Aceder a edaravone no seu país - o novo medicamento aprovado pela FDA para a ALS
Última actualização: 08 de Março de 2021
Pode aceder legalmente a novos medicamentos, mesmo que estes não estejam aprovados no seu país.
Saiba comoQuais são os resultados dos estudos clínicos que levaram à aprovação de edaravone, e como podem os doentes aceder ao mesmo no seu país?
Um passo importante na direcção certa
A aprovação da Radicava, a que se refere o seu nome genérico edaravone, pela FDA marca o primeiro novo tratamento a ser aprovado para o tratamento da ALS nos Estados Unidos desde riluzole (Rilutek) em 1995. Com o mês da sensibilização para a ELA em pleno andamento, a notícia traz esperança aos pacientes, médicos e defensores da ELA, e pode assinalar um novo capítulo na luta contra a ELA.
Não existem curas eficazes para a ALS, mas a aprovação da FDA marca um passo muito importante para aqueles que vivem com ALS, pois proporciona uma nova opção de tratamento numa área onde existe uma necessidade médica urgente de tratamento eficaz. A aprovação foi concedida à Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (EUA).
Não obstante a aprovação da FDA, edaravone pode não estar disponível ou acessível a todos os pacientes com ALS. Os atrasos nas aprovações e no acesso podem dever-se a preços, prioridade, reembolso ou preferências dos médicos (ou a uma combinação de todos os anteriores). A maioria dos países, contudo, permite aos pacientes (ou aos seus prestadores de cuidados) importar medicamentos numa base de "paciente nomeado" - um facto muitas vezes desconhecido. Se você ou alguém que conhece necessitar de mais informação ou apoio na aquisição de um medicamento ainda não disponível no seu país, pode encontrar informação na nossa página inicial sobre como fazê-lo. A nossa equipa entrega diariamente medicamentos ainda não aprovados de todo o mundo, com um serviço altamente avaliado por médicos e pacientes.
Esclerose lateral amiotrófica (ALS)
Aesclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa complexa e progressiva que ataca certas células do cérebro e da medula espinhal necessárias ao movimento muscular. Sentidos como audição, visão, olfacto, paladar e tacto não são afectados pela ELA. Cada caso é diferente, mas os sinais e sintomas iniciais da ELA incluem a ELA:
- Contracções musculares e cãibras
- Fraqueza nas mãos, pernas, pés ou tornozelos
- Dificuldade para falar ou para engolir
Atualmente há muita pesquisa em curso sobre a descoberta da ALS para mudar nossa compreensão desta misteriosa e fatal desordem.[1] A taxa variável de progressão da doença torna o prognóstico difícil de prever e as terapias desafiadoras de se desenvolver. Como outras doenças neurodegenerativas, aproximadamente 10% da ELA é classificada como familiar, enquanto os 90% restantes são considerados esporádicos.[2]
A causa da ALS é desconhecida. Entretanto, evidências de estudos científicos sugerem que tanto a genética quanto o meio ambiente desempenham um papel no desenvolvimento da ELA.
Aprovação emedaravone
edaravone foi aprovado para o tratamento da ALS pela Agência Farmacêutica e de Dispositivos Médicos do Japão (PMDA) em Junho de 2015. Pouco tempo depois foi também aprovada na Coreia do Sul.
Desde a aprovação no Japão, o everyone.org tem vindo a garantir a administração segura e eficaz do edaravone em quase 20 países.
Ao tomar conhecimento da utilização de edaravone para tratar pacientes com ALS no Japão, a divisão de Neurology Product da FDA empenhou-se avidamente e rapidamente com a Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. a fim de apresentar um pedido de marketing para a utilização de edaravone nos EUA.
"Este é o primeiro novo tratamento aprovado pela FDA para a ALS em muitos anos, e estamos satisfeitos que as pessoas com ALS terão agora uma opção adicional" afirmou Eric Bastings, M.D., vice-director da FDA para a Divisão de Produtos Neurológicos.
edaravone e estudos clínicos
edaravone foi inicialmente desenvolvido pela Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation no Japão, para pacientes afectados por sintomas neurológicos associados a AVC isquémico agudo.
A empresa então trabalhou em vários ensaios clínicos no Japão para explorar o seu tratamento para a ALS, dadas as suas propriedades como um catador de radicais livres.
edaravone é um antioxidante e um removedor de radicais livres que trabalha para remover moléculas contendo oxigénio, que se acumula em pessoas com ALS3. Numa experiência clínica, edaravone administração reduziu significativamente os marcadores de plasma dos danos oxidativos dos tecidos4. Pensa-se que esta abordagem antioxidante fornece apoio neuroprotector ao sistema nervoso, potencialmente retardando a progressão da doença ou limitando por completo os danos adicionais.
Está agora aprovado no Japão sob o nome Radicut para ambas as indicações5 e nos EUA sob o nome de Radicava para o tratamento de ALS. edaravone é o ingrediente activo tanto em Radicava como em Radicut.
A aprovação de edaravone para o tratamento da ELA foi baseada num estudo (MCI186-19) que comparou o efeito de edaravone com placebo em 137 pacientes com ELA (69 pacientes em edaravone; 68 pacientes em placebo). O estudo consistiu em 6 ciclos. A comparação baseou-se nas alterações dos resultados da ALSFRS-R antes e depois do tratamento. A escala ALSFRS-R consiste em 12 perguntas que avaliam a função motora e respiratória de pacientes com ALS, tais como fala, salivação, e marcha. Cada item é pontuado de 0-4, com pontuações mais elevadas representando uma maior capacidade funcional6. Embora as taxas de progressão da ALS possam variar significativamente, a investigação mostra que as pessoas com ALS perdem uma média de um ponto por mês na escala ALSFRS-R7.
