Aprovação do Miplyffa: Quanto tempo falta para que o primeiro medicamento para a doença de Niemann-Pick esteja disponível no seu país?

A doença de Niemann-Puck tipo C (NPC) é uma doença genética rara que afecta cerca de 1 em cada 45.000-286.000 nados vivos em todo o mundo ¹. Até este ano, as opções de tratamento para esta doença progressiva eram maioritariamente sintomáticas ².

Com a recente aprovação pela FDA do Miplyffa (arimoclomol) e do Aqneursa (levacetilleucina), os doentes com NPC em todo o mundo têm agora uma nova esperança de retardar a progressão da doença ³.

Embora esta seja uma boa notícia, o que é que significa para os doentes com Niemann-Pick Tipo C fora dos EUA? Quando é que se pode esperar a aprovação da Miplyffa pela EMA, a aprovação pela MHRA e muito mais? E quais são as suas opções entretanto?

Qual é a utilidade de Miplyffa?

Na altura em que foi aprovado pela FDA, o Miplyffa (arimoclomol) foi o primeiro e único tratamento para as manifestações neurológicas da doença de Niemann-Pick tipo C ⁴. O medicamento destina-se a ser utilizado em conjunto com o miglustat, e é aplicável tanto a adultos como a crianças com mais de 2 anos de idade.

Apenas alguns dias depois de o arimoclomol ter sido aprovado pela FDA, foi também aprovado um segundo tratamento para o NPC - Aqneursa (levacetilleucina) ⁵.

Ao contrário dos tratamentos sintomáticos anteriores, o Miplyffa (arimoclomol) tem como objetivo parar a progressão da doença ⁶.

Qual é o mecanismo de ação do arimoclomol?

Embora não se saiba exatamente como funciona o Miplyffa (arimoclomol), pensa-se que melhora a função lisossomal. Isto reduz potencialmente a acumulação de colesterol e ativa os genes que regulam a atividade lisossomal ⁷. 

A NPC é causada por mutações nos genes NPC1 ou NPC2, o que leva à acumulação de colesterol e lípidos nas células, especialmente no cérebro. Isto resulta em perturbações da fala, do movimento, da cognição, da deglutição e das capacidades motoras finas. Ao reduzir a acumulação de colesterol, o arimoclomol pode ser capaz de aliviar os sintomas neurológicos da NPC.

Qual é a taxa de sucesso do Miplyffa nos ensaios clínicos?

A aprovação do Arimoclomol pela FDA baseou-se, entre outros, nos resultados de um ensaio clínico de 12 meses. Neste ensaio, a eficácia do Miplyffa foi avaliada utilizando a Escala de Gravidade Clínica NPC (R4DNPCCSS).

O principal resultado relatado deste ensaio foi:

• O Miplyffa, tomado em combinação com miglustat, parou a progressão da doença ao longo de 12 meses de tratamento. Este facto foi observado na diminuição de 0,2 pontos na escala R4DNPCCSS. Os doentes tratados apenas com miglustato apresentaram uma progressão de 1,9 pontos na mesma escala ⁶.

Para quando está prevista a aprovação da EMA da Miplyffa?

Embora o fabricante do Miplyffa tenha apresentado um pedido de autorização de introdução no mercado à EMA já em 2022, este foi posteriormente retirado ⁸. A partir de novembro de 2024, não existe um novo pedido de aprovação da EMA do Miplyffa. Infelizmente, isto significa que é improvável que o arimoclomol esteja disponível para os doentes na Europa em breve.

Uma análise típica da EMA demora cerca de 210 dias. Se, teoricamente, for apresentado um novo pedido de autorização de introdução no mercado para o arimoclomol no início de 2025, o medicamento poderá ser aprovado na UE até ao final de 2025. No entanto, ainda não se sabe se a Zevra vai apresentar um novo pedido de aprovação à EMA e quando.

O Miplyffa está a ser aprovado pela MHRA?

Até novembro de 2024, não foi apresentado qualquer pedido de autorização de introdução no mercado do Miplyffa à MHRA no Reino Unido. No entanto, também não é necessário um pedido para que o medicamento seja aprovado no Reino Unido. De acordo com os regulamentos pós-Brexit, a MHRA pode conceder aprovação a um medicamento com base na sua aprovação por um organismo regulador de confiança (que a FDA é considerada como tal).

