Aprovação do Vorasidenib pela EMA: Quando estará disponível na Europa, no Reino Unido e em todo o mundo?

Os gliomas de baixo grau são frequentemente encontrados em indivíduos saudáveis na casa dos 30 ou 40 anos. No início, crescem lentamente, mas acabam por se tornar tumores de alto grau que exigem tratamentos mais agressivos ¹.

O vorasidenib, o primeiro tratamento direcionado para indivíduos com gliomas de baixo grau, está a receber uma atenção significativa. Dados de ensaios clínicos indicam que tem o potencial de atrasar a progressão do tumor em gliomas de baixo grau com mutações IDH1 ou IDH2, oferecendo uma opção potencialmente transformadora para os doentes com glioma ¹.

Se também quer saber as últimas novidades sobre este novo avanço no tratamento do cancro do cérebro, continue a ler. Veremos quando é provável que o vorasidenib obtenha a aprovação da EMA, bem como quando estará disponível na Europa, no Reino Unido e noutros países.

Como é que o vorasidenib actua no cancro do cérebro?

Voranigo (vorasidenib) é uma terapia direcionada para o cancro cerebral que aborda especificamente os gliomas com uma mutação IDH, os tumores cerebrais malignos primários mais comuns em pessoas com menos de 50 anos ². Quase todos os gliomas de grau 2, incluindo astrocitomas e oligodendrogliomas, têm esta mutação.

Os tratamentos actuais - cirurgia, radiação e quimioterapia - são altamente tóxicos e têm efeitos secundários significativos. O vorasidenib oferece uma alternativa crucial ao ter como alvo as enzimas IDH1 e IDH2 mutadas, com o objetivo de abrandar o crescimento do tumor.

Qual é a eficácia do vorasidenib nos ensaios clínicos?

Em novembro de 2023, foram apresentados os dados do ensaio INDIGO de fase 3. Estes dados constituíram a base do pedido de aprovação da FDA que foi apresentado pelo fabricante do vorasidenib em fevereiro de 2024 ³. 

Eis alguns dos principais relatórios do ensaio INDIGO:

• A sobrevivência mediana sem progressão foi de 27,7 meses para os doentes com vorasidenib versus 11,1 meses para o grupo placebo;
• O vorasidenib levou a uma redução de 61% no risco de progressão do tumor ou morte;
• Os doentes tratados com vorasidenib tinham uma probabilidade de 83,4% de NÃO receberem outra intervenção terapêutica no prazo de 24 meses. A probabilidade de os doentes tratados com placebo não necessitarem de uma intervenção foi de 27% ^4,5.

Estes resultados são um vislumbre de esperança para os doentes com glioma de baixo grau em todo o mundo. Mas quando é que os resultados dos ensaios clínicos se transformarão em aprovações para o vorasidenib? E, após a aprovação, quanto tempo falta para que o medicamento esteja disponível em todo o mundo?

O vorasidenib está aprovado em algum lado?

Sim, em agosto de 2024, foi concedida ao Voranigo (vorasidenib) uma aprovação acelerada pela FDA nos EUA. Além disso, os pedidos de aprovação do Vorasidenib estão a ser analisados em:

• A UE (com avaliação acelerada) ⁶;
• Canadá ⁷.

Quando é que o vorasidenib obterá a aprovação da EMA?

O prazo previsto pela EMA para as avaliações aceleradas é de 150 dias. No entanto, isto pressupõe que a EMA tome uma decisão até ao final de junho de 2024, o que não aconteceu. Este atraso não é invulgar. Os prazos de aprovação podem variar se a EMA necessitar de dados adicionais do fabricante. Após a recente aprovação do vorasidenib pela FDA, é provável que a aprovação da EMA não esteja muito longe. No entanto, só o tempo dirá quando é que os doentes da UE poderão beneficiar do tratamento.  

Quando é que o vorasidenib estará disponível na Europa?

Infelizmente, a aprovação da EMA é apenas o primeiro passo. Isso não significa que o vorasidenib estará imediatamente disponível para os pacientes em toda a UE. Após a aprovação da EMA, cada estado membro leva um tempo diferente para negociar preços locais, reembolsos e lançar um novo medicamento no mercado local.

O processo de lançamento na Alemanha tende a ser o mais rápido, com uma média de 102 dias para os medicamentos órfãos. No outro extremo do espetro está a Estónia, onde pode demorar até 1 081 dias, em média, para que um novo medicamento fique disponível. 

Isto significa que o vorasidenib estará disponível para si numa altura diferente, dependendo do local da Europa onde se encontra ⁸.

Quando é que o Voranigo (vorasidenib) será aprovado no Reino Unido?

