Acesso ao edaravone no seu país - o novo medicamento aprovado pela FDA para a ELA
Última atualização: 08 de março de 2021
Pode aceder legalmente a novos medicamentos, mesmo que estes não estejam aprovados no seu país.
Saiba comoQuais são os resultados dos estudos clínicos que levaram à aprovação do edaravone e como é que os doentes podem ter acesso ao medicamento no seu país?
Um passo importante na direção certa
A aprovação do Radicava, referido pelo seu nome genérico edaravonepela FDA marca o primeiro novo tratamento a ser aprovado para o tratamento da ELA nos Estados Unidos desde o riluzole (Rilutek) em 1995. Com o mês de consciencialização da ELA em pleno andamento, a notícia traz esperança aos doentes, médicos e defensores da ELA, e pode sinalizar um novo capítulo na luta contra a ELA.
Não existem curas eficazes para a ELA, mas a aprovação da FDA representa um passo muito importante para as pessoas que vivem com ELA, uma vez que proporciona uma nova opção de tratamento numa área em que existe uma necessidade médica urgente de um tratamento eficaz. A aprovação foi concedida à Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
Apesar da aprovação da FDA, edaravone pode não estar disponível ou acessível a todos os doentes com ELA. Os atrasos nas aprovações e no acesso podem dever-se ao preço, à prioridade, ao reembolso ou às preferências dos médicos (ou a uma combinação de todos os factores acima referidos). A maioria dos países, no entanto, permite que os doentes (ou os seus prestadores de cuidados) importem medicamentos numa base de "doente nomeado" - um facto que é frequentemente desconhecido. Se você ou alguém que conhece precisar de mais informações ou apoio para obter um medicamento ainda não disponível no seu país, pode encontrar informações na nossa página inicial sobre como o fazer. A nossa equipa fornece diariamente medicamentos ainda não aprovados de todo o mundo, com um serviço altamente avaliado por médicos e doentes.
Esclerose lateral amiotrófica (ELA)
A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa complexa e progressiva que ataca determinadas células do cérebro e da espinal medula necessárias ao movimento muscular. Os sentidos como a audição, a visão, o olfato, o paladar e o tato não são afectados pela ELA. Cada caso é diferente, mas os primeiros sinais e sintomas da ELA incluem:
- Contração muscular e cãibras
- Fraqueza nas mãos, pernas, pés ou tornozelos
- Dificuldade em falar ou engolir
Atualmente, há muita investigação em curso sobre a descoberta da ELA para mudar a nossa compreensão desta doença misteriosa e fatal.[1] A taxa variável de progressão da doença torna o prognóstico difícil de prever e as terapias difíceis de desenvolver. À semelhança de outras doenças neurodegenerativas, aproximadamente 10% dos casos de ELA são classificados como familiares, enquanto os restantes 90% são considerados esporádicos.[2]
A causa da ELA é desconhecida. No entanto, as evidências de estudos científicos sugerem que tanto a genética como o ambiente desempenham um papel no desenvolvimento da ELA.
aprovação edaravone
edaravone foi aprovado para o tratamento da ELA pela Agência Japonesa de Produtos Farmacêuticos e Dispositivos Médicos (PMDA) em junho de 2015. Pouco tempo depois, foi também aprovado na Coreia do Sul.
Desde a aprovação no Japão, everyone.org tem vindo a assegurar a distribuição segura e eficaz do edaravone em quase 20 países.
Ao tomar conhecimento da utilização do edaravone no tratamento de doentes com ELA no Japão, a divisão de produtos neurológicos da FDA empenhou-se rápida e entusiasticamente com a Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. para apresentar um pedido de comercialização para a utilização do edaravone nos EUA.
"Este é o primeiro novo tratamento aprovado pela FDA para a ELA em muitos anos, e estamos satisfeitos que as pessoas com ELA tenham agora uma opção adicional", afirmou Eric Bastings, M.D., diretor-adjunto da Divisão de Produtos Neurológicos da FDA.
edaravone e estudos clínicos
edaravone foi inicialmente desenvolvida pela Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, no Japão, para doentes afectados por sintomas neurológicos associados a um acidente vascular cerebral isquémico agudo.
A empresa trabalhou então em vários ensaios clínicos no Japão para explorar o seu tratamento para a ELA, dadas as suas propriedades como eliminador de radicais livres.
edaravone é um antioxidante e um eliminador de radicais livres que actua na remoção de moléculas contendo oxigénio, que se acumulam em pessoas com ELA3. Numa experiência clínica, a administração de edaravone reduziu significativamente os marcadores plasmáticos de danos oxidativos nos tecidos4. Pensa-se que esta abordagem antioxidante fornece apoio neuroprotector ao sistema nervoso, potencialmente retardando a progressão da doença ou limitando completamente os danos adicionais.
Está agora aprovado no Japão sob o nome de Radicut para ambas as indicações5 e nos EUA sob o nome de Radicava para o tratamento da ELA. edaravone é o ingrediente ativo tanto do Radicava como do Radicut.
A aprovação do edaravone para o tratamento da ELA baseou-se num estudo (MCI186-19) que comparou o efeito do edaravone com o placebo em 137 doentes com ELA (69 doentes com edaravone; 68 doentes com placebo). O estudo consistiu em 6 ciclos. A comparação baseou-se nas alterações das pontuações da ALSFRS-R antes e depois do tratamento. A escala ALSFRS-R é composta por 12 perguntas que avaliam a função motora e respiratória dos doentes com ELA, tais como a fala, a salivação e a marcha. Cada item é pontuado de 0 a 4, sendo que as pontuações mais elevadas representam uma maior capacidade funcional6. Embora as taxas de progressão da ELA possam variar significativamente, a investigação mostra que as pessoas com ELA perdem uma média de um ponto por mês na escala ALSFRS-R7.