O declínio na pontuação da ALSFRS-R em relação à linha de base foi significativamente menor nos pacientes tratados em edaravone(Média ± Erro Padrão (95% CI) = - 5,01 ± 0,64) em comparação com placebo (Média ± Erro Padrão (95% CI) = - 7,50 ± 0,66) com uma diferença entre edaravone e placebo na escala ALSFRS-R de 2,49 (95% CI = 0,99, 3,98)8.Isto corresponde a uma diferença de 33% entre os dois grupos7.
Como é o caso de todos os medicamentos, o efeito de edaravone, embora em média superior ao placebo, não foi o mesmo para todos os pacientes. A distribuição das alterações na pontuação ALSFRS-R desde a linha de base até à Semana 24 pode ser encontrada napágina de informação sobre prescrição de Radicava .
As reacções adversas mais comuns comunicadas pelos participantes em ensaios clínicos que receberam edaravone foram hematomas (contusão) e distúrbios de marcha. Está também associado a riscos graves que requerem cuidados médicos imediatos, tais como urticária, inchaço, ou falta de ar, e reacções alérgicas ao bissulfito de sódio, um ingrediente do medicamento8.
A dosagem padrão para pacientes adultos com ALS é:
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60 mg de edaravone administrado por via intravenosa durante 60 minutos, uma vez por dia
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Primeiro ciclo: dosagem diária durante 14 dias seguida de um período de 14 dias livre de drogas
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Ciclos de tratamento subsequentes: dosagem diária durante 10 dias em períodos de 14 dias, seguida de períodos de 14 dias sem medicamentos6.
Radicut, distribuído pela Mitsubishi Tanabe Pharma Japão, é fornecido em frascos de dose única e é diluído com um volume adequado de soro fisiológico. São necessários dois frascos para uma infusão8. Alternativamente, Radicava é fornecido em dois sacos de polipropileno de dose única onde não é necessária qualquer diluição6.
Acesso a edaravone
A Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. pretende ter edaravone disponível para utilização nos EUA até Agosto de 2017.
No entanto, os doentes dos EUA ainda podem beneficiar de edaravone as everyone.orgA ALS Inc., um clube global de compradores de doentes, pode garantir a entrega segura e fiável a doentes com ALS nos Estados Unidos até este momento, e ao melhor preço possível. Pode encontrar mais informações na nossa página de informaçõesedaravone .
Podemos assegurar o acesso fiável de Radicut (edaravone) através da Política de Importação Pessoal (PIP ) da FDA, que assegura o envio após a recepção da carta de prescrição médica do seu médico. Em alternativa, podemos assegurar a entrega através do pedido da FDA do IND de Paciente Único, que requer a aprovação da FDA antes do envio.
Se vive fora dos EUA, da mesma forma everyone.org pode garantir a entrega segura e fiável de Radicut (edaravone) e outros medicamentos listados no nosso site, através de vários esquemas de importação pessoal em todo o mundo, tais como:
Austrália: Regime de Importação Pessoal, Regime de Acesso Especial
Bélgica: Agência Federal de Medicamentos e Produtos de Saúde
Bulgária: Agência búlgara de medicamentos
Canadá: Programa Especial de Acesso
China: China Food and Drug Administration
França: ANSM
Alemanha: Lei Alemã dos Medicamentos
O Irão: IFDA
Jordan: Administração de Alimentos e Drogas da Jordânia
Nova Zelândia: Medsafe
Arábia Saudita: Autoridade Saudita de Alimentos e Drogas: Desembaraço de Importação
Singapura: Regulamentos para Produtos de Saúde (Dispositivos Médicos)
África do Sul: Autoridade Reguladora dos Produtos de Saúde
Turquia: TITCK
REINO UNIDO: Importar Medicina Humana
Para mais informações, contacte o seu médico, a sua farmácia local ou everyone.org em [email protected] ou através do número + 31 208084414.
O futuro da ALS
Com a aprovação da FDA, os doentes dos EUA terão agora acesso a um segundo medicamento aprovado para a ELA. No entanto, a ELA continua a ser uma doença heterogénea e desafiante e everyone.org continuará a apoiar aqueles que lutam contra a ELA.
As pessoas com ALS devem consultar o website da Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) para mais informações sobre edaravone. O Instituto de Desenvolvimento Terapêutico da ALS pode fornecer mais informações sobre a ALS, e realizará um seminário público na Internet no dia 10 de Maio de quarta-feira para discutir edaravone com a comunidade ALS. O registo prévio é necessário em http://www.als.net/als-webinars/.
"Enquanto aguardamos com grande expetativa que a Mitsubishi Tanabe Pharmato anuncie os seus preços, everyone.org continuará a ajudar as famílias e os doentes que possam ser afectados por restrições de aprovação e de preços a aceder a tratamentos eficazes aos melhores preços possíveis", afirma o cofundador de everyone.org Sjaak Vink. É através de empresas sociais como a everyone.org que ajudam os doentes que estão na linha da frente das questões de aprovação a receber as informações mais recentes e a aceder a medicamentos inovadores e eficazes aos melhores preços possíveis.
Referências
1. Renton et al. Nature Neuroscience, Dez 2014 doi:10.1038/nn.3584
2. Rowland et al. N Engl J Med, May 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207
3. Ito et al. Exp Neurol, Out 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017
4. Relatório Nagese et al. Redox, Fev 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026
5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf
6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf
8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm
