Aprovação do Seladelpar em todo o mundo: quanto tempo terá de esperar?

A colangite biliar primária (CBP) é uma doença autoimune rara que afecta 1 em cada 3.000 a 4.000 pessoas, principalmente mulheres ¹.

Até 2024, existiam apenas dois tratamentos aprovados pela FDA: ácido ursodeoxicólico e obeticholic acid, que têm eficácia limitada para cerca de 40% dos pacientes ². No entanto, a aprovação do seladelpar pela FDA em agosto de 2024 marca uma mudança significativa nas opções de tratamento da PBC.

Embora isso seja promissor para os pacientes com PBC, aqueles fora dos EUA terão que esperar pelas aprovações locais. Se estiver na Europa, no Reino Unido ou noutro local, eis o que pode esperar relativamente aos prazos de aprovação.

Qual é a indicação do seladelpar?

O Seladelpar (vendido com o nome comercial de Livdelzi) é indicado para o tratamento de doentes adultos com PBC. O medicamento pode ser utilizado em associação com o ácido ursodesoxicólico (UDCA) nos casos em que os doentes têm uma resposta insuficiente ao UDCA isolado. Se o doente não conseguir tolerar o UDCA, o seladelpar pode também ser utilizado em monoterapia ³. 

Qual é a taxa de sucesso do seladelpar em ensaios clínicos? 

 A decisão da FDA de conceder uma aprovação acelerada ao seldelpar baseou-se nos resultados do estudo de Fase 3 RESPONSE. Os principais resultados relatados incluem:

• 25% dos participantes obtiveram a normalização da fosfatase alcalina (ALP), um indicador-chave da saúde do fígado. Em comparação, nenhum paciente do grupo do placebo obteve este resultado;
• 62% dos participantes que tomaram Livdelzi registaram uma resposta bioquímica composta 12 meses após o início do tratamento, em comparação com 20% no grupo do placebo;
• Os efeitos adversos mais comuns foram dores de cabeça, dores abdominais, náuseas, inchaço abdominal e tonturas ⁴.

Estado de aprovação do Seladelpar em todo o mundo

Em agosto de 2024, o Livdelzi (seladelpar) obteve a sua primeira aprovação global pela FDA nos EUA. Mas que prazos de aprovação é que os doentes enfrentam noutros locais?

Quando é que o seladelpar obterá a aprovação da EMA?

O pedido de autorização de introdução no mercado do Seladelpar na UE está a ser analisado desde fevereiro de 2024. Normalmente, o processo de aprovação da EMA demora até 210 dias. Por conseguinte, na melhor das hipóteses, a aprovação do Seladelpar pela EMA poderia ser um facto até ao final de 2024. Só o tempo dirá se é de facto esse o caso. 

Quando é que o seladelpar estará disponível na Europa?

Se assumirmos o melhor cenário, em que o seladelpar obtém a sua aprovação europeia antes do final de 2024, isso ainda não significa que estará disponível em toda a Europa ao mesmo tempo.

Cada Estado-Membro da UE tem o seu próprio processo e calendário local para o lançamento de medicamentos recém-aprovados. A média da UE é de 511 dias, sendo a Alemanha a mais rápida (133 dias) e a Roménia a mais lenta (899 dias) ⁵.

Por outras palavras, mesmo considerando o cenário mais otimista, o mais cedo que alguns países da Europa poderão disponibilizar o seladelpar será em meados de 2025. Os doentes noutros países poderão ter de enfrentar mais 2 anos de tempo de espera adicional.

Está prevista a aprovação do seladelpar pela MHRA?

A partir de agosto de 2024, não há nenhum pedido ativo para a aprovação do seladelpar pela MHRA. No entanto, isso não tem necessariamente de significar um longo tempo de espera para os doentes do Reino Unido. Com base no Procedimento de Confiança Internacional em vigor após o Brexit, as aprovações de medicamentos por outro organismo regulador de confiança (por exemplo, FDA, EMA) podem ser diretamente adoptadas pela MHRA. Se este será o caso do seladelpar, é claro, cabe à MHRA decidir.

Quando é que o seladelpar estará disponível no Reino Unido?

Vamos assumir o melhor cenário possível, em que a MHRA adopta uma aprovação do Livdelzi pela EMA ou pela FDA. Isso significaria que, em 2024, o seladelpar poderia teoricamente estar disponível no Reino Unido.

No entanto, para que seja incluído no NHS, é necessária uma avaliação positiva do NICE. A partir de agosto de 2024, o NICE ainda não iniciou uma revisão do medicamento, pelo que é difícil prever uma data de decisão. Se e quando o NICE der luz verde, o seladelpar deverá estar disponível no NHS dentro de três meses. 

Como obter o seladelpar antes de ser aprovado no seu país

É um doente com PBC? Se o seu médico for da opinião de que pode beneficiar do tratamento com Livdelzi (seladelpar), poderá não precisar de esperar pela sua aprovação local. Em vez disso, o seu médico e você podem considerar a possibilidade de participar num ensaio clínico. Ou, comprar e aceder ao seladelpar através da Importação de Doentes Nomeados.

Participar num ensaio clínico Livdelzi

Uma forma de aceder ao Livdelzi é inscrever-se num ensaio clínico. Isto pode muitas vezes ser mais fácil de dizer do que fazer, uma vez que você e o seu médico terão de encontrar um ensaio que esteja atualmente a recrutar participantes no seu país. Terá também de cumprir os critérios de elegibilidade e aceitar o risco de ser atribuído ao grupo de controlo do ensaio.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos em curso sobre o seladelpar:

• ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. Alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais, pelo que vale a pena estar atento a esta lista.
• EUClinicaltrials.eu: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
• myTomorrows: Esta organização apoia os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Comprar seladelpar através da importação de doentes designados

Na maioria dos países, os doentes estão legalmente autorizados a comprar e importar medicamentos que possam melhorar a sua qualidade de vida ou tratar doenças potencialmente fatais. Se quiser ter acesso ao seladelpar antes da sua aprovação no seu país, esta pode ser uma opção para si e para o seu médico.

O regulamento que torna isto possível é conhecido como a Importação de Doentes Nomeados. Pode haver variações entre os países em termos de requisitos administrativos específicos. No entanto, em todos os casos, estes critérios devem ser cumpridos:

• O medicamento em questão tem aprovação de mercado noutro país e não está (ainda) aprovado ou disponível no país do doente;
• Não existe qualquer alternativa no mercado local;
• O medicamento é para uso pessoal;
• O paciente tem uma prescrição do seu médico assistente;
• O médico assume a responsabilidade pelo tratamento. Este facto pode exigir documentação diferente de país para país.

Pretende utilizar o regulamento relativo à importação de doentes individuais designados para obter seladelpar antes da sua aprovação na UE (ou da sua aprovação no Reino Unido, China, Canadá, Japão, Austrália ou noutro país)? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita médica? A nossa equipa pode ajudá-lo a comprar Livdelzi, onde quer que esteja. Entre em contacto connosco para mais informações.

Referências:

1. Colangite biliar primária. Wikipédia, Acedido em 20 de agosto de 2024.
2. Gestão da colangite biliar primária: Tratamento atual e perspectivas futuras. PubMed, Acedido em 20 de agosto de 2024.
3. Destaques da informação de prescrição. Accessdata.fda.gov, Acedido em 20 de agosto de 2024.
4. A FDA concede aprovação acelerada ao Livdelzi da Gilead para o tratamento da colangite biliar primária. PharmExec.com, Acedido em 20 de agosto de 2024.
5. Inquérito de 2021 sobre o indicador W.A.I.T. dos doentes da EFPIA. EFPIA, Acedido em 20 de agosto de 2024.