Aprovação do Vimseltinib a nível mundial: Quando é que o novo tratamento para o TGCT chega até si?

Última atualização: 17 de setembro de 2024

O tumor tenossinovial de células gigantes (TGCT) é um tumor raro que se forma normalmente nos tendões ou à volta das articulações. Embora geralmente benigno, pode ser agressivo e afetar significativamente os movimentos e a qualidade de vida.

Atualmente, o Turalio (pexidartinib) é a única terapia direcionada aprovada para o TGCT nos EUA. Infelizmente, não foi aprovado pela EMA na Europa ¹. No entanto, o vimseltinib está a emergir como um novo tratamento promissor para o TGCT, com perspectivas favoráveis de aprovação tanto pela FDA como pela EMA.

Eis o que precisa de saber sobre os prazos de aprovação para os doentes na Europa, no Reino Unido e nos EUA.

O que é o vimseltinib?

O Vimseltinib é um medicamento que está a ser estudado para o tratamento do Tumor Tenossinovial de Células Gigantes (TGCT) e de outras doenças. É um inibidor seletivo de pequenas moléculas que tem como alvo o recetor do fator estimulador de colónias 1 (CSF1R). O CSF1R está envolvido no crescimento e sobrevivência das células associadas ao TGCT. Ao inibir o CSF1R, o vimseltinib tem como objetivo reduzir o crescimento do tumor e a inflamação.

Está atualmente a ser submetido a ensaios clínicos para determinar a sua eficácia e segurança. Se for bem sucedido, o vimseltinib poderá tornar-se uma nova opção de tratamento para o TGCT. Especialmente para os doentes que não respondem ou não são elegíveis para as terapias existentes.

Vimseltinib vs pexidartinib: Qual é a diferença?

Tanto o vimseltinib como o pexidartinib são inibidores do CSF1R destinados ao tratamento do TGCT. No entanto, existem algumas diferenças importantes:

Seletividade: O vimseltinib tem um desenho único de controlo de comutação, que o ajuda a ser mais seletivo no combate ao CSF1R. Em contrapartida, o pexidartinib também inibe cinases estreitamente relacionadas, como KIT, PDGFRA, PDGFRB e FLT3, para além do CSF1R ².
Segurança: São necessários dados adicionais de ensaios clínicos para comparar os perfis de segurança do vimseltinib e do pexidartinib. No entanto, os resultados dos ensaios preliminares indicam que o vimseltinib pode ter um perfil de efeitos secundários mais controlável. Nomeadamente, o vimseltinib não parece estar associado a uma potencial toxicidade hepática, que é uma preocupação associada ao pexidartinib e que contribuiu para a sua não aprovação pela EMA ².

Qual o grau de sucesso do vimseltinib nos ensaios clínicos?

Em agosto de 2024, a FDA concedeu revisão prioritária ao pedido de aprovação do vimseltinib com base no estudo MOTION de Fase III ⁴. As principais conclusões do estudo incluíram:

Na Semana 25 do tratamento, o vimseltinib teve uma taxa de resposta global de 40% (em comparação com 0% para o placebo);
O vimseltinib mostrou melhorias na pontuação do volume tumoral (67% ORR) e na amplitude de movimento ativa (18,4% de melhoria). Também foram registadas melhorias em medidas adicionais, como a dor e a qualidade de vida;
Não se registou qualquer evidência de toxicidade hepática grave associada ao vimseltinib ³.

Quando é que se espera que o vimseltinib obtenha a aprovação da FDA?

De acordo com a FDA, a data prevista para a decisão sobre a revisão prioritária do vimseltinib é 17 de fevereiro de 2025 ⁴. Obviamente, isto não significa que a aprovação da FDA será concedida. No entanto, nesta altura, não há razão para esperar o contrário.

Quando é que o vimseltinib obterá a aprovação da EMA?

Em julho de 2024, a EMA aceitou o pedido de autorização de introdução no mercado do vimseltinib ⁵. As decisões da EMA demoram normalmente até sete meses. Isto sugere uma potencial aprovação até fevereiro de 2025 - alinhando-se de perto com o calendário de aprovação previsto pela FDA.

