 1 de Outubro de 2020 e estima-se que esteja concluído em Dezembro de 2022.

Arimoclomol2
Arimoclomol é uma pequena molécula administrada oralmente ou naso/gastralmente que pode atravessar a barreira hemato-encefálica. Pode ampliar a produção de proteínas de choque térmico (HSPs), o que pode reduzir a desintegração e agregação de proteínas e melhorar a função lisossomal.

Em Janeiro de 2019, o ensaio clínico da fase 2/3 (NCT00706147) teve resultados positivos em combinação com Riluzole. O ensaio clínico da fase 3 (NCT03491462) está em curso, e os seus resultados são esperados para a primeira metade de 2021.

Tofersen3
Tofersen é um medicamento que é administrado por via intratecal (através de uma injecção no canal raquidiano). Ele
inibe o gene Superoxide Dismutase 1 (SOD1), a segunda forma genética mais comum da ALS. Tofersen é um oligonucleotídeo antisense (ASO) que é projetado para reduzir a produção de proteína SOD1.

Em julho de 2020, o ensaio clínico fase 1/2 (NCT02623699) teve resultados positivos. Os resultados da fase 3 do ensaio clínico VALOR (NCT02623699) são esperados até Junho de 2021.

NurOwn4
NurOwn é uma terapia baseada em células estaminais que utiliza células estaminais mesenquimais (CEM), que são capazes de se diferenciar em outros tipos de células, para promover e apoiar a reparação de células nervosas. As células-tronco mesenquimais são coletadas da medula óssea, após o que são expandidas e amadurecidas em células que produzem altos níveis de compostos de fatores neurotróficos que promovem o crescimento e a sobrevivência do tecido nervoso. As células maduras são então infundidas novamente no paciente através de uma injeção no canal espinhal.

Em julho de 2018, o ensaio clínico da fase 2 (NCT02017912), mostrou resultados promissores. Em novembro de 2018, os dados de primeira linha do ensaio clínico fase 3 (NCT03280056) mostraram uma falha em retardar significativamente a progressão da doença em pacientes com ELA. Os dados estão atualmente sob revisão.

Porquê aceder a um novo medicamento para a ELA com everyone.org?

Nossa equipe de suporte fala com muitos pacientes todos os dias, mas, de vez em quando, temos a sorte de poder transmitir histórias escritas pelos próprios pacientes. Aqui estão as histórias de Marc e Marcus que estão ambos vivendo com ALS.

everyone.org está registada em Haia junto do Ministério da Saúde holandês (número de registo 16258 G) como distribuidor grossista de produtos farmacêuticos. Ajudámos centenas de doentes com ELA nos EUA a aceder a medicamentos para a ELA. Com uma prescrição do seu médico assistente, pode contar com a nossa equipa de especialistas para o orientar de forma segura e legal no acesso a novos medicamentos para a ELA. Se você ou alguém que você conhece está procurando acessar um medicamento ALS que ainda não foi aprovado onde eles vivem, nós podemos apoiá-lo. Contacte-nos para mais informações.

Histórias de pacientes ALS

A história de Marc

A história de Marcus

Referências

1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
2. Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
4. Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
5. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
6. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Hoje
7. Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
8. Tofersen Biogen/ALS.org
9. NurOwn ALS Notícias Hoje/ Clinicaltrials.gov/ ALS Notícias Hoje




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