Aprovação do Erdafitinib pela EMA: Em que ponto estamos cinco anos após a sua primeira aprovação a nível mundial

As taxas mais elevadas de cancro da bexiga no mundo encontram-se na Europa ¹. Com a expetativa de que apenas 8% dos doentes diagnosticados tardiamente sobrevivam mais de cinco anos, a necessidade de terapias inovadoras é urgente ⁶. Neste contexto, a aprovação acelerada da Balversa pela FDA em 2019 foi uma notícia positiva e um sinal de esperança para os doentes com cancro da bexiga.

Infelizmente, 5 anos depois, o Balversa erdafitinib) ainda não está disponível para os doentes fora dos EUA.

Se reside na Europa ou no Reino Unido, aqui está tudo o que precisa de saber sobre os prazos de aprovação do erdafitinib pela EMA e pela MHRA. Incluindo formas de obter o tratamento antes de estar disponível localmente.

Para que é utilizado Balversaerdafitinib)?

Balversa é um medicamento de prescrição para adultos com cancro da bexiga (cancro urotelial) que se espalhou ou que não pode ser removido por cirurgia. O tratamento destina-se a doentes com um gene FGFR anormal, que tenham recebido pelo menos uma ronda de terapia sistémica que não funcionou ou deixou de funcionar.

Balversa erdafitinib) não é adequado para pacientes que são elegíveis e não receberam terapia prévia com inibidores PD-1 ou PD-L1 ².

Qual é a taxa de sucesso de Balversa?

De acordo com os resultados dos estudos clínicos registados para Balversaerdafitinib), esta é a sua taxa de sucesso:

• 30,1% dos doentes tratados com erdafitinib registaram uma redução parcial do tumor, em comparação com 7,7% dos doentes submetidos a quimioterapia;
• 5,1% dos doentes tratados com erdafitinib viram o seu tumor desaparecer completamente, em comparação com 0,8% dos doentes submetidos a quimioterapia;
• A mediana da sobrevivência global com erdafitinib foi de 12,1 meses vs 7,8 meses com quimioterapia ³.

Qual é o tempo de resposta ao erdafitinib?

De acordo com os dados comunicados dos ensaios clínicos, o tempo médio de resposta ao erdafitinib foi de 1,4 meses ⁴.

Durante quanto tempo se deve tomar Balversa ?

Pode tomar Balversa erdafitinib) continuamente, até que ocorra a progressão do tumor ou toxicidade inaceitável ⁵. O seu médico assistente estará a acompanhá-lo de perto. Ele estará na melhor posição para saber se o tratamento deve ser pausado ou descontinuado no seu caso.

O Balversa erdafitinib) foi aprovado pela EMA?

A partir de março de 2024, ainda não. A EMA aceitou um pedido de autorização de introdução no mercado para o Balversa em setembro de 2023. O pedido está a ser analisado, o que pode demorar até 210 dias, excluindo quaisquer pausas para solicitar informações adicionais ao fabricante.

Em termos realistas, se tudo correr bem, Balversa erdafitinib) poderá ser aprovado pela EMA em meados de 2024.

Quando é que erdafitinib estará disponível na Europa?

Infelizmente, a aprovação da EMA não significa automaticamente a disponibilidade no mercado. Se erdafitinib receber uma recomendação positiva do CHMP em meados de 2024, serão necessários mais 67 dias para que a aprovação da EMA se torne oficial. Depois disso, cada Estado-Membro da UE iniciará os seus próprios procedimentos locais para disponibilizar o medicamento no seu mercado. O tempo que estes procedimentos demoram varia muito de país para país - de 100 dias na Alemanha a 964 dias na Roménia ⁶.

Por conseguinte, dependendo do local onde se encontra na Europa, erdafitinib pode estar disponível para si antes do final de 2024 ou pode ter de esperar mais alguns anos.

Balversa tem aprovação do Reino Unido?

