Medicamentos recentemente aprovados para a Fibrose Cística

A fibrose cística é um distúrbio genético raro, com risco de vida, que afeta mais de 70.000 pessoas em todo o mundo. É causada por uma mutação do gene CFTR, que regula o transporte de sal e água no corpo. A mutação do CFTR permite a entrada de demasiado sal e água nas células. Isto resulta num acúmulo de muco espesso e pegajoso nos tubos e passagens do corpo. Estes bloqueios danificam os pulmões, o sistema digestivo e outros órgãos. Estes sintomas começam no início da infância e incluem tosse persistente, infecções recorrentes no peito e pulmões e um fraco ganho de peso.

Existem hoje vários tratamentos que ajudam na gestão da Fibrose Cística. O mais recente medicamento aprovado para a Fibrose Cística pela Agência Médica Europeia (EMA) é Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

A aprovação de Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) pela EMA em Agosto de 2020 vem após a aprovação de Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) em Outubro de 2019. 

Aqui está uma visão geral de cada medicamento para ajudar a orientar você e seu médico ao tomar uma decisão de tratamento para Fibrose Cística: 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

Em 21 de Outubro de 2019 Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA), EUA, para o tratamento de pessoas com mais de 12 anos com certas formas de fibrose cística (FC).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) é uma combinação de ivacaftor, tezacaftor, e elexacaftor indicada para o tratamento da fibrose cística (FC) em doentes com 12 anos ou mais que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador de condutância da fibrose cística (CFTR). Está disponível em comprimidos combinados em dose fixa co-embalados contendo elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg e ivacaftor 75 mg, e comprimidos contendo ivacaftor 150 mg. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

Em 21 de Agosto de 2020 Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) recebeu uma autorização de comercialização da EMA válida em toda a UE para utilização em combinação com Kalydeco (ivacaftor) para tratar pessoas com mais de 12 anos com certas formas de fibrose cística (CF).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) está indicado num regime de combinação com comprimidos ivacaftor 150 mg (não incluídos na embalagem) para o tratamento da fibrose cística (FC) em doentes com 12 anos ou mais que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador de condutância da fibrose cística (CFTR). Está disponível em comprimidos combinados em dose fixa contendo elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg e ivacaftor 75 mg

Você pode baixar o infográfico completo dos medicamentos aqui. 

Se você ou alguém que conhece procura aceder a Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) ou Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) em combinação com Kalydeco, nós podemos ajudar. 

Contacte a nossa Equipa de Apoio ao Paciente para mais informações.