Por conseguinte, se a MHRA assim o decidir, poderá disponibilizar o arimoclomol aos doentes com CPN no Reino Unido quase imediatamente. Isto não o tornaria automaticamente disponível no NHS, uma vez que é necessária uma avaliação do NICE para o efeito. No entanto, seria pelo menos possível aos doentes acederem ao tratamento a nível local. Se a MHRA adopta esta via de aprovação do arimoclomol, só o tempo o dirá.

Como obter o Miplyffa antes de estar disponível no seu país

Se você ou um ente querido é afetado pela doença de Niemann-Pick tipo C, pode ser desencorajador ouvir que tem de esperar para receber o tratamento, embora este já esteja disponível para os doentes nos EUA. A boa notícia é que não precisa de esperar. Pode explorar vários métodos seguros, legais e eficientes para aceder ao Miplyffa (arimoclomol) antes da sua aprovação pela EMA, MHRA ou qualquer outra autorização local.

Uma opção está relacionada com os programas de acesso alargado e a outra com a compra e importação do Miplyffa como doente nomeado. Eis o que significa cada opção.

Programa de acesso alargado Miplyffa

O fabricante do medicamento, Zevra, tem atualmente um Programa de Acesso Expandido limitado no qual estão inscritos mais de 150 doentes, em vários locais. Se estiver num país onde o Miplyffa ainda não está aprovado, pode tentar aderir a este Programa de Acesso Expandido.

Tenha em atenção que o programa pode ter algumas limitações e que nem todos os doentes ou locais podem ser elegíveis. No entanto, vale sempre a pena verificar. Se estiver interessado no Programa de Acesso Alargado Miplyffa, o seu médico assistente terá de contactar [email protected] em seu nome.

Comprar Miplyffa para uso pessoal

Se o Programa de Acesso Alargado ao Miplyffa não for uma opção para si, também pode comprar e importar diretamente o medicamento para uso pessoal. Isto é permitido ao abrigo do regulamento relativo aos doentes designados em vigor na maioria dos países.

O regulamento aplica-se quando um medicamento ainda não está aprovado ou disponível no país do doente, e:

• for aprovado noutro local;
• não tem alternativas locais, e
• é para uso pessoal.

Este processo requer uma prescrição do seu médico assistente. Podem ser exigidos outros documentos, consoante o país.

Pretende utilizar o regulamento relativo à importação de doentes designados para obter o Miplyffa antes da sua aprovação na Europa, no Reino Unido ou noutro país não americano? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita médica? Partilhe-a com a nossa equipa em Everyone.org, para que o possamos apoiar na compra imediata de arimoclomol.

Referências:

1. Doença de Niemann-Pick tipo C. Orphanet, Acedido em 28 de novembro de 2024.
2. Soliman, Megan, e Rachael Ajmera. Doença de Niemann-Pick Tipo C: Sintomas, Causas, Tratamento. Healthline, 11 de junho de 2024.
3. Depois de uma desilusão anterior, a Zevra consegue a aprovação da FDA para o medicamento Miplyffa, um distúrbio raro de armazenamento lisossómico. Fierce Pharma, Acedido em 28 de novembro de 2024.
4. Zevra Therapeutics: FDA aprova o primeiro tratamento para a doença de Niemann-Pick tipo C, MIPLYFFA ™ (Arimoclomol); Investigacional na UE. NPUK, Acessado em 28 de novembro de 2024.
5. A FDA aprova os dois primeiros medicamentos para a doença rara de Niemann-Pick. Nature, 27 de setembro de 2024.
6. Zevra Therapeutics' MIPLYFFA™ (arimoclomol) recebe a aprovação da FDA dos EUA como tratamento para a doença de Niemann-Pick Tipo C. Zevra Therapeurics, Acessado em 28 de novembro de 2024.
7. Miplyffa. Drugs.com, Acedido em 28 de novembro de 2024.
8. A Orphazyme anuncia a retirada do pedido de autorização de introdução no mercado europeu do arimoclomol para o tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C. NPUK, 22 de março de 2022.