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Opções de acesso à Distrofia Muscular de Duchenne

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma desordem neuromuscular genética caracterizada por fraqueza muscular progressiva e desperdício. É causada por mutações no gene da distrofina no cromossoma X que resultam numa ausência da proteína da distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares intactas. É a desordem neuromuscular mais prevalente, afectando até 1 em cada 3.600 nascimentos de homens em todo o mundo. Os sintomas aparecem geralmente durante a primeira infância, entre os 3 e 5 anos de idade. A doença afecta principalmente os rapazes, mas também pode afectar as raparigas, embora isto seja bastante raro. A terapia padrão que pode atrasar a progressão da DMD é baseada em corticosteróides. Os dois utilizados principalmente em DMD são deflazacort e prednisona/prednisolona. 
  1. Calcort
    Calcort (deflazacort)
    Distrofia Muscular Duchenne
    €27.20
  2. Exondys 51
    Exondys 51 (eteplirsen)
    Distrofia Muscular Duchenne
    €18,348.00
  3. Vyondys 53
    Vyondys 53 (golodirsen)
    Distrofia Muscular Duchenne
    €2,867.85
  4. Viltepso
    Viltepso (viltolarsen)
    Distrofia Muscular Duchenne
    €2,176.20
  5. Amondys 45
    Amondys 45 (casimersen)
    Distrofia Muscular Duchenne
    Preço disponível a pedido
  6. Agamree
    Agamree (vamorolona)
    Distrofia Muscular Duchenne
    €8,464.50
  7. Duvyzat
    Duvyzat (givinostato)
    Distrofia Muscular Duchenne
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