Nirogacestat: Qual é o novo tratamento para os tumores desmoides?

Última atualização: 23 de abril de 2024

Os tumores desmóides são raros, representando apenas 0,03% de todos os tumores ⁷. Felizmente, também são raramente fatais, com uma taxa de sobrevivência de 87% aos 15 anos após o diagnóstico ⁸. No entanto, um tumor desmoide pode estar associado a dor e incapacidade funcional, o que pode diminuir a qualidade de vida de uma população de doentes que tem frequentemente entre 10 e 40 anos de idade.

Se lhe foi diagnosticado um tumor desmoide, deve saber que as opções de tratamento são limitadas, para além da cirurgia. O nirogacestat, o mais recente tratamento para o tumor desmoide, está destinado a alterar esta situação e a proporcionar mais opções para médicos e doentes como você.

Aqui está tudo o que precisa de saber sobre este último tratamento para o tumor desmoide.

Tumores desmóides: opções de tratamento actuais e limitações

Os tumores desmóides, também conhecidos como fibromatose agressiva, são formações não cancerosas que se encontram normalmente no tecido conjuntivo do estômago, braços e pernas.

Ao contrário dos cancros, os tumores desmóides não se espalham para outras áreas do corpo, mas podem ser muito agressivos e crescer localmente.

Muitos doentes não necessitam de tratamento, exceto se o tumor crescer ou se apresentarem sintomas adicionais. Se for necessário tratamento, este envolve normalmente cirurgia, radioterapia ou quimioterapia.

Qual é o tratamento de primeira linha para os tumores desmóides

O tratamento de primeira linha para os tumores desmóides é geralmente a remoção cirúrgica. Uma vez que os tumores desmóides não se espalham pelo corpo, a cirurgia pode ser um tratamento eficaz.

No entanto, a cirurgia nem sempre é uma opção. Por exemplo, a localização do tumor pode tornar a cirurgia arriscada. Se o tumor tiver incorporado estruturas próximas, também pode ser difícil removê-lo completamente.

Se não for possível efetuar uma cirurgia, a radioterapia pode ser utilizada como terapia de primeira linha para os tumores desmóides. Nos casos em que o tumor está a crescer rapidamente, o médico pode recomendar o início da quimioterapia. Normalmente, esta envolve metotrexato e vinblastina, ou combinações de vinorelbina ¹.

Até 2023, estas eram as únicas opções de tratamento de primeira linha disponíveis para os tumores desmóides.

A aprovação do Ogsiveo (nirogacestat) pela FDA, como medicamento especificamente concebido para esta doença, foi um passo importante na direção de um panorama de tratamento mais amplo.

Nirogacestat: Um novo medicamento para o tumor desmoide

Em novembro de 2023, a FDA deu luz verde à primeira terapia direccionada para os tumores desmoides. O medicamento comercializado como Ogsiveo (nirogacestat) é um inibidor oral da gama-secretase.

Eis o que deve saber sobre o assunto.

O nirogacestato é o primeiro da sua classe?

O nirogacestat é, de facto, considerado uma terapia orientada de primeira classe para os tumores desmóides, de acordo com Mrinal Gounder, MD, um oncologista de sarcoma do Memorial Sloan Kettering Cancer Center ¹. Com os oncologistas a tentarem afastar-se lentamente da cirurgia no tratamento dos tumores desmóides, é cada vez mais importante que tenham mais alternativas de tratamento disponíveis.

Como actua o nirogacestat?

O nirogacestat é um inibidor da gama-secretase. Funciona através do bloqueio de enzimas específicas que sinalizam o crescimento dos tumores. Ao bloquear estas enzimas, o nirogacestat interfere com as vias que regulam o crescimento e a divisão celular. Devido a este mecanismo de ação, o nirogacestat pode ajudar a abrandar ou parar o crescimento das células do tumor desmoide.

O nirogacestat não é uma cura para os tumores desmóides. No entanto, demonstrou potencial em ensaios clínicos para reduzir o tamanho destes tumores e melhorar os sintomas em alguns doentes.

Quais são os resultados do ensaio clínico do nirogacestat?

O Ogsiveo (nirogacestat) foi aprovado pela FDA com base num ensaio clínico de fase 3 que envolveu um total de 70 doentes. No ensaio, os doentes receberam nirogacestat ou placebo. Alguns dos principais resultados relatados foram:

Em 41% dos doentes tratados com Ogsiveo, os seus tumores diminuíram ou desapareceram. No grupo do placebo, apenas 8% registaram este resultado;
7% dos doentes tratados com Ogsiveo tiveram uma resposta completa (ou seja, os seus tumores desapareceram). Nenhum doente do grupo do placebo registou este resultado;
A mediana do tempo de resposta foi de 5,6 meses;
A probabilidade de não haver progressão da doença 2 anos após o início do tratamento foi de 76% com o Ogsiveo e de 44% com o placebo ³.

É importante notar que, embora o nirogacestat tenha mostrado resultados promissores na redução do tumor e na prevenção do crescimento, também causou alguns efeitos secundários. Os efeitos secundários mais comuns notificados durante o ensaio incluíram náuseas, diarreia, fadiga e aumento dos níveis de creatinina no sangue. Estes efeitos secundários foram geralmente controláveis e não tiveram um impacto significativo na qualidade de vida dos doentes ³.

Entre as mulheres participantes no ensaio, 75% das que estavam em idade fértil relataram efeitos adversos relacionados com a disfunção ovárica. Este não é um efeito invulgar dos inibidores da gama-secretase. Os sintomas foram geralmente resolvidos após a interrupção do tratamento ⁴.

O nirogacestato é aprovado?

Sim, nos EUA, onde a FDA aprovou o medicamento em novembro de 2023 ⁵. A aprovação do Nirogacestat pela EMA ainda está pendente, uma vez que o pedido do medicamento está a ser analisado.

A partir de abril de 2024, o Ogsiveo (nirogacestat) não está aprovado em mais nenhum lugar do mundo.

O nirogacestat está disponível fora dos EUA?

Atualmente, ainda não. Fora dos EUA, a disponibilidade do nirogacestat está limitada a doentes inscritos em ensaios clínicos.

Dito isto, os doentes individuais de países não americanos também podem aceder ao medicamento fora de um ensaio clínico, em condições específicas. De acordo com os regulamentos de uso compassivo, os doentes estão autorizados a importar um medicamento do estrangeiro se este ainda não estiver disponível no seu país. Isto aplica-se apenas a medicamentos para uso pessoal e que tratem de doenças debilitantes ou potencialmente fatais.

Se o seu médico assistente for da opinião de que o Ogsiveo pode ser benéfico para si, pode obter o medicamento imediatamente. A vantagem é que não tem de esperar pela aprovação ou disponibilidade local. A desvantagem é que não pode beneficiar de reembolso e terá de ser você a cobrir os custos do medicamento.

Quanto custa o nirogacestato?

Atualmente, o nirogacestat só está aprovado nos EUA. Por conseguinte, só está disponível ao seu preço americano. Como uma ideia geral, estima-se que custe cerca de 30.000 dólares para um fornecimento de 30 dias ⁶.

É importante notar que estes valores estão sujeitos a alterações e que o custo final dependerá de uma série de factores, como a sua localização, o fornecedor e a eventual cobertura do seguro.

Se estiver interessado no nirogacestat e tiver uma receita do seu médico assistente, entre em contacto com a nossa equipa de Especialistas em Acesso a Medicamentos. Podemos ajudá-lo a comprar o nirogacestat antes de ser aprovado ou estar disponível no seu país.