Spinraza, o novo medicamento para a atrofia muscular espinal

Há substância nas afirmações de que se trata de um tratamento inovador?

O que é o Spinraza?

Spinrazanusinersen) é o primeiro e único tratamento a ser aprovado para tratar crianças e adultos com atrofia muscular espinhal (AME) - uma doença genética rara e frequentemente fatal que afecta a força e os movimentos musculares. Funciona alterando a síntese de proteínas deficientes, aumentando a produção de "neurónios motores de sobrevivência" de comprimento total e, em última análise, promovendo a manutenção dos neurónios motores.

Apelidado pelos médicos como "inovador" e "transformador de vidas", recebeu a sua primeira aprovação nos EUA em 23 de dezembro de 2016 e, desde então, foi também aprovado na União Europeia (junho de 2017), bem como no Brasil, Japão, Suíça, Canadá e, mais recentemente, na Austrália. A Biogen, o fabricante do medicamento, apresentou pedidos de registo regulamentar para que o medicamento seja aprovado em outros países e pretende iniciar mais pedidos de registo noutros países.

Apesar dos resultados promissores demonstrados nos ensaios clínicos e do facto de o Spinraza ter sido o primeiro a ser comercializado, no início de 2018 apenas cerca de 4000 doentes estavam a ser tratados com o Spinraza (Declaração da Comunidade Biogen). É possível que ainda não esteja aprovado ou facilmente acessível a muitos doentes nos seus próprios países e só foi objeto de reembolso formal em alguns países.

No entanto, os pais de crianças com AME podem importar o medicamento numa base de "doente nomeado", sob certas condições e com receita médica. Se precisar de mais informações sobre o fornecimento de um medicamento não disponível no seu país, e precisar de ajuda e apoio no processo, visite a nossa página inicial para saber como podemos ajudar. A nossa equipa entrega diariamente medicamentos ainda não aprovados de todo o mundo, com um serviço altamente avaliado por médicos e pacientes. 

Qual é a eficácia do Spinraza?

Um estudo principal envolveu 121 bebés com AME (com uma idade média de 7 meses). Após um ano de tratamento, mais de 50% dos bebés que receberam Spinraza nusinersen) (37 em 73) mostraram progressos no desenvolvimento do controlo da cabeça, rolar, sentar, gatinhar, ficar de pé e andar, ao passo que não se observou qualquer progresso semelhante em nenhum dos bebés que receberam placebo. Além disso, no final do estudo (13 meses), cerca de 60% dos doentes que tomaram Spinraza ainda estavam vivos e não necessitavam de ventilação permanente, em comparação com cerca de 30% dos doentes não tratados.

O sítio Web do fabricante refere que"2 de 4 indivíduos com AME de tipo 3 recuperaram a capacidade de andar de forma independente" - o que é notável. (Este resultado incluiu estudos "abertos" - não apenas o ensaio clínico em bebés. Um estudo aberto é um estudo em que os investigadores e os participantes têm conhecimento da medicação que está a ser utilizada, em vez dos estudos clínicos duplamente cegos normais em que nem os doentes nem os médicos têm conhecimento da medicação ou da atribuição de placebo.

Outro estudo com bebés com um início mais tardio da AME (após os 6 meses de idade) também observou uma melhoria em mais de metade dos seus participantes; dos que receberam Spinraza nusinersen), 57,3 % registaram um aumento de pelo menos 3 pontos na Escala Funcional Motora Expandida de Hammersmith (HFMSE), em comparação com apenas 20,5 % dos doentes do grupo de controlo.

Como é utilizado Spinraza no tratamento?

Spinraza nusinersen) é um medicamento sujeito a receita médica, pelo que o plano de tratamento deve ser preparado por um especialista no país do doente com experiência no tratamento da AME.

Atualmente, o medicamento é fornecido sob a forma de solução injetável em frascos para injectáveis de 12 mg. A dose recomendada é de 12 mg (um frasco para injectáveis), administrada logo que possível após o doente ter sido diagnosticado com AME. A primeira dose deve ser seguida de mais 3 doses após 2, 4 e 9 semanas e, depois, de uma dose com um intervalo de 4 meses. Esta é, obviamente, uma orientação padrão - o seu médico assistente pode decidir de forma diferente. Para mais informações, consulte o folheto informativo.

O medicamento deve ser administrado por injeção intratecal (na região lombar, diretamente na coluna vertebral) por um especialista.

Como posso aceder ao Spinraza?

Embora Spinraza nusinersen) já tenha sido aprovada pelas autoridades reguladoras em muitos países, como acontece com todos os medicamentos, ainda pode levar algum tempo até que o medicamento esteja efetivamente disponível no sistema de saúde do país. Spinraza nusinersen) ainda não foi aprovado em muitas regiões, incluindo a América do Sul, países não pertencentes à UE na Europa, África, a maior parte da Ásia e o Médio Oriente. (Se não conseguir aceder diretamente ao Spinraza no seu país, poderemos ajudá-lo - mais informações sobre o serviço que prestamos nesta página).

Embora o medicamento seja muito caro, existem procedimentos de assistência financeira em pelo menos dois países:

• As pessoas que vivem nos EUA podem candidatar-se a assistência financeira neste sítio Web.
• Em Itália, é reembolsado pelo sistema nacional de saúde e será administrado em centros regionais especializados. Para mais informações, clique nesta hiperligação.
• Em França, a Haute Autorité de Santé(HAS) declarou que Spinraza não tem tratamentos comparativos, pelo que o Comité Económico dos Produtos de Saúde (CEPS) pode negociar um preço em nome dos doentes, permitindo o acesso normal ao medicamento e o seu reembolso pelo Estado. No entanto, este processo pode demorar até um ano.

Se tiver alguma dúvida sobre o acesso ao Spinraza no seu país ou a quaisquer outros medicamentos que não estejam disponíveis no seu país, contacte a nossa equipa de apoio.