As crianças com fibrose quística têm uma oportunidade de respirar melhor
Última atualização: 01 de novembro de 2019
Pode aceder legalmente a novos medicamentos, mesmo que estes não estejam aprovados no seu país.
Saiba comoO novo tratamento para a fibrose quística (FC) denominado Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), conhecido como Symdeko nos EUA, demonstrou ser seguro e eficaz no desprendimento do muco espesso e pegajoso em crianças dos 6 aos 11 anos de idade.
Anteriormente aprovado para doentes com FC com mais de 12 anos, o fabricante apresentou um pedido de extensão da aprovação à U.S. Food and Drug Administration no final de 2018 e está a planear fazer o mesmo com a Agência Europeia de Medicamentos ainda este ano.
A nova extensão da aprovação incluiria crianças que têm duas cópias da mutação mais comum, F508del, no gene CFTR, ou uma cópia da mutação F508del e uma mutação de função residual. Mais pormenores podem ser encontrados no artigo completo.
