Aprovação do crovalimab a nível mundial: Quando é que o novo tratamento para a HPN chega até si?

Até agora, 2024 tem sido um ano positivo para os doentes com hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN). Com a aprovação do iptacopan pela EMA e as primeiras aprovações globais do crovalimab a tornarem-se um facto na primeira metade do ano, os doentes de todo o mundo podem beneficiar de mais opções de tratamento.

E embora qualquer aprovação seja uma boa notícia, para os doentes fora dos EUA, pode ainda demorar algum tempo até que os mais recentes tratamentos para a HPN estejam disponíveis. 

Eis o que precisa de saber sobre os prazos previstos para as aprovações do crovalimab pela MHRA e pela EMA, bem como sobre a sua disponibilidade prevista noutros países. 

O que é que o crovalimab trata?

O crovalimab (também conhecido pelo nome comercial Piasky) é um medicamento sujeito a receita médica para o tratamento da hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN). O medicamento destina-se a doentes com idade igual ou superior a 13 anos e com um peso corporal mínimo de 40 kg ¹.

O crovalimab pode tratar a doença falciforme?

O crovalimab ainda não está aprovado como tratamento para a doença falciforme. No entanto, tem como alvo a via do complemento, que está ativa nos doentes com doença falciforme. Por esta razão, o crovalimab está atualmente a ser investigado quanto ao seu potencial para prevenir episódios vaso-oclusivos em doentes com doença falciforme. Os resultados primários do ensaio de fase 2 estão previstos para julho de 2024 ².

Como é que o crovalimab actua?

O crovalimab é um anticorpo monoclonal anti-C5. Foi concebido para ter como alvo uma proteína específica do complemento chamada C5. Ao bloquear a sua atividade, o crovalimab interrompe o processo de destruição das células sanguíneas, que é caraterístico da HPN ³. 

Qual é a eficácia do crovalimab em ensaios clínicos?

A aprovação do crovalimab pela FDA baseou-se nos resultados do ensaio de fase 3 COMMODORE 2. Neste ensaio, os doentes com HPN foram tratados com crovalimab ou eculizumab. Os principais resultados relatados foram:

• 79,3% dos doentes tratados com crovalimab alcançaram o controlo da hemólise, em comparação com 79% dos doentes tratados com eculizumab;
• 65,7% dos doentes com crovalimab e 68,1% dos doentes com eculizumab evitaram transfusões de glóbulos vermelhos;
• As taxas de hemólise de rutura foram de 10,4% (crovalimab) e 14,5% (eculizumab);
• 63,4% dos doentes com crovalimab atingiram uma hemoglobina estabilizada, em comparação com 60,9% dos doentes com eculizumab ⁴.

Com base nestes resultados, o crovalimab foi considerado comparável ao eculizumab em termos de benefícios clínicos e segurança ⁵.

Diferença entre crovalimab, ravulizumab e eculizumab

Todos os três tratamentos da HPN são anticorpos monoclonais anti-C5. E embora funcionem de forma semelhante, existem também diferenças notáveis entre eles, incluindo:

• Mecanismo de ação: Normalmente, os anticorpos ligam-se a um antigénio apenas uma vez. No entanto, o crovalimab é diferente neste aspeto. Ao contrário do ravulizumab e do eculizumab, liga-se ao antigénio repetidamente. Isto permite-lhe bloquear a atividade da via do complemento durante um período de tempo mais longo ⁶.
• Administração: Tanto o ravulizumab como o eculizumab são administrados através de uma perfusão intravenosa. O crovalimab, por outro lado, é administrado como uma injeção subcutânea. Pode mesmo ser auto-administrado. Isto torna-o menos oneroso para os doentes com HPN, uma vez que interfere menos com a sua vida quotidiana ⁷. 

Onde é que o crovalimab foi aprovado?

A partir de junho de 2024, o Piasky (crovalimab) é aprovado pela FDA nos EUA ⁴. No entanto, esta não é a única (ou primeira) aprovação global do medicamento. 

Aprovação do crovalimab na China

O Piasky (crovalimab) está aprovado na China desde fevereiro de 2024 ⁸. E embora não seja típico que os novos medicamentos obtenham a sua primeira aprovação global na China (normalmente são os EUA que são mais rápidos), neste caso não é uma surpresa, uma vez que foi a filial chinesa da Roche (Chugai Pharmaceutical) que desenvolveu o crovalimab. De notar que, na China, a idade mínima para os doentes receberem o tratamento com crovalimab é de 12 anos, o que difere da idade aprovada pela FDA de 13 ^{8 anos}.

Aprovação do crovalimab no Japão

Desde março de 2024, o Piasky (crovalimab) foi também aprovado no Japão. No Japão, não há restrição de idade para iniciar o tratamento com crovalimab, desde que seja cumprido o requisito de peso corporal mínimo de 40 kg ⁹.

Outras aprovações globais

O crovalimab está atualmente a ser considerado para aprovação noutros países, incluindo Taiwan e Canadá.

Quando é que o crovalimab obterá a aprovação da EMA?

Em 27 de junho de 2024, o Piasky (crovalimab) recebeu um parecer positivo do CHMP na Europa. O CHMP está a recomendar a aprovação do medicamento pela EMA. E embora isto abra o caminho para a aprovação europeia, ainda pode levar até 2 meses para que a aprovação se torne oficial. 

Quando é que o crovalimab estará disponível para os doentes europeus?