Não existe atualmente nenhum pedido ativo para a autorização de introdução no mercado do Reino Unido de Balversaerdafitinib). Uma vez apresentado um pedido, a sua aprovação demora um período de tempo semelhante aos 210 dias da EMA. Após a aprovação da MHRA, erdafitinib terá de ser submetido a uma análise do NICE para decidir sobre a sua inclusão no NHS. Se a avaliação do NICE for positiva, o medicamento deverá estar disponível no mercado do Reino Unido no prazo de 3 meses.

Tendo isto em conta, não parece provável que o Balversaerdafitinib) esteja disponível no Reino Unido em breve.

Formas de obter erdafitinib em segurança antes das aprovações da EMA e da MHRA

Se é um doente com cancro da bexiga, esperar mais de um ano para ter acesso a Balversa pode não ser uma opção. A boa notícia é que não tem de esperar.

Existem duas opções disponíveis para aceder ao edafitinib antes da sua aprovação na Europa e no Reino Unido: participar num ensaio clínico ou comprar Balversa como doente individual designado.

Participar num ensaio clínico erdafitinib

Para ter acesso rápido à Balversa erdafitinib), pode tentar juntar-se a um ensaio clínico em curso. Encontrar um nem sempre é simples, mas com a orientação certa do seu médico assistente, pode ser feito. Para participar num ensaio clínico, tem de cumprir os critérios de elegibilidade. E tem de estar ciente de que pode ser atribuído ao grupo do placebo em vez do grupo do ingrediente ativo no ensaio.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos em curso erdafitinib :

• ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. No entanto, alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais. Neste momento, existem vários ensaios que envolvem Balversa e que estão a recrutar participantes - incluindo ensaios em Espanha, Japão e Canadá.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de dados contém todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
• myTomorrows e FindMeCure: Ambas as organizações apoiam os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Comprar Balversaerdafitinib) como doente nomeado

Na maioria dos países, os doentes estão legalmente autorizados a comprar e importar medicamentos que possam melhorar as suas vidas ou tratar doenças potencialmente fatais. Especialmente se esses medicamentos ainda não estiverem aprovados ou disponíveis localmente.

Se quiser ter acesso ao erdafitinib antes da sua aprovação pela MHRA ou pela EMA, esta pode ser a opção mais rápida para si e para o seu médico.

O regulamento que torna isto possível é conhecido como o Regulamento de Importação de Doentes Nomeados. Ao abrigo deste regulamento, os doentes podem importar um medicamento ainda não aprovado ou disponível no seu país se:

• for aprovado noutro local;
• não tem alternativas locais, e
• é para uso pessoal.

Este processo requer uma prescrição do médico assistente do paciente. O médico assume a responsabilidade pelo tratamento. Os requisitos específicos de documentação podem variar consoante o país.

Pretende utilizar o regulamento relativo à importação de doentes designados para obter erdafitinib antes da sua aprovação na Europa ou no Reino Unido? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita médica? Partilhe-a com a nossa equipa em Everyone.org - podemos ajudá-lo a comprar erdafitinib imediatamente.

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Referências:

1. Carga global, regional e nacional do cancro da bexiga e dos seus factores de risco atribuíveis em 204 países e territórios, 1990-2019: uma análise sistemática para o estudo da Carga Global de Doença 2019, BMJ Global Health, Acesso em 05 de março de 2024.
2. Homepage | BALVERSA® (erdafitinib), Acedido em 5 de março de 2024.
3. Como foi estudado o BALVERSA®?| BALVERSA® (erdafitinib). Balversa.com, Acedido em 5 de março de 2024.
4. Abordagens de tratamento para o carcinoma urotelial alterado por FGFR: terapias direcionadas e imunoterapia. NCBI, 22 de agosto de 2023.
5. Dosagem e Administração | BALVERSA® (erdafitinib) HCP. Balversa.com, Acedido em 5 de março de 2024.
6. Taxas de sobrevivência do cancro da bexiga. American Cancer Society, Acedido em 5 de março de 2024.