Novos Tratamentos de Distrofia Muscular 2022

O que é a Distrofia Muscular (DM)?

A Distrofia Muscular (DM) refere-se a um grupo de mais de 30 doenças hereditárias genéticas e progressivas causadas por uma mutação nos genes de uma pessoa. Os diferentes tipos de DM variam em sinais, sintomas e afetam grupos musculares específicos. Alguns tipos de DM são visíveis na infância, enquanto outros podem aparecer na meia-idade ou na idade adulta.¹

A Distrofia Muscular Duchenne (DMD) é a desordem neuromuscular mais prevalente, afetando até 1/3600 nascimentos de homens em todo o mundo. Atualmente não há cura conhecida para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O tratamento tem como objetivo controlar os sintomas para melhorar a qualidade de vida. ²

Como é tratada a Distrofia Muscular (DM)?

Existem vários medicamentos aprovados para a Distrofia Muscular (DM), dependendo da forma da doença. Aqui estão alguns deles:

Viltepso (viltolarsen) é uma terapia antisense indicada para o tratamento da Distrofia Muscular Duchenne (DMD) com uma deficiência confirmada do gene da distrofina passível de exoneração 53.

Viltepso (viltolarsen) foi aprovado para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular Duchenne (DMD) que estão aptos a exonerar 53 faltar à terapia por:

• A Food and Drug Administration (FDA), EUA, em 12 de agosto de 2020.
• A Agência de Medicamentos e Dispositivos Médicos (PMDA) sob o nome Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japão, 25 de Março de 2020.

A FDA concedeu aprovação acelerada a Viltepso, e concedeu-a com a Revisão Prioritária, Fast Track, Orphan Drug and Rare Pediatric Disease designations.

O PMDA concedeu a Viltolarsen a designação "Sakigake" (ou seja, a versão japonesa da Designação da Terapia de Revelação), a designação da Doença Órfã, e a designação do Sistema de Aprovação Precoce Condicional.

Vyondys 53 (golodirsen) é um nucleótido antisense indicado para o tratamento da Distrofia Muscular Duchenne (DMD) em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de exon 53 saltar.

Vyondys 53 (golodirsen) foi aprovado para o tratamento de doentes DMD com uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de exon 53 saltar pela Food and Drug Administration (FDA), EUA, em 12 de Dezembro de 2019.

A FDA aprovou Vyondys 53 (golodirsen) sob aprovação acelerada.

Se você está tentando acessar um tratamento de Distrofia Muscular aprovado fora do seu país de residência, talvez possamos ajudá-lo a acessá-lo com a ajuda do seu médico assistente. Você pode ler mais sobre os medicamentos que podemos ajudá-lo a ter acesso e o seu preço abaixo:

Viltepso (viltolarsen)

Vyondys 53 (golodirsen)

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everyone.org está registada em Haia junto do Ministério da Saúde holandês (número de registo 16258 G) como distribuidor grossista de produtos farmacêuticos. Ajudámos pacientes de mais de 85 países a aceder a milhares de medicamentos, incluindo. Com uma prescrição do seu médico assistente, pode contar com a nossa equipa de especialistas para o orientar de forma segura e legal no acesso a medicamentos para a Distrofia Muscular (DM). Se você ou alguém que conhece está a tentar aceder a um medicamento que ainda não foi aprovado no local onde vive, nós podemos ajudá-lo. Contacte-nos para mais informações.

Referências:

1. Cdc.gov
2. NOhs.uk
3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Declaração de exoneração de responsabilidade: Este artigo não tem por objetivo influenciar ou afetar os cuidados prestados pelo seu médico assistente. Não efectue alterações ao seu tratamento sem consultar previamente o seu prestador de cuidados de saúde. Este artigo não se destina a diagnosticar ou tratar doenças ou a influenciar opções de tratamento. everyone.org é tão diligente quanto possível na compilação e atualização das informações nesta página. No entanto, o everyone.org não garante a exatidão e a integridade das informações fornecidas nesta página.