Isso é mais difícil de dizer. A partir de agosto de 2024, não existe uma autorização de comercialização submetida à MHRA para o vorasidenib. No entanto, de acordo com os regulamentos pós-Brexit, a MHRA pode decidir aprovar medicamentos localmente assim que obtiverem luz verde de outro organismo regulador de confiança (como a EMA ou a FDA). Este procedimento é conhecido como Procedimento de Confiança Internacional ⁹. Não seria surpreendente se a MHRA decidisse seguir este caminho para aprovar o vorasidenib, considerando a necessidade de tratamento não satisfeita para os doentes com gliomas de baixo grau no Reino Unido. 

Quando é que o vorasidenib estará disponível no Reino Unido?

Se a MHRA aprovar o vorasidenib em simultâneo com a FDA ou a EMA, o medicamento necessitará de uma avaliação do NICE antes de ser disponibilizado aos doentes no Reino Unido. O NICE decidirá se o vorasidenib deve ser disponibilizado no NHS. Se for aprovado, o vorasidenib deverá estar disponível para os doentes do Reino Unido no prazo de três meses a contar da data da decisão.

Embora o NICE tenha iniciado uma avaliação, não foi anunciada qualquer data de decisão ¹⁰. Assumindo o melhor cenário, em que a MHRA segue a aprovação do vorasidenib pela FDA em agosto de 2024 e o NICE toma uma decisão positiva pouco depois, o vorasidenib poderia estar disponível no Reino Unido no final de 2024 ou no início de 2025.

Os doentes cujo tratamento não possa esperar até essa altura poderão ter acesso ao vorasidenib no Reino Unido através de um programa de uso compassivo ¹¹.

Como obter o vorasidenib antes de estar disponível no seu país?

Apesar do que os prazos acima sugerem, esperar não é a única opção para os doentes com glioma de baixo grau na Europa, no Reino Unido ou em qualquer outro lugar.

Agora que o Voranigo (vorasidenib) tem a sua primeira aprovação global nos EUA, pode aceder imediatamente ao medicamento em qualquer outro lugar, importando-o para seu uso pessoal. Esta opção é conhecida como Importação de Pacientes Nomeados, ou acesso expandido. Eis como funciona.

Vorasidenib acesso alargado

Mesmo que um medicamento ainda não esteja aprovado ou disponível no seu país, pode ter acesso a ele legalmente. Um regulamento conhecido como Importação de Doentes Nomeados permite-lhe comprar e importar um medicamento, desde que este cumpra estas condições:

• está aprovado algures;
• não está aprovado ou disponível no seu país (ainda);
• não tem alternativas locais, e
• é para uso pessoal.

Este processo requer uma prescrição do seu médico assistente. Como em todos os outros casos, o médico assume a responsabilidade pelo tratamento. Os requisitos específicos de documentação podem variar consoante o país.

Pretende iniciar o seu tratamento com vorasidenib o mais rapidamente possível, utilizando o regulamento relativo à importação de doentes designados? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

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Referências:

1.  Vorasidenib é eficaz contra os gliomas de baixo grau. Instituto Nacional do Cancro, 27 de junho de 2023.
2. Passey, J. Um ensaio clínico recente sugere que o medicamento vorasidenib pode oferecer uma nova opção de tratamento para o glioma de baixo grau. The Brain Tumour Charity, 30 de junho de 2023.
3. A FDA e a EMA aceitam submissões regulamentares para o Vorasidenib para o glioma difuso mutante de IDH. OncLive, 20 de fevereiro de 2024.
4. INDIGO: Vorasidenib oferece aos pacientes com glioma de baixo grau com mutação IDH um meio de atrasar a quimioterapia e a radioterapia. ASCO Daily News, Acedido em 27 de maio de 2024.
5. Vorasidenib em gliomas de baixo grau com mutações IDH1 ou IDH2. The New England Journal of Medicine, 4 de junho de 2023.
6. A FDA e a EMA aceitam as submissões regulamentares de Vorasidenib para o tratamento do glioma difuso com mutação IDH. Duke Research & Innovation, 21 de fevereiro de 2024.
7. Submissões de medicamentos e produtos de saúde em análise. Health Canada, Acedido em 27 de maio de 2024.
8. Inquérito de 2021 sobre o indicador W.A.I.T. dos doentes da EFPIA. Acedido em 27 de maio de 2024.
9. Aprovação acelerada de medicamentos - Reino Unido publica orientações pormenorizadas sobre o seu novo procedimento de reconhecimento internacional. Inside EU Life Sciences, 11 de setembro de 2023.
10. Informação sobre o projeto | Vorasidenib para o tratamento de astrocitoma ou oligodendroglioma com mutações IDH1 ou IDH2 após cirurgia em pessoas com 12 anos ou mais TS ID 11974. NICE, Acedido em 28 de maio de 2024.
11. Atualização do Vorasidenib para a comunidade britânica de tumores cerebrais. Brain Tumour Research, Acedido em 28 de maio de 2024.