Tudo sobre a aprovação do eplontersen pela EMA (e como obter o tratamento mais cedo)

Última atualização: 26 de março de 2024

Wainua (eplontersen) obteve sua aprovação pela FDA para tratar a polineuropatia amiloide hereditária mediada por transtirretina (ATTRv-PN) em 2023. O medicamento é o único tratamento aprovado que os doentes podem administrar a si próprios, utilizando um auto-injetor. Isto poderá torná-lo uma escolha mais conveniente para os doentes cujas capacidades motoras tenham sido afectadas pela doença.

Embora esta seja uma boa notícia, o medicamento só está atualmente disponível nos EUA.

Quando é que o eplontersen estará disponível para os doentes na Europa e no Reino Unido? Aqui está tudo o que precisa de saber sobre as aprovações EMA e MHRA do eplontersen. Incluindo os prazos e as suas opções para obter o tratamento mais rapidamente.

Para que é utilizado o eplontersen?

Wainua (eplontersen) é um medicamento de prescrição para pacientes adultos com polineuropatia de amiloidose hereditária mediada por transtirretina ¹.

O Eplontersen é um oligonucleótido anti-sentido conjugado com um ligando. Diminui a produção da proteína TTR. Ao fazê-lo, o medicamento tem como objetivo retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida do doente.

Aprovação EMA do Eplontersen: Qual é o ponto da situação?

A boa notícia é que o pedido de autorização de introdução no mercado do eplontersen já está a ser analisado pela EMA ². A notícia menos boa é que ainda pode levar meses até que seja tomada uma decisão. Se a análise resultar numa recomendação positiva por parte do CHMP, serão necessários mais 67 dias para que a aprovação do eplontersen pela EMA se torne oficial.

Por outras palavras, o prazo mais curto para a aprovação do eplontersen na UE é o final de 2024.

Quando é que o eplontersen estará disponível na Europa?

Mesmo que o Wainua obtenha a aprovação da EMA durante este ano, isso não significa que estará imediatamente disponível em toda a Europa. Para que isso aconteça, cada Estado-Membro tem de negociar com o fabricante um preço local, o reembolso e as datas de lançamento.

Em média, estes processos demoram entre 133 dias (na Alemanha) e 899 dias (na Roménia⁾³.

Isto significa que a eplontersen poderá estar disponível em alguns mercados da UE no primeiro semestre de 2025. Outros países poderão ter de esperar mais alguns anos.

Quando é que o eplontersen estará disponível no Reino Unido?

Embora não exista um pedido de autorização de introdução no mercado ativo para o eplontersen no Reino Unido, está em curso uma análise pelo NICE. A análise do NICE é essencial para determinar se o eplontersen estará disponível no NHS. A data prevista para a decisão é agosto de 2024. Se a decisão for positiva, o medicamento deverá estar disponível no mercado do Reino Unido no prazo de 3 meses.

Relativamente à aprovação da MHRA do eplontersen, é possível que a MHRA siga o calendário da EMA. De acordo com as decisões tomadas pelo governo do Reino Unido após o Brexit, a MHRA pode conceder uma aprovação "quase automática" aos medicamentos depois de estes terem recebido luz verde de organismos reguladores de confiança, como a EMA, a FDA ou a PMDA do Japão ⁴.

Se for esse o caso, e partindo do princípio de que a aprovação da EMA ocorrerá em 2024, é possível que o eplontersen esteja disponível no Reino Unido no final de 2024 ou no início de 2025.

Como obter o Wainua em segurança antes da sua aprovação pela EMA ou MHRA

Embora as aprovações estejam em curso, nem todos os doentes podem esperar meses ou anos. Se for esse o seu caso, ficará satisfeito por saber que não tem de esperar.

Existem duas formas principais de aceder rapidamente e em segurança ao eplontersen antes da sua aprovação oficial pela EMA ou pela MHRA. Uma opção é participar num ensaio clínico. A outra é comprar eplontersen com base no regulamento relativo à importação de doentes designados.

Eis um pouco sobre cada opção.

Participar num ensaio clínico do eplontersen

Para ter acesso rápido ao Wainua, pode tentar participar num ensaio clínico em curso. Com o apoio do seu médico assistente, pode encontrar um perto de si. Para participar num ensaio clínico, tem de cumprir os critérios de elegibilidade. Também é importante notar que a participação no ensaio não garante que irá receber eplontersen. Pode ser-lhe atribuído o grupo do placebo.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos de eplontersen em curso:

ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. No entanto, alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais. Neste momento, existem vários ensaios que envolvem o eplontersen e que estão a recrutar participantes na Europa. Pode valer a pena estar atento a estes ensaios.
EUClinicaltrials.eu: Esta base de dados contém todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
myTomorrows: Esta organização apoia os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Comprar eplontersen como um Paciente Nomeado

Na maioria dos países, os doentes estão autorizados a comprar e importar medicamentos não disponíveis localmente para uso pessoal. Especialmente se esses medicamentos puderem melhorar as suas vidas ou tratar doenças potencialmente fatais.

Se quiser obter eplontersen antes da sua aprovação pela MHRA ou pela EMA, esta pode ser a opção mais rápida para si e para o seu médico.

O regulamento que torna isto possível é conhecido como o Regulamento de Importação de Doentes Nomeados. Este regulamento permite que os doentes importem um medicamento ainda não aprovado ou disponível no seu país se: