Uma nova terapia genética no horizonte para a AME

Um novo medicamento intravenoso (IV), Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), está a receber uma revisão prioritária da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para o tratamento da atrofia muscular espinal (SMA) tipo 1, em bebés até aos 9 meses de idade.

A AME é uma doença genética rara que diminui a função muscular à medida que avança. O tipo 1 desta doença é a forma mais frequente e grave. Os bebés com AME tipo 1 normalmente apresentam sintomas pouco depois do nascimento e, se não forem tratados, podem não conseguir levantar a cabeça, sentar-se sem ajuda ou respirar, tossir ou engolir normalmente. O único medicamento actualmente aprovado para a AME envolve um tratamento vitalício e invasivo que consiste em injecções periódicas no líquido cefalorraquidiano.

Por outro lado, o novo medicamento é uma terapia de substituição genética que se destina a ser "uma terapia única e potencialmente curativa", segundo David Lennon, presidente da empresa que desenvolveu Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) (AveXis). O Dr. Lennon declarou também que o seu novo medicamento "aborda a raiz genética da AME sem necessidade de repetição da dose" e, portanto, "representa um avanço terapêutico potencialmente significativo para estes pacientes e suas famílias". Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) poderia tornar-se a segunda terapia para a AME, caso ganhasse aprovação; Spinraza, a primeira, foi aprovada pela FDA para pacientes pediátricos e adultos em Dezembro de 2016.

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