Novos tratamentos para a distrofia muscular 2022
Última atualização: 13 de novembro de 2023
Pode aceder legalmente a novos medicamentos, mesmo que estes não estejam aprovados no seu país.
Saiba comoO que é a Distrofia Muscular (DM)?
A Distrofia Muscular (DM) refere-se a um grupo de mais de 30 doenças hereditárias genéticas e progressivas causadas por uma mutação nos genes de uma pessoa. Os diferentes tipos de DM variam em termos de sinais e sintomas e afectam grupos musculares específicos. Alguns tipos de DM são visíveis na infância, enquanto outros podem aparecer na meia-idade ou na idade adulta.1
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é a doença neuromuscular mais prevalente, afectando até 1/3600 nascimentos do sexo masculino em todo o mundo. Atualmente, não existe cura conhecida para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O tratamento tem como objetivo controlar os sintomas para melhorar a qualidade de vida. 2
Como é que a Distrofia Muscular (DM) é tratada?
Existem vários medicamentos aprovados para a Distrofia Muscular (DM), dependendo da forma da doença. Eis alguns deles:
Viltepso viltolarsen)3
Viltepso viltolarsen) é uma terapia anti-sentido indicada para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) com uma deficiência confirmada do gene da distrofina passível de terapia de salto do exão 53.
Viltepso viltolarsen) foi aprovado para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que são passíveis de terapia de salto do exon 53 por:
- A Food and Drug Administration (FDA), EUA, em 12 de agosto de 2020.
- Agência dos Medicamentos e Dispositivos Médicos (PMDA) com o nome Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japão, 25 de março de 2020.
A FDA concedeu uma aprovação acelerada ao Viltepso e concedeu-lhe as designações de Revisão Prioritária, Via Rápida, Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara.
A PMDA concedeu à Viltolarsen a designação "Sakigake" (ou seja, a versão japonesa da Designação de Terapia Inovadora), a designação de Doença Órfã e a designação de Sistema de Aprovação Antecipada Condicional.
Vyondys 53 golodirsen)4
Vyondys 53 golodirsen) é um nucleótido anti-sentido indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) em doentes com uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de ser saltada do exão 53.
Vyondys 53 golodirsen) foi aprovado para o tratamento de pacientes com DMD com uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de exon 53 skipping pela Food and Drug Administration (FDA), EUA, em 12 de dezembro de 2019.
A FDA aprovou Vyondys 53 golodirsen) ao abrigo da aprovação acelerada.
Se está a tentar aceder a um tratamento para a Distrofia Muscular que foi aprovado fora do seu país de residência, poderemos ajudá-lo a aceder ao mesmo com a ajuda do seu médico assistente. Pode ler mais sobre os medicamentos a que podemos ajudá-lo a aceder e o seu preço abaixo:
Porquê aceder a tratamentos para a Distrofia Muscular (DM) com everyone.org?
A everyone.org está registada em Haia junto do Ministério da Saúde holandês (número de registo 16258 G) como distribuidor grossista de produtos farmacêuticos. Ajudámos pacientes de mais de 85 países a aceder a milhares de medicamentos, incluindo. Com uma prescrição do seu médico assistente, pode contar com a nossa equipa de especialistas para o orientar de forma segura e legal no acesso a medicamentos para a Distrofia Muscular (DM). Se você ou alguém que conhece está a tentar aceder a um medicamento que ainda não foi aprovado no local onde vive, nós podemos ajudá-lo. Contacte-nos para mais informações.
Referências:
- Cdc.gov
- Nhs.uk
- Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
- Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com
Declaração de exoneração de responsabilidade: Este artigo não tem por objetivo influenciar ou afetar os cuidados prestados pelo seu médico assistente. Por favor, não altere o seu tratamento sem consultar previamente o seu prestador de cuidados de saúde. Este artigo não se destina a diagnosticar ou tratar doenças ou a influenciar as opções de tratamento. everyone.org é tão diligente quanto possível na compilação e atualização das informações desta página. No entanto, everyone.org não garante a exatidão e integridade das informações fornecidas nesta página.
