Aprovação do Revumenib na Europa e não só: Quando é que o tratamento inovador para a leucemia chega até si?

A recente aprovação do Revumenib pela FDA marca um avanço significativo no tratamento da leucemia aguda de arranjo KMT2A. Esta forma rara e agressiva de leucemia afecta crianças e adultos, incluindo aqueles cuja leucemia mieloide aguda (LMA) se desenvolve como efeito secundário da quimioterapia para outro cancro.

Sendo a primeira terapia direcionada para este tipo de leucemia, o revumenib oferece uma nova esperança aos doentes e às suas famílias. No entanto, atualmente só está disponível nos EUA. Quando é que este novo tratamento estará disponível para os doentes na Europa, no Reino Unido e noutras regiões do mundo?

Para que é utilizado o revumenib?

A indicação do Revumenib é para leucemia aguda recidivante ou refractária com uma translocação KMT2A. Pode ser utilizado tanto em adultos como em crianças com mais de 1 ¹ anos de idade.

As anomalias do gene KMT2A estão presentes em 5-15% dos casos de leucemia linfoblástica aguda (LLA) e em 3% dos casos adultos de leucemia mieloide aguda (LMA) ². Como tal, o revumenib não é aplicável a todos os casos de leucemia, mas aborda um subgrupo difícil que é frequentemente resistente às terapias padrão.

Como é que o revumenib actua na leucemia aguda?

O Revumenib é um inibidor da menina - o primeiro medicamento desta classe indicado para o tratamento da leucemia. O seu modo de ação consiste em bloquear a interação menina-KMT2A, que é fundamental para impulsionar a proliferação das células leucémicas com esta anomalia genética. Desta forma, o medicamento pretende ajudar alguns doentes a atingir a remissão e a avançar para tratamentos potencialmente curativos como o transplante de células estaminais ³.

Qual é a taxa de sucesso do revumenib nos ensaios clínicos?

O Revuforj (revumenib) foi aprovado pela FDA com base nos resultados do ensaio AUGMENT-101. Os principais resultados relatados do ensaio foram:

• 63% dos pacientes tiveram uma resposta parcial ou completa ao tratamento;
• 21,2% dos doentes tratados com revumenib obtiveram uma remissão completa ou uma remissão completa com recuperação hematológica parcial;
• O tempo médio até à remissão completa foi de 1,9 meses;
• A duração média da resposta foi de 6,4 meses ⁴.

De acordo com o Dr. Ghayas C. Issa, do MD Anderson Cancer Center, o revumenib é promissor como terapia de mudança de paradigma devido à sua capacidade de obter respostas profundas, manter a remissão após o transplante de células estaminais e permitir uma utilização prolongada com um perfil de segurança controlável ⁵.

Quando é que o revumenib será aprovado pela EMA?

A partir de novembro de 2024, não existe nenhum pedido de autorização de introdução no mercado ativo para o revumenib na UE. Infelizmente, isto significa que é pouco provável que esteja disponível para os doentes na Europa em breve.

Normalmente, uma análise de aprovação da EMA demora até 210 dias. Teoricamente, se o fabricante do revumenib apresentar um pedido de aprovação da EMA no início de 2025, o medicamento poderá ser aprovado no mesmo ano. No entanto, ainda não se sabe se isso vai acontecer.

Quando é que o revumenib estará disponível no Reino Unido?

É difícil de dizer. Até novembro de 2024, não foi apresentado qualquer pedido de aprovação do revumenib pela MHRA. No entanto, isso não é necessariamente necessário. De acordo com os regulamentos pós-Brexit, a MHRA pode aprovar um medicamento com base na aprovação de outro organismo regulador (por exemplo, a FDA). Pelo menos em teoria, se a MHRA decidir seguir esse caminho, o revumenib poderia estar disponível no Reino Unido mesmo antes de estar disponível na Europa. No entanto, teremos de esperar para ver se isso acontece.

Como obter o revumenib antes de estar disponível no seu país

Se você ou um ente querido tem leucemia aguda com translocação KMT2A, pode sentir-se desencorajado pela perspetiva de esperar que o revumenib esteja disponível no seu país. A boa notícia é que não precisa de esperar. Tem dois métodos seguros, legais e rápidos para aceder ao Revuforj (revumenib) antes da sua aprovação pela EMA, MHRA ou qualquer outra autorização local.

Uma opção está relacionada com os programas de acesso alargado e outra com a compra e importação de revumenib como doente nomeado. Eis o que significa cada opção.

Programa de acesso alargado ao Revumenib

O fabricante do medicamento, Syndax, tem um Programa de Uso Compassivo (Acesso Expandido) para pacientes baseados num país onde o medicamento ainda não está aprovado. Para que você seja considerado para este programa, seu médico assistente teria que entrar em contato com o Syndax via [email protected].

Tenha em atenção que o programa pode ter algumas limitações e que nem todos os doentes ou locais podem ser elegíveis. No entanto, vale sempre a pena verificar e, de acordo com o sítio Web da empresa, obterá uma decisão no prazo de 5 dias úteis.

Comprar revumenib como doente nomeado

Se o Programa de Acesso Expandido ao revumenib não for uma opção para si, também pode comprar e importar diretamente o medicamento para uso pessoal. Isto é permitido ao abrigo do regulamento do Doente Nomeado em vigor na maioria dos países.

O regulamento aplica-se quando um medicamento ainda não está aprovado ou disponível no país do doente, e:

• for aprovado noutro local;
• não tem alternativas locais, e
• é para uso pessoal.

Este processo requer uma prescrição do seu médico assistente. Podem ser exigidos outros documentos, consoante o país.

Pretende utilizar o regulamento de importação de doentes designados para obter revumenib antes da sua aprovação na Europa, no Reino Unido ou noutro país fora dos EUA? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita médica? Partilhe-a com a nossa equipa em Everyone.org, para que o possamos ajudar a comprar revumenib imediatamente.

Referências:

1. FDA aprova Revumenib para leucemia aguda R/R com uma translocação KMT2A. OncLive, Acedido em 28 de novembro de 2024.
2. Rearranjos KMT2A-CBL em leucemias agudas: caraterísticas clínicas e pontos de rutura genéticos. Blood Advances, 28 de dezembro de 2021.
3. Syndax anuncia a aprovação pela FDA do Revuforj® (revumenib), o primeiro e único inibidor de Menin para tratar pacientes adultos e pediátricos com Leucemia Aguda Recidivante ou Refratária com uma Translocação KMT2A. Syndax, Acessado em 28 de novembro de 2024.
4. Syndax anuncia resultados iniciais pivotais positivos da coorte de LMA mNPM1 recidivante ou refratária no ensaio AUGMENT-101 do Revumenib. Syndax, Acessado em 28 de novembro de 2024.
5. O ensaio AUGMENT-101 do Revumenib atinge o ponto final primário na leucemia aguda KMT2Ar. Targeted Oncology, 12 de agosto de 2024.