Aprovação do leniolisib pela EMA: Como evitar que os atrasos atrasem o seu tratamento

Para os doentes com síndrome PI3K-delta activada (APDS), 2023 trouxe algumas boas notícias há muito esperadas. O primeiro tratamento para esta condição ultrarrara, o leniolisib, obteve a sua aprovação pela FDA em março de 2023. Considerado pela FDA como um medicamento de primeira classe, Joenja (leniolisib) é um farol de esperança para os pacientes em todo o mundo ¹. 

No entanto, a partir de novembro de 2024, o leniolisib ainda só está aprovado nos EUA e no Reino Unido. A sua aprovação pela EMA ainda está pendente, deixando os pacientes APDS na Europa com mais perguntas do que respostas. 

Aqui está tudo o que precisa de saber sobre o estado atual da aprovação do leniolisib na Europa. Incluindo todas as suas opções para aceder em segurança ao medicamento na sua própria linha de tempo. 

Para que é utilizado o leniolisib?

Joenja (leniolisib) é indicado para adultos e crianças com síndrome PI3K-delta ativado (APDS). O medicamento funciona ligando-se à enzima fosfoinositide 3-kinase delta e bloqueando a sua atividade. Ao fazê-lo, tem como objetivo apoiar as células B e T na sua função de combate às infecções, e reduzir os sintomas ². 

Quais foram os resultados do ensaio clínico Joenja?

O ensaio de fase 2/3 que serviu de base à decisão de aprovação do Joenja pela FDA teve uma duração de 12 semanas. Alguns dos resultados relatados incluem:

• O Joenja teve um melhor desempenho do que o placebo na redução do tamanho dos gânglios linfáticos. A alteração média ajustada do tamanho dos gânglios linfáticos foi de -0,30 para o Joenja, em comparação com +37,30 para o placebo;
• Os doentes tratados com Joenja registaram um aumento de 34,76% nas células B naive. Nos doentes tratados com placebo, o número de células B naive diminuiu 5,37%;
• Os efeitos adversos mais frequentes relacionados com o Joenja foram dores de cabeça, dermatite atópica e sinusite ⁶.

Aprovação do leniolisib pela EMA: Atrasos e prazos

O pedido de autorização de introdução no mercado da Joenja está a ser analisado pela EMA desde 27 de outubro de 2022. Normalmente, o processo de aprovação da EMA demora 210 dias. No entanto, no caso do Joenja, demorou mais tempo, uma vez que o regulador solicitou dados adicionais em novembro de 2023 ³. O fabricante, Pharming, tem até janeiro de 2026 para responder aos pedidos adicionais do CHMP. O que significa que é pouco provável que a aprovação do leniolisib pela EMA ocorra antes de 2026. 

Se o CHMP emitir uma recomendação positiva nessa altura, a aprovação do medicamento pela EMA deverá tornar-se oficial no prazo de 67 dias a partir dessa data. Em suma, os pacientes europeus devem começar a ter acesso ao leniolisib algures no segundo semestre de 2026. 

Quando é que o leniolisib estará disponível na Europa?

Para manter as coisas interessantes, uma aprovação da EMA não significa que o leniolisib estará imediatamente disponível nos mercados locais. Cada Estado-Membro da UE tem os seus próprios procedimentos locais a concluir antes de tal acontecer - incluindo negociações de preços locais com o fabricante e decisões sobre o reembolso. 

O tempo que estes processos demoram varia muito de um país para outro. O tempo médio entre a aprovação e a disponibilidade varia entre 102 dias na Alemanha e 1 081 dias na Estónia, com uma média europeia de 636 dias ⁴. 

Por outras palavras, alguns doentes na Europa poderão ter acesso ao leniolisib já em 2026, enquanto outros poderão ficar à espera durante mais alguns anos.

Leniolisib no Reino Unido: Quando é que estará disponível? 

Em setembro de 2024, o leniolisib foi aprovado no Reino Unido. 

O leniolisib estará disponível no NHS?

Embora o leniolisib esteja agora aprovado pela MHRA, ainda não está disponível no NHS. Se e quando isso acontece dependerá da revisão do medicamento pelo NICE. Espera-se que seja tomada uma decisão sobre a inclusão do leniolisib no NHS em março de 2025 ⁵.  

Se o NICE recomendar a inclusão do Joenja (leniolisib) no NHS, o medicamento deverá estar disponível para os doentes no prazo de 3 meses após a decisão do NICE.

Isto leva-nos a junho de 2025 como a data mais próxima em que os doentes com APDS no Reino Unido poderiam ter acesso ao leniolisib no NHS.

Como obter leniolisib em segurança antes da sua aprovação pela EMA

Apesar do que os prazos acima sugerem, a espera não é a única opção para os doentes com APDS na Europa. 

Pode aceder imediatamente ao medicamento, importando-o para seu uso pessoal. Esta opção é conhecida como Importação de Paciente Nomeado, ou acesso alargado. Eis como funciona. 

Leniolisib acesso alargado

Mesmo que um medicamento ainda não esteja aprovado ou disponível no seu país, pode ter acesso a ele legalmente. Um regulamento conhecido como Importação de Doentes Nomeados permite-lhe comprar e importar um medicamento, desde que este cumpra estas condições:

• está aprovado algures;
• não está aprovado ou disponível no seu país (ainda);
• não tem alternativas locais, e
• é para uso pessoal.

Este processo requer uma prescrição do seu médico assistente. Como em todos os outros casos, o médico assume a responsabilidade pelo tratamento. Os requisitos específicos de documentação podem variar consoante o país.

Pretende iniciar o seu tratamento com leniolisib mais cedo, utilizando o regulamento relativo à importação de doentes designados? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

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Referências:

1. A FDA aprova o primeiro tratamento para a síndrome da fosfoinositídeo 3-quinase delta activada. FDA, 24 de março de 2023.
2. EU/3/20/2339 - designação órfã para o tratamento da síndrome da fosfoinositídeo 3-quinase delta activada | Agência Europeia de Medicamentos. Agência Europeia de Medicamentos, 25 de maio de 2021.
3. O Pharming Group fornece actualizações sobre a revisão regulamentar da EMA do leniolisib MAA e planeia apresentar um pedido de aprovação regulamentar no Reino Unido. Pharming Group N.V., 10 de novembro de 2023.
4. Inquérito de 2021 sobre o indicador W.A.I.T. dos doentes da EFPIA. EFPIA, Acedido em 9 de abril de 2024.
5. Leniolisib para a síndrome da fosfoinositídeo 3-quinase delta activada em pessoas com 12 anos ou mais [ID6130]. NICE, Acedido em 09 de abril de 2024.
6. Estudo da eficácia do CDZ173 em pacientes com APDS/PASLI. ClinicalTrials.gov, Acedido em 09 de abril de 2024.