Dois anos e meio após o seu diagnóstico, David encontrou um medicamento com aplicação não contemplada na rotulagem para a MND.

A terapia de Parkinson da Kyowa Hakko Kirin, Nourianz istradefylline), obtém a aprovação da FDA como complemento da levodopa.

O Radicutedaravone), que demonstrou retardar a progressão da ELA, está agora aprovado para doentes na China.

Orkambi e o Symkevi foram rejeitados pelo Consórcio de Medicamentos da Escócia (SMC) devido à sua conclusão de que os custos são superiores aos benefícios.

Vitrakvi larotrectinib) recomendado pelo CHMP para aprovação na UE.

Após 40 anos com colangite biliar primária, a mãe de Fiona continua viva graças à dedicação da filha e a um transplante de fígado.

Após 3 anos de vida com ELA, Marc encontrou um novo medicamento no outro lado do mundo. 

Com lágrimas, risos e esperança, Mark e a sua família encontram a sua própria forma de lidar com a ELA.

Diagnosticado com ELA há apenas 6 meses, Peter foi contra a corrente para encontrar mais opções para tratar a sua doença.

O MN-166ibudilast) fará parte do ensaio clínico de Fase III em indivíduos com esclerose múltipla progressiva secundária sem recidivas. 

Novo medicamento contra o cancro da pele agora aprovado na UE para adultos com carcinoma espinocelular cutâneo metastático ou localmente avançado.

Ainda a andar e a falar depois de 4 anos com ELA: partilhamos a experiência de Bakr de viver com uma doença rara nos Emirados Árabes Unidos para promover o seu objetivo de sensibilização e para se ligar a outros doentes com ELA.

O ensaio clínico de fase 2 mostra que ibudilast está associado a um abrandamento de 48% na progressão da atrofia cerebral, em comparação com o placebo, em doentes com EM progressiva.

Vyndaqel tafamidis) está agora aprovado nos EUA depois de um estudo ter demonstrado um aumento da taxa de sobrevivência e uma redução do tempo de hospitalização devido a problemas relacionados com o coração.

A aprovação para a próxima fase dos ensaios clínicos coloca os doentes com ELA um passo mais perto de acederem a um novo tratamento que demonstrou retardar a progressão da doença.

Ficha informativa descarregável que responde à pergunta mais comum TheSocialMedwork feita pelos prestadores de cuidados de saúde.

Com base nos resultados promissores dos ensaios clínicos de fase III, o Ministério da Saúde do Canadá decidiu alargar a utilização do Kalydeco (ivacaftor) às crianças de 1 a 2 anos. 

Em reconhecimento do Dia das Doenças Raras, a nossa colega Sera partilha a história da luta do seu pai contra a Atrofia Múltipla dos Sistemas (AMS). 

Um ensaio clínico recente indica que o Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) pode soltar o muco espesso e pegajoso de forma segura e eficaz em crianças dos 6 aos 11 anos de idade.

O novo medicamento para o cancro de diagnóstico local, Vitrakvi larotrectinib), obtém aprovação acelerada da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.

A avaliação do CHMP apoia a aprovação pela EMA do medicamento para o cancro do pulmão de células não pequenas (CPNPC), Vizimpro dacomitinib).

O ensaio de fase III mostra que Copiktra duvelisib) pode ser uma opção para doentes com leucemia linfocítica crónica recidivante ou refractária e linfoma linfocítico pequeno.

O marido de Teresa foi diagnosticado com ELA. Ela passou 11 anos a cuidar dele e fala sobre as suas experiências.

Onpattro (patisiran) é um tratamento de primeira classe que retarda a progressão da amiloidose transtirretina hereditária (hATTR).

Depois de não ter demonstrado um benefício claro em relação à quimioterapia isolada, tanto a FDA como a EMA não recomendam Lartruvo (olaratumab) para utilização em combinação com quimioterapia em novos doentes com STS.

Resoluções de ano novo realistas para resultados duradouros!

Mais de 50 países aprovaram Spinraza nusinersen), mas nem todos o disponibilizaram aos doentes que dele necessitam.

Novo medicamento revela melhorias estatisticamente significativas para os doentes com cancro da próstata.

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