Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) para receber revisão prioritária pela FDA como tratamento único da atrofia muscular espinal tipo 1 (SMA).

A Austrália oferece reembolso para o medicamento para fibrose cística.

A Comissão Europeia aprovou Alunbrig (brigatinib) para o tratamento de um tipo específico de cancro do pulmão.

Um estudo em fase final de testes Bavencio (avelumab) não conseguiu atingir os seus pontos finais primários em doentes com certas formas de cancro dos ovários.

Num estudo exploratório Ocrevus (ocrelizumab) abrandou a perda de função nas extremidades superiores de pacientes com esclerose múltipla progressiva primária (PPMS).

Os médicos têm a chave para aceder a novos medicamentos.

Como dois professores imaginam um mundo melhor para os intervenientes da indústria médica. 

"Estes resultados oferecem um salto de compreensão sobre esta doença que proporciona um quadro de base genética para a concepção de ensaios clínicos para desenvolver tratamentos mais eficazes da MPAL," 

"Em suma, ajudará a produzir medicamentos onde podemos estar muito mais confiantes sobre onde estão a ser feitas modificações, para que os efeitos secundários possam ser minimizados no futuro".

Entenda porque a aprovação não significa necessariamente disponibilidade e o que você pode fazer se um medicamento for aprovado, mas não estiver disponível no seu país.

Morrer para Sobreviver' foi um improvável sucesso de bilheteria, documentando a situação de um paciente com leucemia que se coloca em risco de importar medicamentos oncológicos caros para si e seus compatriotas.

Os investigadores relatam uma classificação bem sucedida de doentes com cancro da mama triplo, o que, pela primeira vez, permitiria aos médicos discernir entre aqueles que podem ser curados e aqueles que podem sofrer uma recaída. 

De acordo com os investigadores do estudo, cerca de um terço dos doentes poderia beneficiar desta terapia que pode oferecer remissões, aliviar os sintomas e salvar vidas.

"Esta é uma grande via de exploração, particularmente para os 30 por cento de crianças que lutam ou não conseguem sobreviver com a terapia padrão".

Estas descobertas aumentam a nossa compreensão de como o cérebro é afectado pela doença de Parkinson.

"Estas descobertas proporcionam uma réstia de esperança para as pessoas com uma forma de esclerose múltipla que causa incapacidade a longo prazo, mas que não tem muitas opções de tratamento".

"Ao lançar as bases para uma concepção mais racional e uma compreensão mais profunda do tratamento com base em ultra-sons focalizados, o nosso trabalho poderia ajudar a melhorar o tratamento de qualquer tumor cerebral - primário ou metastático - e poderia também revolucionar as abordagens à imunoterapia de tumores, melhorando a entrega localizada de células imunitárias assassinas de tumores".

"Estas descobertas de incrível florescimento mental mesmo no contexto do cancro é uma maravilhosa prova da resiliência dos pacientes e uma mensagem encorajadora para os pacientes, as suas famílias e os seus prestadores de cuidados de saúde" declarou Fuller-Thomson.

"A melhor parte é que o nosso candidato a medicamento combinado era muito mais eficaz do que um dos mais poderosos medicamentos contra o cancro no mercado", disse Jonathan Sessler

"Ficámos entusiasmados por ver uma mudança tão dramática, mesmo depois de apenas uma dose do novo medicamento. Quase todos os sinais de leucemia dos ratos de laboratório desapareceram da noite para o dia", disse o Professor Ben-Neriah.

"As nossas descobertas podem proporcionar uma oportunidade para melhorar a engenharia futura das células T da CAR contra tumores....".

"Acreditamos ter encontrado uma abordagem que é mais relevante para os seres humanos, na medida em que os nossos modelos de disfunção genética imitam a etiologia da doença de Parkinson em vez da sua patologia....

Isto abre novas estratégias de tratamento para doenças que envolvem o comprometimento da capacidade de ruptura do corpo...

A descoberta proporciona uma melhor compreensão da natureza individualizada da doença, diz a equipa de investigação.