A Masterclass de Acesso a Medicamentos é uma visão única das opções de acesso precoce a medicamentos inovadores que não pode ser encontrada em mais lado nenhum.

Seguem-se algumas perguntas e respostas frequentes que abordam actualizações importantes relacionadas com a COVID-19.

Uma nova análise do aducanumab da Biogen mostra uma redução do declínio clínico na doença de Alzheimer.

O MN-166ibudilast) fará parte do ensaio clínico de Fase III em indivíduos com esclerose múltipla progressiva secundária sem recidivas. 

O ensaio clínico de fase 2 mostra que ibudilast está associado a um abrandamento de 48% na progressão da atrofia cerebral, em comparação com o placebo, em doentes com EM progressiva.

O novo medicamento para o cancro de diagnóstico local, Vitrakvi larotrectinib), obtém aprovação acelerada da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.

A avaliação do CHMP apoia a aprovação pela EMA do medicamento para o cancro do pulmão de células não pequenas (CPNPC), Vizimpro dacomitinib).

Depois de não ter demonstrado um benefício claro em relação à quimioterapia isolada, tanto a FDA como a EMA não recomendam Lartruvo (olaratumab) para utilização em combinação com quimioterapia em novos doentes com STS.

Um novo biossimilar, Truxima rituximab), apresenta resultados comparáveis aos do medicamento de referência, Rituxanrituximab), e leva a FDA a dar mais um passo no sentido de alargar o acesso dos doentes aos medicamentos.

Notícias positivas para os doentes com PAF em fase inicial; os resultados de um estudo português mostram que um transplante de fígado ou Vyndaqel podem aumentar a capacidade de sobrevivência.

Zolgensma onasemnogene abeparvovec) recebe revisão prioritária da FDA como tratamento único da atrofia muscular espinal (AME) de tipo 1.

Um estudo em fase avançada que testou Bavencio avelumab) não conseguiu atingir os seus objectivos primários em doentes com determinadas formas de cancro do ovário.

Num estudo exploratório, Ocrevus ocrelizumab) abrandou a perda de função nos membros superiores em doentes com esclerose múltipla progressiva primária (EMPP).

Como dois professores imaginam um mundo melhor para as partes interessadas do sector médico. 

"Estes resultados oferecem um salto na compreensão desta doença que proporciona um quadro de base genética para a conceção de ensaios clínicos destinados a desenvolver tratamentos mais eficazes para a MPAL". 

"Em suma, ajudará a produzir medicamentos em que podemos estar muito mais confiantes sobre onde estão a ser feitas as modificações, para que os efeitos secundários possam ser minimizados no futuro"

Investigadores relatam uma classificação bem sucedida de pacientes com cancro da mama triplo, que pela primeira vez permitiria aos médicos discernir entre aqueles que podem ser curados e aqueles que podem sofrer uma recaída. 

"Esta é uma óptima via de exploração, particularmente para os 30 por cento de crianças que lutam ou não conseguem sobreviver com a terapia padrão".

Estas descobertas aumentam a nossa compreensão de como o cérebro é afetado pela doença de Parkinson...

"Estas descobertas dão uma réstia de esperança às pessoas com uma forma de esclerose múltipla que causa incapacidade a longo prazo mas não tem muitas opções de tratamento".

"Ao lançar as bases para uma conceção mais racional e uma compreensão mais profunda do tratamento baseado em ultra-sons focalizados, o nosso trabalho pode ajudar a melhorar o tratamento de qualquer tumor cerebral - primário ou metastático - e pode também revolucionar as abordagens à imunoterapia de tumores, melhorando a entrega localizada de células imunitárias que matam os tumores".

"Estas descobertas de incrível florescimento mental, mesmo no contexto do cancro, são um testemunho maravilhoso da resiliência dos doentes e uma mensagem encorajadora para os doentes, as suas famílias e os seus prestadores de cuidados de saúde", declarou Fuller-Thomson.

"A melhor parte é que o nosso candidato a medicamento combinado foi muito mais eficaz do que um dos mais potentes medicamentos contra o cancro existentes no mercado", afirmou Jonathan Sessler

"Ficámos entusiasmados por ver uma mudança tão dramática, mesmo depois de apenas uma dose do novo medicamento. Quase todos os sinais de leucemia dos ratinhos de laboratório desapareceram de um dia para o outro", afirmou o Professor Ben-Neriah.

"Os nossos resultados podem constituir uma oportunidade para melhorar a futura engenharia das células T CAR contra tumores...."

"Acreditamos que encontrámos uma abordagem que é mais relevante para os seres humanos, na medida em que os nossos modelos de disfunção genética imitam a etiologia da doença de Parkinson e não a sua patologia....

Isto abre novas estratégias de tratamento para doenças que implicam uma diminuição da capacidade do organismo para decompor...

A descoberta permite uma melhor compreensão da natureza individualizada da doença, afirma a equipa de investigação. 

Preços mais baixos negociados e fornecidos como parte da nossa missão contínua de tornar os medicamentos mais acessíveis.