Crianças com fibrose cística têm uma chance de respirar mais facilmente

O novo tratamento de fibrose cística (FC) denominado Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), conhecido como Symdeko nos EUA, mostra-se capaz de soltar de forma segura e eficaz muco espesso e pegajoso em crianças dos 6 - 11 anos de idade.

Anteriormente aprovado para pacientes com FC acima de 12 anos, o fabricante submeteu um pedido de aprovação estendida à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA no final de 2018, e está planejando fazer o mesmo com a Agência Européia de Medicamentos no final deste ano.

A nova extensão de aprovação incluiria crianças que têm duas cópias da mutação mais comum, F508del, no gene CFTR, ou uma cópia da mutação F508del e uma mutação de função residual. Mais detalhes podem ser encontrados no artigo completo.