Vyndaqel tafamidis) prolonga a vida dos doentes com PAF

Investigadores do Hospital Santo António e do Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes, em Portugal, lideraram uma equipa que estudou os efeitos do transplante de fígado ou do Vyndaqel tafamidis), uma terapêutica modificadora da doença, na sobrevivência de doentes com polineuropatia amiloide familiar (PAF) em fase inicial.

A PAF é uma doença rara, de progressão lenta, causada pela presença de uma proteína sanguínea mutante chamada transtirretina (TTR). Esta proteína defeituosa quebra-se facilmente, levando à acumulação de depósitos fibrosos nos órgãos e tecidos, o que provoca fraqueza, dormência e dor nas extremidades. As opções de tratamento para os doentes com PAF incluem um transplante de fígado ou a toma de Vyndaqel tafamidis), que se destina a retardar a progressão da doença nas pessoas que se encontram nas fases iniciais.

Segundo os investigadores, a principal conclusão clínica deste estudo de sobrevivência é que Vyndaqel tafamidis) ou o transplante de fígado "alteraram drasticamente o prognóstico a longo prazo dos doentes com TTR-FAP nos últimos 25 anos, passando de uma doença progressiva e [...] fatal para uma doença mais crónica cujo tratamento conduz a um atraso na progressão da doença". Em doentes com menos de 50 anos, Vyndaqel tafamidis) demonstrou reduzir o risco de mortalidade em 91%, enquanto o transplante de fígado reduziu o risco em 63% quando comparado com doentes não tratados. Saiba mais visitando FAP News Today.