Aprovação do leniolisib pela EMA: Como evitar que os atrasos atrasem o seu tratamento

Última atualização: 09 de abril de 2024

Para os doentes com síndrome PI3K-delta activada (APDS), 2023 trouxe algumas boas notícias há muito esperadas. O primeiro tratamento para esta condição ultrarrara, o leniolisib, obteve a sua aprovação pela FDA em março de 2023. Considerado pela FDA como um medicamento de primeira classe, Joenja (leniolisib) é um farol de esperança para os pacientes em todo o mundo ¹.

No entanto, a partir de abril de 2024, o leniolisib ainda só está aprovado nos EUA. As suas aprovações MHRA e EMA ainda estão pendentes, deixando os pacientes APDS na Europa e no Reino Unido com mais perguntas do que respostas.

Aqui está tudo o que precisa de saber sobre o estado atual da aprovação do leniolisib na Europa e no Reino Unido. Incluindo todas as suas opções para aceder em segurança ao medicamento no seu próprio prazo.

Para que é utilizado o leniolisib?

Joenja (leniolisib) é indicado para adultos e crianças com síndrome PI3K-delta ativado (APDS). O medicamento funciona ligando-se à enzima fosfoinositide 3-kinase delta e bloqueando a sua atividade. Ao fazê-lo, tem como objetivo apoiar as células B e T na sua função de combate às infecções, e reduzir os sintomas ².

Quais foram os resultados do ensaio clínico Joenja?

O ensaio de fase 2/3 que serviu de base à decisão de aprovação do Joenja pela FDA teve uma duração de 12 semanas. Alguns dos resultados relatados incluem:

O Joenja teve um melhor desempenho do que o placebo na redução do tamanho dos gânglios linfáticos. A alteração média ajustada do tamanho dos gânglios linfáticos foi de -0,30 para o Joenja, em comparação com +37,30 para o placebo;
Os doentes tratados com Joenja registaram um aumento de 34,76% nas células B naive. Nos doentes tratados com placebo, o número de células B naive diminuiu 5,37%;
Os efeitos adversos mais frequentes relacionados com o Joenja foram dores de cabeça, dermatite atópica e sinusite ⁶.

Aprovação do leniolisib pela EMA: Atrasos e prazos

O pedido de autorização de introdução no mercado da Joenja está a ser analisado pela EMA desde 27 de outubro de 2022. Normalmente, o processo de aprovação da EMA demora 210 dias. No entanto, no caso da Joenja, demorou mais tempo, uma vez que o regulador solicitou dados adicionais em novembro de 2023 ³.

A indicação atual do CHMP é que tomará uma decisão sobre a aprovação do leniolisib na Europa algures no primeiro semestre de 2024 ³. Se o CHMP emitir uma recomendação positiva, a aprovação do medicamento pela EMA deverá tornar-se oficial no prazo de 67 dias a contar dessa data.

Quando é que o leniolisib estará disponível na Europa?

Para manter as coisas interessantes, uma aprovação da EMA não significa que o leniolisib estará imediatamente disponível nos mercados locais. Cada Estado-Membro da UE tem os seus próprios procedimentos locais a concluir antes de tal acontecer - incluindo negociações de preços locais com o fabricante e decisões sobre o reembolso.

O tempo que estes processos demoram varia muito de um país para outro. O tempo médio entre a aprovação e a disponibilidade varia entre 102 dias na Alemanha e 1 081 dias na Estónia, com uma média europeia de 636 dias ⁴.

Por outras palavras, alguns doentes na Europa poderão ter acesso ao leniolisib já em 2024, enquanto outros poderão ter de esperar mais alguns anos.

Leniolisib no Reino Unido: Quando é que estará disponível?

A Pharming, o fabricante do Joenja, declarou a sua intenção de solicitar a aprovação da MHRA no primeiro semestre de 2024. De acordo com os actuais procedimentos acelerados, a decisão sobre a aprovação do leniolisib no Reino Unido deverá ser tomada no prazo de 110 dias a contar da apresentação do pedido.

O leniolisib estará disponível no NHS?

Tal dependerá da análise do medicamento pelo NICE. Espera-se que seja tomada uma decisão sobre a inclusão do leniolisib no NHS em dezembro de 2024 ⁵. Está, obviamente, dependente de um resultado positivo do pedido de aprovação da MHRA.

Se o NICE recomendar a inclusão do Joenja no NHS, o medicamento deverá estar disponível para os doentes no prazo de 3 meses após a decisão do NICE.

Isto leva-nos a março de 2025 como a data mais próxima em que os doentes com APDS no Reino Unido poderão ter acesso ao leniolisib.

Como obter leniolisib em segurança antes das aprovações da MHRA e da EMA

Apesar do que os prazos acima sugerem, a espera não é a única opção para os doentes com APDS na Europa e no Reino Unido.

Pode aceder imediatamente ao medicamento, importando-o para seu uso pessoal. Esta opção é conhecida como Importação de Paciente Nomeado, ou acesso alargado. Eis como funciona.

Leniolisib acesso alargado

Mesmo que um medicamento ainda não esteja aprovado ou disponível no seu país, pode ter acesso a ele legalmente. Um regulamento conhecido como Importação de Doentes Nomeados permite-lhe comprar e importar um medicamento, desde que este cumpra estas condições:

está aprovado algures;
não está aprovado ou disponível no seu país (ainda);
não tem alternativas locais, e
é para uso pessoal.

Este processo requer uma prescrição do seu médico assistente. Como em todos os outros casos, o médico assume a responsabilidade pelo tratamento. Os requisitos específicos de documentação podem variar consoante o país.

Pretende iniciar o seu tratamento com leniolisib mais cedo, utilizando o regulamento relativo à importação de doentes designados? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

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