Uma nova terapia genética no horizonte para a AME

Um novo medicamento intravenoso (IV), Zolgensma onasemnogene abeparvovec), está a receber uma revisão prioritária da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para o tratamento da atrofia muscular espinal (AME) tipo 1, em bebés até aos 9 meses de idade.

A AME é uma doença genética rara que diminui a função muscular à medida que progride. O tipo 1 desta doença é a forma mais frequente e grave. Os bebés com AME tipo 1 normalmente apresentam sintomas pouco depois do nascimento e, se não forem tratados, podem não conseguir levantar a cabeça, sentar-se sem ajuda, respirar, tossir ou engolir normalmente. O único medicamento atualmente aprovado para a AME envolve um tratamento invasivo e para toda a vida, que consiste em injecções periódicas no líquido cefalorraquidiano.

Por outro lado, o novo medicamento é uma terapia de substituição genética que se destina a ser uma "terapia única, potencialmente curativa", segundo David Lennon, presidente da empresa que desenvolveu Zolgensma onasemnogene abeparvovec) (AveXis). O Dr. Lennon afirmou ainda que o seu novo medicamento "aborda a raiz genética da AME sem necessidade de repetir a dosagem" e, por conseguinte, "representa um avanço terapêutico potencialmente significativo para estes doentes e as suas famílias". Zolgensma onasemnogene abeparvovec) poderia tornar-se a segunda terapia para a AME se obtivesse aprovação; Spinraza, a primeira, foi aprovada pela FDA para pacientes pediátricos e adultos em dezembro de 2016.

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