O declínio nas pontuações da ALSFRS-R a partir da linha de base foi significativamente menor nos doentes edaravone(Média ± Erro Padrão (IC 95%) = - 5,01 ± 0,64) em comparação com o placebo (Média ± Erro Padrão (IC 95%) = - 7,50 ± 0,66) com uma diferença entre edaravone e o placebo na escala ALSFRS-R de 2,49 (IC 95% = 0,99, 3,98)8.
Como acontece com todos os medicamentos, o efeito do edaravone, embora em média superior ao placebo, não foi o mesmo para todos os pacientes. A distribuição da mudança na pontuação da ALSFRS-R desde a linha de base até a Semana 24 pode ser encontrada napágina de informações de prescrição do Radicava .
As reacções adversas mais frequentes notificadas pelos participantes em ensaios clínicos que receberam edaravone foram hematomas (contusão) e perturbações da marcha. Está também associado a riscos graves que requerem cuidados médicos imediatos, como urticária, inchaço ou falta de ar, e reacções alérgicas ao bissulfito de sódio, um ingrediente do medicamento8.
A dosagem padrão para pacientes adultos com ELA é:
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60 mg de edaravone administrados por via intravenosa durante 60 minutos, uma vez por dia
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Primeiro ciclo: dose diária durante 14 dias, seguida de um período de 14 dias sem medicamento
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Ciclos de tratamento subsequentes: dosagem diária durante 10 dias em períodos de 14 dias, seguidos de períodos de 14 dias sem medicamento6.
Radicut, distribuído pela Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, é fornecido em frascos de dose única e é diluído com um volume adequado de soro fisiológico. São necessários dois frascos para uma perfusão8. Em alternativa, o Radicava é fornecido em dois sacos de polipropileno de dose única, não sendo necessária qualquer diluição6.
Acesso à edaravone
A Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. tem como objetivo ter edaravone disponível para utilização nos EUA até agosto de 2017.
No entanto, os doentes dos EUA ainda podem beneficiar do edaravone como everyone.orgum clube global de compradores de doentes, pode garantir a entrega segura e fiável a doentes com ALS nos Estados Unidos até este momento, e ao melhor preço possível. Pode encontrar mais informações na nossa página de informações sobreedaravone .
Podemos garantir o acesso fiável ao Radicut edaravone) através da Política de Importação Pessoal (PIP) da FDA, que assegura o envio após a receção da carta de prescrição do seu médico. Em alternativa, podemos assegurar a entrega através do pedido IND para um único paciente da FDA, que requer a aprovação da FDA antes do envio.
Se vive fora dos EUA, everyone.org pode garantir a entrega segura e fiável de Radicut edaravone) e outros medicamentos listados no nosso site, através de vários esquemas de importação pessoal em todo o mundo, tais como:
Austrália: Regime de importação pessoal, Regime de acesso especial
Bélgica: Agência Federal de Medicamentos e Produtos de Saúde
Bulgária: Agência búlgara da droga
Canadá: Programa especial de acesso
China: Administração de Alimentos e Medicamentos da China
França: ANSM
Alemanha: Lei alemã sobre os medicamentos
Irão: IFDA
Jordânia: Administração de Alimentos e Medicamentos da Jordânia
Nova Zelândia: Medsafe
Arábia Saudita: Autorização de importação da Autoridade Saudita para Alimentos e Medicamentos
Singapura: Regulamentos sobre produtos de saúde (dispositivos médicos)
África do Sul: Autoridade Reguladora dos Produtos de Saúde
Turquia: TITCK
REINO UNIDO: Importar Medicina Humana
Para mais informações, contacte o seu médico, a sua farmácia local ou everyone.org em [email protected] ou através do número + 31 208084414.
O futuro da ELA
Com a aprovação da FDA, os doentes dos EUA terão agora acesso a um segundo medicamento aprovado para a ELA. No entanto, a ELA continua a ser uma doença heterogénea e desafiadora e everyone.org continuará a apoiar aqueles que lutam contra a ELA.
As pessoas com ELA devem consultar o sítio Web da Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) para obter mais informações sobre o edaravone. O ALS Therapy Development Institute pode fornecer mais informações sobre a ELA, e irá realizar um webinar público na quarta-feira, 10 de maio, para discutir edaravone com a comunidade da ELA. É necessário registo prévio em http://www.als.net/als-webinars/.
"Enquanto aguardamos com grande expetativa que a Mitsubishi Tanabe Pharmato anuncie os seus preços, a everyone.org continuará a ajudar as famílias e os doentes que possam ser afectados por restrições de aprovação e de preços a aceder a tratamentos eficazes aos melhores preços possíveis", afirma o cofundador da everyone.org , Sjaak Vink. É através de empresas sociais como a everyone.org que ajudam os doentes que estão na linha da frente das questões de aprovação a receber as informações mais recentes e a aceder a medicamentos inovadores e eficazes aos melhores preços possíveis.
Referências
1. Renton et al. Nature Neuroscience, Dez 2014 doi:10.1038/nn.3584
2. Rowland et al. N Engl J Med, maio de 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207
3. Ito et al. Exp Neurol, Out 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017
4. Nagese et al. Redox Report, Feb 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026
5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf
6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf
8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm
