Informação sobre reembolsos em Spinraza (nusinersen)
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara que afecta o movimento e a força muscular. Nusinersen (que tem a marca Spinraza) é o primeiro e único tratamento aprovado para crianças e adultos com atrofia muscular espinhal (AME). Nusinersen não é uma cura, mas tem demonstrado melhorar a condição física e a qualidade de vida dos doentes.
Atualmente o único medicamento aprovado para
Atrofia Muscular Espinhal
Nusinersen (Spinraza) é um tratamento aprovado que pode oferecer esperança a algumas crianças e adultos com Atrofia Muscular Espinhal (AME). É aprovado para uso nos EUA, UE, Brasil, Japão, Suíça, Canadá, e Austrália, entre outros. Os ensaios clínicos mostram que este medicamento pode ter um impacto positivo na vida de crianças e adultos com AME. Embora não esteja globalmente disponível, os pacientes a quem não está acessível podem importar este medicamento para o seu país, de forma segura e legal.
O que é nusinersen (Spinraza)?
Este medicamento é uma injecção para pessoas com SMA. A AME afecta os neurónios motores e pensa-se que seja causada por alterações (mutações) nos cromossomas do ADN. Nusinersen (Spinraza) é esperado que contrarie o comportamento deste ADN mutado, o que deverá ajudar a manter os neurónios motores. Nusinersen (Spinraza) é o primeiro e único tratamento aprovado que funciona desta forma.
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Quão eficaz é nusinersen (Spinraza)?
A eficácia de nusinersen (Spinraza) tem sido testada em ensaios clínicos. Estes ensaios clínicos centraram-se em três grupos de doentes afectados de diferentes formas: doentes com AME infantil (Tipo 1), doentes com AME tardia (Tipo 2 e 3), e bebés pré-sintomáticos susceptíveis de desenvolver AME tipo 1 ou 2 (diagnosticados com base em testes genéticos).
Estudo em SMA Infantil
Este primeiro estudo incluiu bebês que já apresentavam sinais da doença abaixo dos 6 meses de idade. Estudos clínicos revelaram que os bebés a quem foi administrado este medicamento mostraram melhorias nos marcos motores, que incluíram factores como: a capacidade de dar pontapés, controlar a cabeça, sentar ou deambular (rastejar ou mover-se). Estes marcos não foram alcançados pelos bebés que não estavam a ser tratados com este medicamento.
Melhoramento
51%
Spinraza
vs
0%
Não tratado
61%
Spinraza
vs
32%
Não tratado
Para mais detalhes, consulte as informações de prescrição no final da página.
Estudar em SMA posterior
As crianças deste grupo mostraram sinais da doença após os 6 meses de idade (Tipo 2 ou 3). Os indivíduos que tomam nusinersen (Spinraza) aumentaram significativamente a sua capacidade de completar certas actividades físicas (medida com um teste chamado HFMSE). O aumento foi mantido durante toda a duração do estudo, que foi de aproximadamente 3 anos.
Para mais detalhes, consulte as informações de prescrição e referências no final da página.
Estudo em bebés com SMA pré-sintomática
Este estudo em curso envolveu 25 bebés que fizeram testes genéticos que mostraram que têm AME (tipo 1 ou 2). Eles receberam o medicamento antes de terem sintomas de AME.
Os dados mais recentes mostram que após mais de 2 anos (25,6 meses) as crianças apresentaram grandes melhorias em comparação com o que se espera das crianças não tratadas com SMA tipo 1 ou 2:
- Todos os bebés estavam vivos e nenhum requeria ventilação permanente.
- Na última visita, a pontuação média registada CHOP INTEND* foi de 58,4 (de uma pontuação máxima de 64).
*O CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) mede a função motora geral entre bebés com AME.
Para mais detalhes, consulte as informações de prescrição e referências no final da página.
Que efeitos secundários posso esperar
com nusinersen (Spinraza)?
Os efeitos secundários mais comuns de nusinersen (Spinraza) incluem infecções do tracto respiratório inferior (traqueia, brônquios e pulmões), febre, movimentos intestinais reduzidos ou bloqueados, dores de cabeça, vómitos, dores nas costas, e síndrome da punção pós-lombar (uma síndrome que resulta em fugas de líquido espinal).
Medicamentos semelhantes a nusinersen (Spinraza) demonstraram resultar em reacções graves quando administrados; tais como complicações hemorrágicas e danos nos rins, que podem ser agudos ou mesmo fatais.
Por favor, note que este não pretende ser um guia completo. Consulte o seu médico assistente e as informações de prescrição no final da página para obter detalhes completos sobre os efeitos secundários.
Como é feito o nusinersen (Spinraza)?
Para mais detalhes, também pode consultar as informações completas de prescrição no final da página.
Como é que nusinersen (Spinraza) funciona?
Para mais informações sobre a forma como nusinersen (Spinraza) funciona, consulte o seu médico ou veja as informações de prescrição no final da página.
Esta não pretende ser uma explicação científica abrangente.
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