Novos Tratamentos de Distrofia Muscular 2022

Última atualização: 13 de novembro de 2023

Novos Tratamentos de Distrofia Muscular 2022

Pode aceder legalmente a novos medicamentos, mesmo que estes não estejam aprovados no seu país.

Saiba como

O que é a Distrofia Muscular (DM)?

A Distrofia Muscular (DM) refere-se a um grupo de mais de 30 doenças hereditárias genéticas e progressivas causadas por uma mutação nos genes de uma pessoa. Os diferentes tipos de DM variam em sinais, sintomas e afetam grupos musculares específicos. Alguns tipos de DM são visíveis na infância, enquanto outros podem aparecer na meia-idade ou na idade adulta.1

A Distrofia Muscular Duchenne (DMD) é a desordem neuromuscular mais prevalente, afetando até 1/3600 nascimentos de homens em todo o mundo. Atualmente não há cura conhecida para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O tratamento tem como objetivo controlar os sintomas para melhorar a qualidade de vida. 2


Como é tratada a Distrofia Muscular (DM)?

Existem vários medicamentos aprovados para a Distrofia Muscular (DM), dependendo da forma da doença. Aqui estão alguns deles:


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso (viltolarsen) é uma terapia antisense indicada para o tratamento da Distrofia Muscular Duchenne (DMD) com uma deficiência confirmada do gene da distrofina passível de exoneração 53.

Viltepso (viltolarsen) foi aprovado para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular Duchenne (DMD) que estão aptos a exonerar 53 faltar à terapia por:

  • A Food and Drug Administration (FDA), EUA, em 12 de agosto de 2020.
  • A Agência de Medicamentos e Dispositivos Médicos (PMDA) sob o nome Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japão, 25 de Março de 2020.

A FDA concedeu aprovação acelerada a Viltepso, e concedeu-a com a Revisão Prioritária, Fast Track, Orphan Drug and Rare Pediatric Disease designations.

O PMDA concedeu a Viltolarsen a designação "Sakigake" (ou seja, a versão japonesa da Designação da Terapia de Revelação), a designação da Doença Órfã, e a designação do Sistema de Aprovação Precoce Condicional.


Vyondys 53 (golodirsen)4

Vyondys 53 (golodirsen) é um nucleótido antisense indicado para o tratamento da Distrofia Muscular Duchenne (DMD) em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de exon 53 saltar.

Vyondys 53 (golodirsen) foi aprovado para o tratamento de doentes DMD com uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de exon 53 saltar pela Food and Drug Administration (FDA), EUA, em 12 de Dezembro de 2019.

A FDA aprovou Vyondys 53 (golodirsen) sob aprovação acelerada.


Se você está tentando acessar um tratamento de Distrofia Muscular aprovado fora do seu país de residência, talvez possamos ajudá-lo a acessá-lo com a ajuda do seu médico assistente. Você pode ler mais sobre os medicamentos que podemos ajudá-lo a ter acesso e o seu preço abaixo:




Porquê aceder a tratamentos para a Distrofia Muscular (DM) com everyone.org?

everyone.org está registada em Haia junto do Ministério da Saúde holandês (número de registo 16258 G) como distribuidor grossista de produtos farmacêuticos. Ajudámos pacientes de mais de 85 países a aceder a milhares de medicamentos, incluindo. Com uma prescrição do seu médico assistente, pode contar com a nossa equipa de especialistas para o orientar de forma segura e legal no acesso a medicamentos para a Distrofia Muscular (DM). Se você ou alguém que conhece está a tentar aceder a um medicamento que ainda não foi aprovado no local onde vive, nós podemos ajudá-lo. Contacte-nos para mais informações.


Referências:

  1. Cdc.gov
  2. NOhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Declaração de exoneração de responsabilidade: Este artigo não tem por objetivo influenciar ou afetar os cuidados prestados pelo seu médico assistente. Não efectue alterações ao seu tratamento sem consultar previamente o seu prestador de cuidados de saúde. Este artigo não se destina a diagnosticar ou tratar doenças ou a influenciar opções de tratamento. everyone.org é tão diligente quanto possível na compilação e atualização das informações nesta página. No entanto, o everyone.org não garante a exatidão e a integridade das informações fornecidas nesta página.