Erdafitinibda EMA: Em que ponto estamos cinco anos após a sua primeira aprovação a nível mundial

Última atualização: 05 de março de 2024

As taxas mais elevadas de cancro da bexiga no mundo encontram-se na Europa ¹. Com a expetativa de que apenas 8% dos doentes diagnosticados tardiamente sobrevivam mais de cinco anos, a necessidade de terapias inovadoras é urgente ⁶. Neste contexto, a aprovação acelerada pela FDA do Balversa em 2019 foi uma notícia positiva e um sinal de esperança para os doentes com cancro da bexiga.

Infelizmente, 5 anos mais tarde, o Balversa (erdafitinib) ainda não está disponível para doentes fora dos EUA.

Se reside na Europa ou no Reino Unido, eis tudo o que precisa de saber sobre os prazos de aprovação da EMA e da MHRA de erdafitinib. Incluindo formas de obter o tratamento antes de estar disponível localmente.

Para que serve o site Balversa(erdafitinib)?

Balversa é um medicamento de prescrição para adultos com cancro da bexiga (cancro urotelial) que se espalhou ou não pode ser removido por cirurgia. O tratamento destina-se a doentes com um gene FGFR anormal, que tenham recebido pelo menos uma ronda de terapia sistémica que não funcionou ou deixou de funcionar.

Balversa (erdafitinib) não é adequado para doentes elegíveis para terapêutica prévia com inibidores PD-1 ou PD-L1 e que não a tenham recebido ².

Qual é a taxa de sucesso de Balversa?

De acordo com os resultados dos estudos clínicos comunicados para Balversa(erdafitinib), esta é a sua taxa de sucesso:

30,1% dos doentes tratados com erdafitinib registaram uma redução parcial do tumor, em comparação com 7,7% dos doentes submetidos a quimioterapia;
5,1% dos doentes tratados com erdafitinib viram o seu tumor desaparecer completamente, em comparação com 0,8% dos doentes submetidos a quimioterapia;
A sobrevivência global mediana com erdafitinib foi de 12,1 meses contra 7,8 meses com quimioterapia ³.

Qual é o tempo de resposta para erdafitinib?

De acordo com os dados dos ensaios clínicos comunicados, o tempo médio de resposta a erdafitinib foi de 1,4 meses ⁴.

Durante quanto tempo se toma Balversa ?

Pode tomar Balversa (erdafitinib) continuamente, até à progressão do tumor ou à ocorrência de toxicidade inaceitável. ⁵. O seu médico assistente irá acompanhá-lo de perto. Ele estará na melhor posição para saber se o tratamento deve ser suspenso ou descontinuado no seu caso.

O sítio Balversa (erdafitinib) foi aprovado pela EMA?

A partir de março de 2024, ainda não. A EMA aceitou um pedido de autorização de introdução no mercado para Balversa em setembro de 2023. O pedido está a ser analisado, o que pode demorar até 210 dias, excluindo quaisquer pausas para solicitar informações adicionais ao fabricante.

Em termos realistas, se tudo correr bem, a Balversa (erdafitinib) poderá ser aprovada pela EMA em meados de 2024.

Quando é que o erdafitinib estará disponível na Europa?

Infelizmente, a aprovação da EMA não significa automaticamente a disponibilidade no mercado. Se o erdafitinib obtiver uma recomendação positiva do CHMP em meados de 2024, serão necessários mais 67 dias para que a aprovação da EMA se torne oficial. Depois disso, cada Estado-Membro da UE iniciará os seus próprios procedimentos locais para disponibilizar o medicamento no seu mercado. O tempo que estes procedimentos demoram varia muito de país para país - de 100 dias na Alemanha a 964 dias na Roménia ⁶.

Por conseguinte, dependendo da sua localização na Europa, o sítio erdafitinib pode estar disponível antes do final de 2024 ou pode ter de esperar mais alguns anos.

O sítio Balversa tem aprovação no Reino Unido?

Não existe atualmente nenhum pedido ativo de autorização de introdução no mercado no Reino Unido para Balversa(erdafitinib). Uma vez apresentado um pedido, a sua aprovação demora um período de tempo semelhante ao dos 210 dias da EMA. Após a aprovação da MHRA, o erdafitinib terá de ser submetido a uma análise do NICE para decidir sobre a sua inclusão no NHS. Se a avaliação do NICE for positiva, o medicamento deverá estar disponível no mercado do Reino Unido no prazo de 3 meses.

Tendo isto em conta, não parece provável que a Balversa(erdafitinib) esteja disponível no Reino Unido em breve.

Formas de obter erdafitinib em segurança antes das aprovações da EMA e da MHRA

Se é um doente com cancro da bexiga, esperar mais de um ano para ter acesso a Balversa pode não ser uma opção. A boa notícia é que não precisa de esperar.

Existem duas opções disponíveis para aceder ao edafitinib antes da sua aprovação na Europa e no Reino Unido: participar num ensaio clínico ou comprar Balversa como Doente Individual Nomeado.

Participe num ensaio clínico erdafitinib

Para obter acesso rápido a Balversa (erdafitinib), pode tentar juntar-se a um ensaio clínico em curso. Encontrar um ensaio clínico nem sempre é fácil, mas com a orientação correcta do seu médico assistente, é possível. Para participar num ensaio clínico, tem de cumprir os critérios de elegibilidade. E tem de estar ciente de que pode ser atribuído ao grupo do placebo em vez do grupo do ingrediente ativo no ensaio.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos em curso em erdafitinib :

ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. No entanto, alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais. Neste momento, existem vários ensaios que envolvem Balversa, que estão a recrutar participantes - incluindo ensaios em Espanha, Japão e Canadá.
EUClinicaltrials.eu: Esta base de dados contém todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
myTomorrows e FindMeCure: Ambas as organizações apoiam os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Comprar Balversa(erdafitinib) como um doente nomeado

Na maioria dos países, os doentes estão legalmente autorizados a comprar e importar medicamentos que possam melhorar as suas vidas ou tratar doenças potencialmente fatais. Especialmente se esses medicamentos ainda não estiverem aprovados ou disponíveis localmente.

Se pretender aceder a erdafitinib antes da sua aprovação pela MHRA ou pela EMA, esta poderá ser a opção mais rápida para si e para o seu médico.

O regulamento que torna isto possível é conhecido como o Regulamento de Importação de Doentes Nomeados. Ao abrigo deste regulamento, os doentes podem importar um medicamento ainda não aprovado ou disponível no seu país se:

for aprovado noutro local;
não tem alternativas locais, e
é para uso pessoal.

Este processo requer uma prescrição do médico assistente do paciente. O médico assume a responsabilidade pelo tratamento. Os requisitos específicos de documentação podem variar consoante o país.

Pretende utilizar o regulamento relativo à importação de doentes designados para obter erdafitinib antes da sua aprovação na Europa ou no Reino Unido? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita médica? Partilhe-a com a nossa equipa em Everyone.org - podemos ajudá-lo a comprar erdafitinib imediatamente.