A aprovação do Iptacopan pela EMA está próxima. Quando é que o medicamento estará disponível para si?

Última atualização: 02 de abril de 2024

Em março de 2024, o CHMP fez uma recomendação positiva para a concessão da aprovação da EMA ao Fabhalta (iptacopan) ¹. Quando a aprovação se tornar oficial, esta será a primeira monoterapia oral disponível para pacientes europeus com hemoglobinúria paroxística nocturna (PNH).

Embora tudo isto seja uma boa notícia, o que significa em termos de calendário?

Aqui está tudo o que precisa de saber sobre a disponibilidade do iptacopan na Europa e no Reino Unido. Incluindo todas as suas opções para aceder ao medicamento em segurança antes de estar disponível.

Para que é utilizado o iptacopan?

O Fabhalta (iptacopan) é indicado para o tratamento de adultos com hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN), que sofrem de anemia hemolítica ².

Como inibidor do Fator B do complemento, o iptacopan funciona para aumentar os níveis de hemoglobina, actuando na via alternativa do complemento. Ajuda a controlar a destruição dos glóbulos vermelhos dentro e fora dos vasos sanguíneos. Desta forma, o iptacopa tem como objetivo reduzir a anemia e evitar a necessidade de transfusões de sangue.

O Fabhalta (iptacopan) foi aprovado pela EMA?

É provável que seja em breve. Em março de 2024, o CHMP fez uma recomendação positiva para a aprovação do iptacopan pela EMA. Tecnicamente, esta ainda não é uma aprovação oficial da EMA, uma vez que pode demorar até 2 meses para a Comissão Europeia tomar uma decisão final.

No entanto, as decisões do CHMP são normalmente seguidas, pelo que não há razão para crer que o iptacopan não obtenha a aprovação oficial da EMA até maio de 2024.

Quando é que o iptacopan estará disponível na Europa?

Infelizmente, ser aprovado pela EMA não é o mesmo que estar disponível. Antes de o Fabhalta chegar aos mercados locais em toda a UE, cada Estado-Membro tem de concluir o seu próprio processo de negociação de preços locais, aprovações de reembolso e decidir as datas de lançamento com o fabricante.

Estes processos locais podem ser relativamente rápidos ou muito longos, consoante o país. Por exemplo, a Alemanha tende a lançar medicamentos órfãos recém-aprovados num prazo médio de 102 dias, ao passo que na Estónia o tempo médio de lançamento é de 1 081 dias ³.

Tendo isto em conta, é provável que o iptacopan esteja disponível em alguns mercados da UE já em 2024, mas os doentes de outros países da UE poderão ter de esperar mais alguns anos.

Quando é que o iptacopan estará disponível no Reino Unido?

A partir de março de 2024, o iptacopan ainda não foi aprovado pela MHRA. No entanto, após o Brexit, a MHRA reserva-se o direito de conceder uma aprovação "quase automática" aos medicamentos depois de terem sido colocados na luz verde pela EMA ou por outros organismos reguladores de confiança ⁴. Isto, em combinação com o facto de o iptacopan possuir o Passaporte de Inovação da MHRA, torna provável que a aprovação do medicamento seja acelerada pela MHRA.

Já está em curso uma análise do NICE para a potencial inclusão do iptacopan no NHS, com uma data de decisão prevista para junho de 2024 ⁵.

Se o NICE adotar uma recomendação positiva para a inclusão do medicamento no NHS em junho, então o iptacopan poderá estar disponível para os doentes no Reino Unido por volta de setembro-outubro de 2024. Naturalmente, tudo isto pressupõe uma aprovação final da EMA em maio de 2024 e a sua adoção quase imediata pela MHRA.

Como obter Fabhalta (iptacopan) com segurança antes de estar disponível no seu país

Embora as aprovações estejam em curso, nem todos os doentes podem esperar meses ou anos. Se for esse o seu caso, ficará satisfeito por saber que não tem de esperar.

Existem duas formas principais de obter o Fabhalta antes de este estar disponível no seu país. Uma delas é inscrever-se num ensaio clínico, enquanto a outra é comprar iptacopan através do regulamento de importação de doentes nomeados.

Eis um pouco sobre cada opção.

Participar num ensaio clínico com iptacopan

Para obter acesso rápido ao Fabhalta, pode optar por se inscrever num ensaio clínico em curso. Embora os ensaios nem sempre sejam fáceis de encontrar, se tiver os recursos certos e o apoio do seu médico, isso é possível. No entanto, tenha em conta que um ensaio não garante que irá receber iptacopan, uma vez que pode ser atribuído ao grupo do placebo.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos em curso que envolvam o Fabhalta:

ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. No entanto, alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais. De momento, existem vários ensaios que envolvem o iptacopan e que estão a recrutar participantes na Europa. Pode valer a pena estar atento a esta lista.
EUClinicaltrials.eu: Esta base de dados contém todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
myTomorrows: Esta organização apoia os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Comprar iptacopan como doente nomeado

Nem todos os doentes e médicos o sabem, mas é permitido comprar e importar medicamentos não disponíveis localmente para uso pessoal. Especialmente se esses medicamentos puderem melhorar a sua qualidade de vida ou tratar doenças potencialmente fatais.

Se quiser obter iptacopan antes da sua aprovação pela MHRA ou pela EMA, esta pode ser a opção mais rápida para si e para o seu médico.

O regulamento que torna isto possível é conhecido como o regulamento relativo à importação de doentes designados. Para poder beneficiar deste regulamento, é necessário, em primeiro lugar, ter uma receita do seu médico assistente para um medicamento que: