O papel do Givinostat no tratamento da policitemia vera: Tudo o que precisa de saber

Última atualização: 24 de abril de 2024

Até recentemente, os pacientes com policitemia vera (PV) eram tratados principalmente com medicamentos que preveniam a trombose. No entanto, os ensaios clínicos com terapias mais recentes oferecem esperança para um tratamento que possa mudar o curso da doença. Uma dessas terapias é o givinostat.

Como paciente, o que você deve saber sobre o givinostat para policitemia vera? Aqui está um resumo dos resultados dos ensaios clínicos mais recentes e o que eles significam para você.

O givinostat funciona para a policitemia vera: resultados de ensaios clínicos

Vamos começar dizendo que o givinostat ainda não foi aprovado em nenhum lugar para o tratamento da PV. No entanto, a sua eficácia e segurança para esta indicação têm sido o foco de vários ensaios clínicos nos últimos anos. A partir deles, temos dados que ilustram seu potencial. Abaixo estão alguns destaques importantes dos resultados relatados.

Taxa de sucesso do givinostat com hidroxicarbamida

Um ensaio de fase 2 de givinostat em combinação com hidroxicarbamida focou-se em pacientes que não respondem à hidroxicarbamida isoladamente. Após 12 semanas de tratamento, estes foram os resultados relatados:

55% dos pacientes tratados com 50 mg/d de givinostat e hidroxicarbamida apresentaram resposta completa ou parcial. 64% experimentaram uma redução dos sintomas de coceira;
50% dos pacientes tratados com 100 mg/d de givinostat e hidroxicarbamida apresentaram resposta completa ou parcial. 67% experimentaram uma redução dos sintomas de coceira;
O tratamento combinado foi bem tolerado. Apenas 4,5% dos pacientes relataram eventos adversos de Grau 3 ou superior ² .

Eficácia a longo prazo

Num acompanhamento de 4 anos de três estudos de fase 1-2 e de um programa de uso compassivo, o givinostat demonstrou estes resultados:

A taxa de resposta global foi superior a 80%. Além disso, a carga do alelo JAK2V617F diminuiu ao longo do tempo;
As respostas observadas duraram todo o período de acompanhamento de 4 anos;
A maioria dos pacientes apresentou eventos adversos leves a moderados. Isto foi consistente com descobertas anteriores;
Curiosamente, a maioria dos pacientes continuou o tratamento com givinostat após os estudos. Isto deveu-se ao seu benefício clínico contínuo e ao bom perfil de segurança ¹ .

Com base nestes resultados, um ensaio clínico de fase 3 está prestes a começar. O objetivo é validar a segurança e eficácia do givinostat para policitemia vera.

Qual a diferença entre o givinostat e os tratamentos fotovoltaicos padrão?

Givinostat oferece uma abordagem diferente para o tratamento da policitemia vera (PV) em comparação com terapias padrão como a hidroxicarbamida (HC). Tem como alvo a proliferação celular inibindo células com a mutação JAK2 V617F comumente encontrada em pacientes com PV. Estudos demonstraram a eficácia do givinostat, mesmo em pacientes que não responderam ao HC. Isto sugere seu potencial como tratamento alternativo ou complementar para PV.

Meu médico pode prescrever givinostat para policitemia vera?

A melhor resposta é, talvez.

Duvyzat (givinostat) ainda não foi aprovado em nenhum lugar para o tratamento de PV. Ainda aguarda a aprovação da EMA para a sua indicação original para tratar a distrofia muscular de Duchenne.

No entanto, o seu médico assistente tem autoridade para prescrevê-lo de qualquer maneira. Eles podem fazer isso com base nos resultados dos ensaios clínicos disponíveis e na sua situação pessoal. Se o seu médico tomar essa decisão, será considerado uso off-label do medicamento.

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