Naturalmente, uma vez aprovado na Europa, o medicamento não estará imediatamente disponível em todos os países da UE. Este processo pode demorar entre alguns meses e alguns anos.

Quando é que o vimseltinib estará disponível no Reino Unido?

A partir de setembro de 2024, a MHRA não recebeu um pedido oficial de autorização de comercialização do vimseltinib. Isto, no entanto, não tem de significar um tempo de espera de aprovação mais longo para os doentes do Reino Unido. Após o Brexit, a MHRA tem a opção de aprovar medicamentos assim que estes forem aprovados por outra agência de confiança (por exemplo, a FDA ou a EMA). Se a MHRA seguir este caminho, poderia teoricamente aprovar o vimseltinib no início de 2025. Posteriormente, o NICE teria de dar uma avaliação positiva do medicamento, para que este pudesse ser disponibilizado no NHS. Assumindo o melhor cenário, em que uma avaliação positiva do NICE está disponível ao mesmo tempo que uma aprovação da MHRA, poderíamos teoricamente ver o vimseltinib disponível no Reino Unido no segundo semestre de 2025.

Como obter o vimseltinib antes de estar disponível no seu país

É um doente com TGCT? Se o seu médico for da opinião de que poderá beneficiar do tratamento com vimseltinib, poderá não ter de esperar pela sua aprovação local. Em vez disso, o seu médico e o doente podem considerar a possibilidade de participar num ensaio clínico. Ou comprar e aceder ao medicamento através da Importação de Doentes Nomeados. Esta última opção é possível assim que o vimseltinib for aprovado algures no mundo.

Participar num ensaio clínico

Para ter acesso ao novo medicamento TGCT, uma opção é inscrever-se num ensaio clínico. No entanto, isto pode ser um desafio, uma vez que você e o seu médico terão de localizar um ensaio que esteja atualmente a aceitar participantes no seu país. Além disso, tem de cumprir os requisitos de elegibilidade e compreender que pode ser colocado no grupo de controlo do ensaio.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos em curso com vimseltinib:

ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. Alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais, pelo que vale a pena estar atento a esta lista.
EUClinicaltrials.eu: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
myTomorrows e FindMeCure: Estas organizações apoiam os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Comprar vimseltinib para uso pessoal

Na maioria dos países, os doentes são autorizados a comprar e importar medicamentos para uso pessoal, mesmo que estes não estejam aprovados ou disponíveis no seu país. O regulamento que torna isto possível é conhecido como Importação de Doentes Nomeados. Pode haver variações entre os países em termos de requisitos administrativos específicos. No entanto, em todos os casos, estes critérios devem ser cumpridos:

O medicamento em questão tem aprovação de mercado noutro país e não está (ainda) aprovado ou disponível no país do doente;
Não existe qualquer alternativa no mercado local;
O medicamento é para uso pessoal;
O paciente tem uma prescrição do seu médico assistente;
O médico assume a responsabilidade pelo tratamento. Este facto pode exigir documentação diferente de país para país.

Pretende utilizar o regulamento relativo à importação de doentes individuais designados para obter vimseltinib antes da sua aprovação pela FDA, MHRA ou UE? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita médica? A nossa equipa pode ajudá-lo a comprar vimseltinib, logo que este seja aprovado pela primeira vez em qualquer parte do mundo. Entre em contacto connosco para mais informações.

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Referências:

Turalio | Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Agência Europeia de Medicamentos, 18 de dezembro de 2020.
O estudo MOTION: Um estudo randomizado de fase III do Vimseltinib para o tratamento do tumor de células gigantes tenossinoviais. Future Oncology, 18 de agosto de 2023.
Eficácia, segurança e resultados comunicados pelos doentes do vimseltinib em doentes com tumor tenossinovial de células gigantes: Resultados do ensaio MOTION de fase 3. Journal of Clinical Oncology, 29 de março de 2024.
A FDA aceita a NDA do vimseltinib da Deciphera para revisão prioritária. Pharmaceutical Technology, 16 de agosto de 2024.
Aprovação da UE procurada para Vimseltinib em Tenosynovial Giant Cell Tumor. OncLive, 19 de julho de 2024.