Onpattro (patisiran): a primeira terapêutica RNAi aprovada na União Europeia

Em 2018 a US Food and Drug Administration (FDA) aprovou o medicamento intravenoso Onpattro (patisiran), criado pela Alnylam Pharmaceuticals para o tratamento da polineuropatia (danos que afectam os nervos periféricos) da amiloidose hereditária em adultos. Da mesma forma, a Agência Europeia de Medicamentos concedeu à Onpattro (patisiran) uma autorização de comercialização para adultos com polineuropatia de Fase 1 e de Fase 2. Anteriormente, na União Europeia havia poucas opções disponíveis para alterar a progressão da doença.

Os pacientes com este tipo de amiloidose têm uma mutação que provoca a acumulação de proteínas anormais, amilóides, no organismo. Isto leva a fraqueza, dormência e dor nas extremidades. Baseado na ciência vencedora do Prêmio Nobel sobre interferência de RNA, Onpattro (patisiran) é projetado para interferir com RNA mensageiro específico que produz transthyretin mutante (TTR), amilóides, no fígado. Isto reduz a formação de amilóides e alivia os sintomas da polineuropatia associada à amiloidose hATTR. Esta redução pode retardar ou parar a progressão da doença. Mais informações para a aprovação deste medicamento podem ser encontradas aqui.