Esta é uma questão mais difícil. Embora pareça provável que o Piasky seja aprovado pela EMA até finais de agosto de 2024, isso não significa que estará disponível em toda a UE imediatamente a seguir. 

Cada Estado-Membro segue o seu próprio processo e calendário para o lançamento de medicamentos recentemente aprovados. Em alguns países, como a Alemanha, este processo demora, em média, 133 dias. Outros países, como a Roménia, podem prolongar o processo até 899 dias, em média ¹⁰.

Por outras palavras, alguns doentes na UE poderão já ter acesso ao crovalimab no final de 2024. Outros poderão ter de enfrentar mais alguns anos de espera. 

Quando é que o crovalimab estará disponível no Reino Unido?

A partir de julho de 2024, Piasky ainda não foi aprovado pela MHRA. No entanto, após o Brexit, a MHRA reserva-se o direito de conceder uma aprovação "quase automática" aos medicamentos depois de estes terem sido autorizados pela EMA ou por outros organismos reguladores de confiança ¹¹. Por conseguinte, pelo menos em teoria, a aprovação do crovalimab no Reino Unido pode não estar longe. 

Já está em curso uma análise do NICE para a potencial inclusão do crovalimab no NHS, com uma data de decisão prevista para outubro de 2024 ¹².

Se o NICE adotar uma recomendação positiva para a inclusão do medicamento no NHS em outubro, então o Piasky poderá estar disponível para os doentes no Reino Unido por volta de janeiro-fevereiro de 2025. Naturalmente, tudo isto pressupõe uma aprovação final da EMA em agosto de 2024 e a sua adoção quase imediata pela MHRA.

Como obter o Piasky (crovalimab) antes de estar disponível no seu país

Embora as aprovações estejam em curso, nem todos os doentes podem esperar meses ou anos. Se for esse o seu caso, ficará satisfeito por saber que não tem de esperar.

Pode aceder imediatamente ao Piasky através do regulamento Named Patient Import.

Comprar crovalimab como doente nomeado

Nem todos os doentes e médicos o sabem, mas é permitido comprar e importar medicamentos não disponíveis localmente para uso pessoal. Especialmente se esses medicamentos puderem melhorar a sua qualidade de vida ou tratar doenças potencialmente fatais.

Se quiser obter crovalimab antes da sua aprovação pela MHRA ou pela EMA, esta pode ser a opção mais rápida para si e para o seu médico.

O regulamento que torna isto possível é conhecido como o regulamento relativo à importação de doentes designados. Para poder beneficiar deste regulamento, é necessário, em primeiro lugar, ter uma receita do seu médico assistente para um medicamento que:

• seja aprovado noutro local;
• não está aprovado ou disponível no seu local de residência;
• não tem alternativas locais, e
• é apenas para uso pessoal.

Já tem uma receita médica? Partilhe-a com a nossa equipa em Everyone.org e iremos ajudá-lo a comprar Piasky imediatamente.

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Referências:

1. DESTAQUES DA INFORMAÇÃO DE PRESCRIÇÃO. Accessdata.fda.gov, Acedido a 9 de julho de 2024. 
2. ENSAIO EM CURSO: O ENSAIO RANDOMIZADO, DUPLO-CEGO, CONTROLADO POR PLACEBO, FASE 2A CROSSWALK-C, QUE AVALIA A EFICÁCIA DO CROVALIMAB COMO TRATAMENTO ADJUVANTE NA PREVENÇÃO DE EPISÓDIOS VASO-OCLUSIVOS (VOES) EM PACIENTES (PTS) COM DOENÇA FALCIFORME (SCD). HemaSphere, 26 de abril de 2023. 
3. Crovalimab para a hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN). PNH News, 20 de março de 2024.
4. Ryan, Chris. FDA aprova Crovalimab para hemoglobinúria paroxística nocturna. OncLive, Acedido em 9 de julho de 2024.
5. Ensaio aleatório de fase 3 COMMODORE 2: Crovalimab versus eculizumab em doentes com hemoglobinúria paroxística nocturna naive à inibição do complemento. American Journal of Hematology, 17 de junho de 2024.
6. Crovalimab aprovado na China como o primeiro país, para o tratamento da Hemoglobinúria Paroxística Nocturna (HPN). CHUGAI PHARMACEUTICAL, Acedido em 9 de julho de 2024.
7. O crovalimab oferece uma alternativa eficaz e menos onerosa ao eculizumab para o tratamento da HPN. American Journal of Managed Care, 30 de junho de 2024.
8. Dunleavy, Kevin. A China é a primeira a aprovar o crovalimab, medicamento da Roche para a HPN. Fierce Pharma, 8 de fevereiro de 2024.
9. A Chugai obtém a aprovação regulamentar do "Piasky 340mg" para a hemoglobinúria paroxística nocturna no Japão. CHUGAI PHARMACEUTICAL, Acedido em 9 de julho de 2024.
10. Inquérito de 2021 sobre o Indicador W.A.I.T. dos Doentes da EFPIA. Efpia, Acedido em 9 de julho de 2024.
11. O Reino Unido vai dar "aprovação quase automática" aos tratamentos aprovados por reguladores "fiáveis". The BMJ, 16 de março de 2023.
12. Informações sobre o projeto | Crovalimab for treating paroxysmal noturnal haemoglobinuria [ID6140] | Guidance. NICE, Acedido em 9 de julho de 2024.