Vyndaqel (tafamidis) prolonga a vida dos doentes com FAP

Investigadores do Hospital Santo António e do Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes em Portugal lideraram uma equipa que estudou os efeitos do transplante de fígado ou Vyndaqel (tafamidis), uma terapia modificadora da doença, sobre a capacidade de sobrevivência entre doentes com polineuropatia amilóide familiar em fase inicial (FAP).

A FAP é uma doença rara, de evolução lenta, causada pela presença de uma proteína do sangue mutante chamada transthyretin (TTR). Esta proteína defeituosa quebra-se facilmente, levando à acumulação de depósitos fibrosos em órgãos e tecidos que causam fraqueza, dormência e dor nas extremidades. As opções de tratamento para pacientes com FAP incluem um transplante de fígado ou a toma de Vyndaqel (tafamidis) que se destina a retardar a progressão da doença para aqueles que se encontram nas fases iniciais.

Como afirmaram os investigadores, a principal descoberta clínica deste estudo de sobrevivência é que Vyndaqel (tafamidis) ou transplante de fígado "alteraram dramaticamente o prognóstico a longo prazo dos pacientes com TTR-FAP nos últimos 25 anos, de uma doença progressiva, [...] fatal, para uma condição mais crónica com tratamento que leva a um atraso na progressão da doença". Em pacientes com menos de 50 anos, Vyndaqel (tafamidis) demonstrou reduzir o risco de mortalidade em 91%, enquanto o transplante de fígado reduziu o risco em 63% quando comparado com pacientes não tratados. Saiba mais visitando a FAP News Today.