Novos tratamentos para a ELA em 2022

O que é a ELA?

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) ou Doença de Lou Gherig é uma doença neurológica rapidamente progressiva que ataca os neurónios envolvidos no movimento voluntário, chamados neurónios motores. Estima-se que a ELA afecte 2 em cada 100.000 pessoas por ano na Europa e nos EUA. A incidência anual mundial da ELA está estimada em cerca de 1,9 por 100.000.

A ELA é caracterizada por rigidez muscular, espasmos musculares e fraqueza que se agrava gradualmente devido à perda de músculo. Isto resulta em dificuldade para falar, engolir e, eventualmente, respirar. Normalmente, o início da doença dá-se por volta dos 60 anos e, nos casos hereditários, por volta dos 50 anos.

A causa da ELA não é conhecida e os cientistas ainda não sabem porque é que a ELA afecta algumas pessoas e não outras. No entanto, as evidências de estudos científicos sugerem que tanto a genética como o ambiente desempenham um papel no desenvolvimento da ELA.

Atualmente, não existe cura para a ELA. As opções de tratamento da ELA disponíveis aliviam maioritariamente os sintomas, prolongam a esperança de vida e melhoram a qualidade de vida.

Quais são os mais recentes medicamentos aprovados para a ELA?

Vários medicamentos foram aprovados para o tratamento da ELA em todo o mundo. Se está a tentar aceder a um medicamento que foi aprovado fora do seu país de residência, talvez possamos ajudá-lo a aceder ao mesmo. Alguns medicamentos que os pacientes com ELA acedem connosco podem atualmente não estar aprovados para a ELA, mas para outras indicações. No entanto, o médico assistente do paciente está autorizado a prescrever medicamentos "off-label" para o seu paciente. Pode ler mais sobre os medicamentos e o seu preço abaixo:

Ketas ibudilast)

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)

Radicut edaravone)

Radicava SROedaravone)

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Quais são as últimas descobertas e notícias sobre a ELA?

Existem vários medicamentos para a ELA que ainda não foram aprovados em nenhum país e que estão atualmente em fase de ensaios clínicos. Eis alguns deles:

^Masitinib1
O masitinib é um inibidor da tirosina quinase administrado por via oral que pode ter como alvo os mastócitos e a microglia, células imunitárias do sistema nervoso central. Pode proteger tanto o sistema nervoso central como o periférico, bloqueando a função das células imunitárias que estão envolvidas na progressão da ELA. Em julho de 2019, o ensaio clínico de fase 2/3 (NCT02588677) mostrou que a progressão da ELA é retardada quando o masitinib é administrado em combinação com o Riluzole. O ensaio clínico de fase 3 (NCT03127267) teve início em 1 de outubro de 2020 e estima-se que esteja concluído em dezembro de 2022.

^Arimoclomol2
O arimoclomol é uma pequena molécula administrada por via oral ou naso/gastral que pode atravessar a barreira hemato-encefálica. Pode amplificar a produção de proteínas de choque térmico (HSPs), que podem reduzir o desdobramento e a agregação de proteínas e melhorar a função lisossómica.

Em janeiro de 2019, o ensaio clínico de fase 2/3 (NCT00706147) teve resultados positivos em combinação com o Riluzole. O ensaio clínico de fase 3 (NCT03491462) está a decorrer e os seus resultados são esperados para o primeiro semestre de 2021.

^Tofersen3
O Tofersen é um medicamento que é administrado por via intratecal (através de uma injeção no canal espinal). Inibe
o gene da Superóxido Dismutase 1 (SOD1), a segunda forma genética mais comum de ELA. O Tofersen é um oligonucleótido anti-sentido (ASO) concebido para reduzir a produção da proteína SOD1.

Em julho de 2020, o ensaio clínico de fase 1/2 (NCT02623699) teve resultados positivos. Os resultados do ensaio clínico de fase 3 VALOR (NCT02623699) são esperados para junho de 2021.

^NurOwn4
NurOwn é uma terapia baseada em células estaminais que utiliza células estaminais mesenquimais (MSC), que são capazes de se diferenciar noutros tipos de células, para promover e apoiar a reparação de células nervosas. As MSC são recolhidas da medula óssea, após o que são expandidas e amadurecem em células que produzem níveis elevados de compostos de factores neurotróficos que promovem o crescimento e a sobrevivência do tecido nervoso. As células maduras são depois infundidas de novo no doente através de uma injeção no canal espinal.

Em julho de 2018, o ensaio clínico de fase 2 (NCT02017912), mostrou resultados promissores. Em novembro de 2018, os dados de primeira linha do ensaio clínico de fase 3 (NCT03280056) mostraram uma falha em retardar significativamente a progressão da doença em doentes com ELA. Os dados estão atualmente a ser revistos.

Porquê aceder a um novo medicamento para a ELA com everyone.org?

A nossa equipa de apoio fala com muitos doentes todos os dias, mas, de vez em quando, temos a sorte de poder transmitir histórias escritas pelos próprios doentes. Aqui estão as histórias de Marc e Marcus, que estão ambos a viver com ELA.

everyone.org está registada em Haia junto do Ministério da Saúde holandês (número de registo 16258 G) como distribuidor grossista de produtos farmacêuticos. Ajudámos centenas de pacientes com ELA nos EUA a aceder a medicamentos para a ELA. Com uma prescrição do seu médico assistente, pode contar com a nossa equipa de especialistas para o orientar de forma segura e legal no acesso a novos medicamentos para a ELA. Se você ou alguém que você conhece está procurando acessar um medicamento ALS que ainda não foi aprovado onde eles vivem, nós podemos apoiá-lo. Contacte-nos para mais informações.

Histórias de doentes com ELA

A história de Marc

A história de Marcus

Referências

1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
2. Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
4. Radicava SRO (edaravone) - Thesocialmedwork.com
5. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
6. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
7. Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
8. Tofersen Biogen/ALS.org
9. NurOwn Notícias ALS Hoje/ Clinicaltrials.gov/ Notícias ALS Hoje




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