Outra etiqueta de preço elevado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne

Última actualização: 30 de Junho de 2021

PTC Therapeutics anuncia o lançamento de Emflaza para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) nas próximas semanas, com um preço líquido esperado de 35.000 dólares.

A Aprovação

No início deste ano, a FDA aprovou o Emflaza, um medicamento utilizado para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa deterioração e fraqueza musculares progressivas^.1O tratamento da DMD, normalmente designado pelo seu nome genérico deflazacort Infelizmente, devido a recentes controvérsias sobre os preços, tal como discutido anteriormente em everyone.org, o medicamento utilizado para tratar crianças com mais de cinco anos com DMD ainda não foi disponibilizado ao público.

O Preço

Emflaza, uma vez que a sua aprovação nunca foi tímida de controvérsia. A aprovação foi concedida à Marathon Pharmaceuticals, que colocou uma etiqueta de preço enormemente inflada em um medicamento que estava disponível como genérico fora dos EUA, a um custo de aproximadamente US$ 1000 por ano. Isso provocou um intenso aumento de preços envolvendo um bombardeio de queixas de pacientes, famílias e legisladores, sobre seu preço planejado de 89.000 dólares por atacado. Os litígios se seguiram quando Marathon vendeu a droga para a PTC Therapeutics3 , levando a um inquérito adicional do Congresso dos EUA pelo senador Bernie Sanders e o deputado Elijah Cummings.

A aquisição pela PTC Therapeutics renovou alguma esperança entre os afiliados à DMD, com a expectativa de que o medicamento fosse disponibilizado mais cedo, e a um preço mais baixo. Na semana passada, a PTC anunciou que o Emflaza será disponibilizado dentro de algumas semanas4 , mas a notícia não conseguiu aliviar as preocupações com os custos, já que o preço permanece elevado a um preço líquido anual de 35.000 dólares, um custo 35 vezes superior ao seu preço no exterior.

O Resultado

De acordo com um artigo recente do The Wall Street JournalA vaga declaração de preços foi anunciada em uma conferência telefônica com analistas, causando alguma controvérsia sobre o peso dos pacientes. As instruções de prescrição da FDA ilustram uma correlação direta entre o peso e a dosagem dos pacientes, indicando que o custo do tratamento pode ser maior para aqueles que pesam mais.⁵ No entanto, de acordo com o artigo, um porta-voz da PTC acredita que o preço não será afectado pelo peso dos pacientes.

Em uma carta às famílias Duchenne, PTC reconheceu a ansiedade que as famílias estão enfrentando sobre a acessibilidade econômica e o acesso ao Emflaza. Em resposta a isso, eles declararam um objetivo de fornecer Emflaza a todos os pacientes Duchenne elegíveis, independentemente do status ou tipo de seguro, e desenvolveram um processo para que os pacientes tenham acesso contínuo ao serviço apropriado".

A maioria das empresas farmacêuticas irá argumentar que o preço elevado dos novos medicamentos, especialmente para as doenças raras, é necessário para compensar os custos de desenvolvimento e a dimensão do mercado. Mas a PTC terá dificuldade em justificar este preço, uma vez que o medicamento foi totalmente desenvolvido e teve a aprovação dos EUA quando foi adquirido à Marathon. A PTC não anunciou como determinou o preço líquido, um termo utilizado para descrever o rendimento que recebe após o pagamento da assistência para quem não tem seguro.

Não está claro se a Emflaza será amplamente coberta pelas seguradoras americanas.

O Futuro

Nos últimos meses, assistimos a disputas de preços semelhantes, tais como a recente aprovação da FDA de edaravone para o tratamento da ALS - a um custo quatro vezes superior ao de fora dos EUA.

A acessibilidade dos preços e o acesso aos medicamentos mais recentes são agora uma preocupação global, e estas questões afectam diretamente os nossos doentes, amigos e familiares. Sjaak Vink, Diretor Executivo da everyone.org, declarou que "embora o objetivo seja claro, o caminho não o é. Um passo na direção certa, no entanto, é exprimir as nossas opiniões sobre os preços em nome dos nossos doentes, uma vez que estes são os únicos que podem ser afectados. No entanto, um passo na direção certa é exprimir as nossas opiniões sobre os preços em nome dos nossos doentes, pois só através de uma compreensão partilhada dos preços justos é que podemos alcançar o nosso objetivo de acesso aos medicamentos a preços acessíveis para todos, incluindo os dos EUA".