Spinraza, o novo medicamento para a atrofia muscular espinhal

Há alguma substância nas alegações de que é um tratamento inovador?

O que é Spinraza?

Spinraza (nusinersen) é o primeiro e único tratamento aprovado para tratar crianças e adultos com atrofia muscular espinal (AME) - uma doença genética rara e muitas vezes fatal que afecta a força muscular e o movimento. Funciona alterando a síntese de proteínas deficientes, aumentando a produção de "neurónios motores de sobrevivência" a todo o comprimento e, em última análise, promovendo a manutenção dos neurónios motores.

Dito pelos médicos como "inovador" e "transformador", recebeu sua primeira aprovação nos EUA em 23 de dezembro de 2016, e desde então também foi aprovado na União Européia (junho de 2017), assim como no Brasil, Japão, Suíça, Canadá e, mais recentemente, na Austrália. A Biogen, fabricante do medicamento, submeteu os registros regulamentares para que o medicamento seja aprovado em outros países e pretende iniciar mais registros em outros países.

Apesar dos resultados promissores mostrados em ensaios clínicos, e da natureza pioneira de Spinraza, havia apenas cerca de 4000 pacientes a serem tratados com Spinraza no início de 2018(Declaração da Comunidade Biogen). Pode ainda não ser aprovada ou facilmente acessível para muitos pacientes nos seus próprios países, e só obteve reembolso formal em alguns países.

Os pais de crianças com AME, no entanto, podem importar o medicamento numa base de "paciente nomeado", sob certas condições e com receita médica. Se precisar de mais informações sobre a aquisição de um medicamento não disponível no seu país e precisar de ajuda e apoio no processo, visite a nossa página inicial para saber como podemos ajudar. A nossa equipa entrega diariamente medicamentos ainda não aprovados de todo o mundo, com um serviço altamente avaliado por médicos e pacientes. 

Quão eficaz é Spinraza?

Um estudo principal envolveu 121 bebés com SMA (com uma idade média de 7 meses). Após um ano de tratamento, mais de 50% dos bebés que receberam Spinraza (nusinersen) (37 em 73) mostraram progressos no desenvolvimento do controlo da cabeça, rolando, sentados, engatinhando, em pé e a andar, enquanto que nenhum progresso semelhante foi visto em nenhum dos bebés que receberam placebo. Além disso, no final do estudo (13 meses) cerca de 60% dos pacientes em Spinraza ainda estavam vivos e não precisavam de ventilação permanente em comparação com cerca de 30% dos pacientes não tratados.

O website do fabricante afirma como"2 de 4 indivíduos com SMA Tipo 3 recuperaram a capacidade de caminhar independentemente" - o que é notável. (Este resultado incluiu estudos 'open-label' - não apenas o ensaio clínico em bebés. Um estudo open-label é aquele em que pesquisadores e participantes estão cientes do medicamento que está sendo usado, em vez dos estudos clínicos padrão duplo-cego em que nem o paciente nem os médicos estão cientes do medicamento ou da alocação de placebo.

Outro estudo com bebés com um início posterior da AME (após 6 meses de idade) também viu uma melhoria em mais de metade dos seus participantes; dos que foram dados a Spinraza (nusinersen), 57,3% viram um aumento de pelo menos 3 pontos na Escala Motor Funcional Expandida do Hammersmith (HFMSE), em comparação com apenas 20,5% dos pacientes do grupo de controlo.

Como é que Spinraza é utilizado no tratamento?

Spinraza (nusinersen) é um medicamento apenas com receita médica, pelo que um plano de tratamento deve ser preparado por um especialista no país do paciente com experiência no tratamento da AME.

Atualmente, o medicamento é fornecido como solução para injeção em frascos de 12 mg. A dose recomendada é de 12 mg (um frasco), administrada o mais rapidamente possível após o paciente ter sido diagnosticado com AME. A primeira dose deve ser seguida por mais 3 doses após 2, 4 e 9 semanas e depois por uma dose com intervalos de 4 meses. Esta é, naturalmente, uma orientação padrão - o seu médico assistente pode decidir de forma diferente. Para mais informações, consulte o folheto informativo.

O medicamento deve ser administrado por injeção intratecal (na parte inferior das costas, diretamente na coluna vertebral) por um especialista.

Como posso aceder a Spinraza?

Embora Spinraza (nusinersen) já tenha sido aprovado pelas autoridades reguladoras em muitos países, como acontece com todos os medicamentos, ainda pode levar algum tempo até que o medicamento esteja realmente disponível no sistema de saúde do país. Spinraza (nusinersen) ainda não foi aprovado em muitas regiões, incluindo a América do Sul, países fora da UE na Europa, África, a maior parte da Ásia e do Médio Oriente. (Se não conseguir aceder a Spinraza directamente no seu país, talvez possamos ajudá-lo - mais sobre o serviço que prestamos nesta página).

Embora o medicamento seja muito caro, existem procedimentos para assistência financeira em pelo menos dois países:

• As pessoas que vivem nos EUA podem solicitar assistência financeira neste site.
• Em Itália é reembolsado pelo sistema nacional de saúde e será administrado em centros regionais especializados. Para mais informações, por favor clique neste link.
• Em França, a Haute Autorité de Santé(HAS, a Autoridade Nacional Francesa para a Saúde) declarou que Spinraza não dispõe de tratamentos comparativos, pelo que o Comité Económico dos Produtos de Saúde (CEPS) pode negociar um preço em nome dos pacientes, permitindo o acesso normal ao medicamento e o reembolso governamental. No entanto, este processo pode demorar até um ano.

Se tiver alguma questão sobre o acesso a Spinraza no seu país ou qualquer outro medicamento que não esteja disponível no seu país, por favor contacte a nossa equipa de apoio.