Aprovação do Vorasidenib pela EMA: Quando estará disponível na Europa, no Reino Unido e em todo o mundo?

Última atualização: 28 de maio de 2024

Os gliomas de baixo grau são frequentemente encontrados em indivíduos saudáveis na casa dos 30 ou 40 anos. No início, crescem lentamente, mas acabam por se tornar tumores de alto grau que exigem tratamentos mais agressivos ¹.

O vorasidenib, o primeiro tratamento direcionado para indivíduos com gliomas de baixo grau, está a receber uma atenção significativa. Dados de ensaios clínicos indicam que tem o potencial de atrasar a progressão do tumor em gliomas de baixo grau com mutações IDH1 ou IDH2, oferecendo uma opção potencialmente transformadora para os doentes com glioma ¹.

Se também quer saber as últimas novidades sobre este novo avanço no tratamento do cancro do cérebro, continue a ler. Veremos quando é provável que o vorasidenib obtenha a aprovação da EMA, bem como quando estará disponível na Europa, no Reino Unido e noutros países.

Como é que o vorasidenib actua no cancro do cérebro?

O vorasidenib é uma terapêutica direccionada para o cancro do cérebro que se destina especificamente aos gliomas com uma mutação IDH, os tumores cerebrais malignos primários mais comuns em pessoas com menos de 50 anos ². Quase todos os gliomas de grau 2, incluindo os astrocitomas e os oligodendrogliomas, apresentam esta mutação.

Os tratamentos actuais - cirurgia, radiação e quimioterapia - são altamente tóxicos e têm efeitos secundários significativos. O vorasidenib oferece uma alternativa crucial ao ter como alvo as enzimas IDH1 e IDH2 mutadas, com o objetivo de abrandar o crescimento do tumor.

Qual é a eficácia do vorasidenib nos ensaios clínicos?

Em novembro de 2023, foram apresentados os dados do ensaio INDIGO de fase 3. Estes dados constituíram a base do pedido de aprovação da FDA que foi apresentado pelo fabricante do vorasidenib em fevereiro de 2024 ³.

Eis alguns dos principais relatórios do ensaio INDIGO:

A sobrevivência mediana sem progressão foi de 27,7 meses para os doentes com vorasidenib versus 11,1 meses para o grupo placebo;
O vorasidenib levou a uma redução de 61% no risco de progressão do tumor ou morte;
Os doentes tratados com vorasidenib tinham uma probabilidade de 83,4% de NÃO receberem outra intervenção terapêutica no prazo de 24 meses. A probabilidade de os doentes tratados com placebo não necessitarem de uma intervenção foi de 27% ^4,5.

Estes resultados são um vislumbre de esperança para os doentes com glioma de baixo grau em todo o mundo. Mas quando é que os resultados dos ensaios clínicos se transformarão em aprovações para o vorasidenib? E, após a aprovação, quanto tempo falta para que o medicamento esteja disponível em todo o mundo?

O vorasidenib está aprovado em algum lado?

A partir de maio de 2024, ainda não. Os pedidos de aprovação do Vorasidenib estão a ser analisados em:

Os EUA (com avaliação de prioridades) ³;
A UE (com avaliação acelerada) ⁶;
Canadá ⁷.

Quando é que o vorasidenib obterá a aprovação da EMA?

O prazo previsto pela EMA para as avaliações aceleradas é de 150 dias. Este prazo pode variar se a EMA necessitar de dados adicionais do fabricante. No entanto, na melhor das hipóteses, o vorasidenib deverá obter um parecer positivo do CHMP até ao final de junho de 2024. A partir desse momento, a aprovação do vorasidenib pela EMA demora até 67 dias a tornar-se oficial.

Quando é que o vorasidenib estará disponível na Europa?

Infelizmente, a aprovação da EMA é apenas o primeiro passo. Isso não significa que o vorasidenib estará imediatamente disponível para os pacientes em toda a UE. Após a aprovação da EMA, cada estado membro leva um tempo diferente para negociar preços locais, reembolsos e lançar um novo medicamento no mercado local.

O processo de lançamento na Alemanha tende a ser o mais rápido, com uma média de 102 dias para os medicamentos órfãos. No outro extremo do espetro está a Estónia, onde pode demorar até 1 081 dias, em média, para que um novo medicamento fique disponível.

Isto significa que o vorasidenib estará disponível para si numa altura diferente, dependendo do local da Europa onde se encontra ⁸.

Quando é que o vorasidenib será aprovado no Reino Unido?

Isso é mais difícil de dizer. A partir de maio de 2024, não existe uma autorização de comercialização submetida à MHRA para o vorasidenib. No entanto, de acordo com os regulamentos pós-Brexit, a MHRA pode decidir aprovar medicamentos localmente assim que obtiverem luz verde de outro organismo regulador de confiança (como a EMA ou a FDA). Este procedimento é conhecido como Procedimento de Confiança Internacional ⁹. Não seria surpreendente se a MHRA decidisse seguir este caminho para aprovar o vorasidenib, considerando a necessidade de tratamento não satisfeita para os doentes com gliomas de baixo grau no Reino Unido.

Quando é que o vorasidenib estará disponível no Reino Unido?

Se a MHRA aprovar o vorasidenib em simultâneo com a EMA, o que se espera que aconteça por volta de junho-julho de 2024, o medicamento necessitará então de uma avaliação do NICE antes de ser disponibilizado aos doentes no Reino Unido. O NICE decidirá se o vorasidenib deve ser disponibilizado no NHS. Se for aprovado, o vorasidenib deverá estar disponível para os doentes do Reino Unido no prazo de três meses a contar da data da decisão.

Embora o NICE tenha iniciado uma avaliação, não foi anunciada qualquer data de decisão ¹⁰. Assumindo o melhor cenário possível, em que a MHRA segue uma potencial aprovação da EMA em meados de 2024 e o NICE toma uma decisão positiva pouco depois, o vorasidenib poderia estar disponível no Reino Unido em finais de 2024 ou início de 2025.

Os doentes cujo tratamento não possa esperar até essa altura poderão ter acesso ao vorasidenib no Reino Unido através de um programa de uso compassivo ¹¹.

Como obter o vorasidenib antes de estar disponível no seu país?

Apesar do que os prazos acima sugerem, esperar não é a única opção para os doentes com glioma de baixo grau na Europa, no Reino Unido ou em qualquer outro lugar.

Assim que o vorasidenib for aprovado algures, pode aceder imediatamente ao medicamento em qualquer outro local, importando-o para seu uso pessoal. Esta opção é conhecida como Importação para Doentes Nomeados, ou acesso alargado. Eis como funciona.

Vorasidenib acesso alargado

Mesmo que um medicamento ainda não esteja aprovado ou disponível no seu país, pode ter acesso a ele legalmente. Um regulamento conhecido como Importação de Doentes Nomeados permite-lhe comprar e importar um medicamento, desde que este cumpra estas condições:

está aprovado algures;
não está aprovado ou disponível no seu país (ainda);
não tem alternativas locais, e
é para uso pessoal.

Este processo requer uma prescrição do seu médico assistente. Como em todos os outros casos, o médico assume a responsabilidade pelo tratamento. Os requisitos específicos de documentação podem variar consoante o país.

Pretende iniciar o seu tratamento com vorasidenib o mais rapidamente possível, utilizando o regulamento relativo à importação de doentes designados? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita? Partilhe-a com a nossa equipa em Everyone.org. Podemos ajudá-lo a comprar vorasidenib assim que for aprovado em qualquer parte do mundo.