Mais um preço elevado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne

Última atualização: 30 de junho de 2021

A PTC Therapeutics anunciou o lançamento do Emflaza para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) nas próximas semanas, com um preço líquido previsto de 35 000 dólares.

A aprovação

No início deste ano, a FDA aprovou o Emflaza, um medicamento utilizado para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa deterioração e fraqueza musculares progressivas^.1O tratamento da DMD, normalmente designado pelo seu nome genérico deflazacort Infelizmente, devido a recentes controvérsias sobre os preços, tal como discutido anteriormente pelo everyone.org, o medicamento utilizado para tratar crianças com mais de cinco anos com DMD ainda não foi disponibilizado ao público.

A fixação de preços

O Emflaza, desde a sua aprovação, nunca foi isento de controvérsia. A aprovação foi concedida à Marathon Pharmaceuticals, que aplicou um preço extremamente inflacionado a um medicamento que tem estado disponível como genérico fora dos EUA a um custo de aproximadamente 1000 dólares por ano. Esta situação desencadeou um intenso processo de suborno de preços, que envolveu um bombardeamento de queixas de doentes, famílias e legisladores, por causa do seu preço planeado de 89 000 dólares. Seguiram-se litígios quando a Marathon vendeu o medicamento à PTC ^{Therapeutics3}, o que levou a um inquérito adicional no Congresso dos EUA por parte do senador Bernie Sanders e do deputado Elijah Cummings.

A aquisição pela PTC Therapeutics renovou alguma esperança entre as pessoas afectadas pela DMD, com a expetativa de que o medicamento fosse disponibilizado mais cedo e a um preço mais baixo. Na semana passada, a PTC anunciou que o Emflaza será disponibilizado dentro de algumas ^semanas4, mas a notícia não conseguiu aliviar as preocupações com os custos, uma vez que o preço continua a ser elevado, com um preço líquido anual de 35 000 dólares, um custo 35 vezes superior ao preço praticado no estrangeiro.

O resultado

De acordo com um artigo recente do The Wall Street Journala vaga declaração de preços foi anunciada numa conferência telefónica com analistas, causando alguma controvérsia relativamente ao peso dos doentes. As instruções de prescrição da FDA ilustram uma correlação direta entre o peso dos doentes e a dosagem, indicando que o custo do tratamento pode ser mais elevado para aqueles que pesam mais^.5 No entanto, de acordo com o artigo, um porta-voz da PTC acredita que o preço não será afetado pelo peso dos doentes.

Numa carta dirigida às famílias com Duchenne, a PTC reconheceu a ansiedade que as famílias estão a enfrentar relativamente à acessibilidade e ao acesso ao Emflaza. Em resposta a isto, declararam o objetivo de fornecer o Emflaza a todos os doentes com Duchenne elegíveis, independentemente do estatuto ou tipo de seguro, e desenvolveram um processo para que os doentes tenham acesso sem problemas ao serviço adequado".

A maioria das empresas farmacêuticas argumentará que o preço elevado dos novos medicamentos, em especial para as doenças raras, é necessário para compensar os custos de desenvolvimento e a dimensão do mercado. Mas a PTC terá dificuldade em justificar este preço, uma vez que o medicamento já estava totalmente desenvolvido e tinha aprovação dos EUA quando foi adquirido à Marathon. A PTC não anunciou como determinou o preço líquido, um termo utilizado para descrever as receitas que recebe após a assistência de pagamento para quem não tem seguro.

Não é claro se o Emflaza será amplamente coberto pelas seguradoras dos EUA.

O futuro

Nos últimos meses, assistimos a disputas de preços semelhantes, como a recente aprovação pela FDA do edaravone para o tratamento da ELA - a um custo quatro vezes superior ao praticado fora dos EUA.

A acessibilidade dos preços e o acesso aos medicamentos mais recentes são agora uma preocupação mundial, e estas questões afectam diretamente os nossos doentes, amigos e familiares. Sjaak Vink, Diretor Executivo da everyone.org, afirmou que "embora o objetivo seja claro, o caminho não o é. Um passo na direção certa é, no entanto, exprimir as nossas opiniões sobre os preços em nome dos nossos doentes, uma vez que estes são os únicos que podem ser abrangidos por esta iniciativa. No entanto, um passo na direção certa é expressar as nossas opiniões sobre os preços em nome dos nossos doentes, uma vez que só através de uma compreensão partilhada dos preços justos é que podemos alcançar o nosso objetivo de acesso aos medicamentos a preços acessíveis para todos, incluindo os dos EUA".