Aprovação do Zanidatamab para o cancro do trato biliar: Quanto tempo terá de esperar?

Para os doentes com cancro do trato biliar HER2-positivo (BTC) que progrediram após o tratamento inicial, o prognóstico continua a ser mau. Atualmente, não existem terapias dirigidas ao HER2 aprovadas para o CBT, como existem para outros tipos de cancro.

O zanidatamab, uma terapia experimental dirigida ao HER2, tem como objetivo colmatar esta lacuna. Dados de ensaios clínicos recentes sugerem que pode melhorar os resultados dos doentes ao proporcionar respostas antitumorais duradouras e uma segurança controlável ¹. Se for aprovado, o zanidatamab poderá alterar significativamente o panorama do tratamento do BTC. Poderá oferecer uma opção para os doentes que já não têm mais opções.

No entanto, o zanidatamab ainda está a aguardar a aprovação regulamentar de agências como a FDA e a EMA. Assim, quando é que os doentes de todo o mundo poderão ter acesso a esta nova terapia direcionada para o BTC?

Para que é utilizado o zanidatamab?

Zanidatamab é desenvolvido para tratar múltiplos tumores sólidos HER2-positivos. Incluindo adenocarcinoma gastroesofágico avançado ou metastático (GEA), cancro do trato biliar (BTC) e cancro da mama ².

Como anticorpo biespecífico com dupla marcação HER2, o zanidatamab liga-se a dois locais diferentes da proteína HER2. Além disso, aumenta a capacidade do sistema imunitário para atacar as células cancerígenas. Este mecanismo de ligação pode ajudar a superar a resistência observada com outras terapias direcionadas para o HER2.

Estão em curso ensaios clínicos para o zanidatamab no cancro da mama e na GEA. No entanto, já está sob revisão prioritária para aprovação da FDA para o tratamento de cancro do trato biliar previamente tratado, irressecável, HER2-positivo, localmente avançado ou metastático ³.

Quais são os resultados dos ensaios clínicos do zanidatamab?

De acordo com os resultados publicados do ensaio de longo prazo de fase 2b HERIZON-BTC-01, estes são os principais resultados demonstrados pelo zanidatamab:

• 41,3% dos doentes tratados com zanidatamab tiveram uma resposta parcial ou completa;
• A duração mediana da resposta foi de 14,9 meses para os doentes com elevada expressão de HER2 (IHC 3+). Para os doentes com expressão HER2 mais baixa (IHC 2+), foi de 7,5 meses;
• A sobrevivência global mediana foi de 15,5 meses (18,1 meses para os doentes com IHC 3+ e 5,2 meses para os doentes com IHC 2+);
• A mediana da sobrevivência livre de progressão foi de 5,5 meses ⁴.

Estes resultados realçam o potencial do zanidatamab para responder a uma necessidade significativa não satisfeita de terapias direcionadas que possam melhorar a sobrevivência global do CBC. As actuais terapias padrão de tratamento atingem uma sobrevivência global de 6 a 9 meses. De acordo com os resultados dos ensaios clínicos, o zanidatamab poderia melhorar significativamente este resultado ⁴.

Quando é que o zanidatamab será aprovado pela FDA?

O zanidatamab está atualmente a ser analisado pela FDA. A data prevista para a decisão é 29 de novembro de 2024 ³. Se a resposta for positiva, esta será a primeira terapêutica dirigida aprovada para o cancro do trato biliar com expressão de HER2.

Quando é que o zanidatamab obterá a aprovação da EMA?

No início de 2024, a EMA aceitou o pedido de autorização de introdução no mercado do zanidatamab na Europa. Atualmente, este pedido ainda está a ser analisado.

Normalmente, as decisões de aprovação da EMA demoram até 210 dias. Se a agência cumprir este prazo, é de esperar que a aprovação do zanidatamab pela EMA se torne um facto em meados de 2025. A menos, claro, que a decisão seja negativa ou que sejam solicitadas informações adicionais ao fabricante.

Quando é que o zanidatamab estará disponível no Reino Unido?

Esta é uma questão mais difícil de responder, uma vez que não existe nenhum pedido ativo de autorização de introdução no mercado do zanidatamab no Reino Unido.

No entanto, esse pedido não é um pré-requisito para a aprovação. Após o Brexit, a MHRA poderá decidir aprovar um medicamento com base na aprovação de outra agência de confiança (por exemplo, a FDA ou a EMA). Se a MHRA seguir este caminho, poderia teoricamente aprová-lo assim que o zanidatamab obtivesse a aprovação da FDA (esperemos que em novembro de 2024) ou a aprovação da EMA (esperemos que em meados de 2025).

Como obter zanidatamab para BTC antes de estar disponível no seu país

Os processos de aprovação de medicamentos em todo o mundo são morosos. Se precisa urgentemente de tratamento para o seu cancro do trato biliar, isso pode ser desencorajador. No entanto, a boa notícia é que não tem de esperar até que o zanidatamab esteja disponível no seu país. Só precisa de esperar que seja aprovado algures no mundo. Assim que isso acontecer, pode aceder ao medicamento através do regulamento de importação de doentes nomeados.

Eis como funciona.

Comprar zanidatamab como doente nomeado

Os doentes de todo o mundo estão legalmente autorizados a comprar e importar medicamentos para uso pessoal, se estes puderem melhorar as suas vidas ou tratar doenças potencialmente fatais. Nomeadamente, se esses medicamentos ainda não estiverem aprovados ou disponíveis a nível local.

Se quiser iniciar o seu tratamento com zanidatamab antes de ser aprovado no local onde se encontra, esta pode ser uma opção para si e para o seu médico. O regulamento que torna isto possível é conhecido como Importação de Doentes Nomeados. Ao abrigo deste regulamento, os doentes podem importar um medicamento ainda não aprovado ou disponível no seu país se:

• for aprovado noutro local;
• não tem alternativas locais, e
• é para uso pessoal.

Este processo requer uma receita médica do seu médico assistente. E só pode ser utilizado depois de o zanidatamab ter sido aprovado em qualquer parte do mundo. Podem aplicar-se outros requisitos de documentação, dependendo do seu país.

Pretende utilizar o regulamento relativo à importação de doentes designados para obter zanidatamab antes da sua aprovação pela FDA, MHRA ou EMA? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita médica? Partilhe-a com a nossa equipa em Everyone.org, para que o possamos ajudar a comprar zanidatamab assim que obtiver a sua primeira aprovação global. Onde quer que isso aconteça.

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Referências:

1. Zanidatamab no cancro do trato biliar (BTC) HER2-positivo (HER2+) previamente tratado: Sobrevivência global (OS) e seguimento mais longo do estudo de fase 2b HERIZON-BTC-01. Journal of Clinical Oncology, 299 de maio de 2024. 
2. A Jazz Pharmaceuticals apresenta dados actualizados da Fase 2 para o Zanidatamab, demonstrando um aumento da mPFS no adenocarcinoma gastroesofágico metastático HER2 positivo na ESMO 2024. Jazz Pharmaceuticals plc. Investidores, 16 de setembro de 2024.
3. Wahner, Ashling. A FDA concede revisão prioritária ao Zanidatamab para o cancro do trato biliar metastático HER2+. OncLive, 29 de maio de 2024.
4. A Jazz Pharmaceuticals apresenta a sobrevivência geral e dados de acompanhamento mais longos do ensaio HERIZON-BTC-01 que avalia o zanidatamab no cancro do trato biliar HER2-positivo previamente tratado na ASCO 2024. Jazz Pharmaceuticals plc. Investidores, 1 de junho de 2024.