Ibudilast para a ELA: Quando é que a aprovação da FDA vai chegar (e como não esperar)?

Ketas ibudilast) é um medicamento promissor para a ELA, atualmente em fase de ensaios clínicos activos nos EUA, Europa, e não só. Embora ainda não tenha sido aprovado para a ELA, ganhou a designação de via rápida da FDA, sinalizando o progresso em direção a uma potencial aprovação da FDA.

Eis o que precisa de saber sobre o prazo de aprovação do ibudilaste como pode ter acesso a ele antes de estar oficialmente disponível no seu país.

Para que é utilizado ibudilast ?

Ibudilast (também conhecido como Ketas, AV-411 ou MN-166) é um medicamento anti-inflamatório utilizado principalmente no Japão e na Coreia do Sul. Foi originalmente desenvolvido para tratar a asma e as complicações pós-acidente vascular cerebral. No entanto, as suas propriedades anti-inflamatórias e neuroprotectoras desencadearam a investigação do seu potencial para o tratamento de doenças neurodegenerativas, incluindo a esclerose múltipla (EM) e a ELA ¹.

Como é que ibudilast actua na ELA?

Ibudilast Ketas) pode funcionar para a ELA ao reduzir a inflamação no cérebro e no sistema nervoso. Bloqueia certas enzimas e moléculas (como PDE-4, PDE-10, e MIF) que promovem a inflamação, que é um fator chave na ELA. Além disso, ajuda a proteger as células nervosas e apoia a sua sobrevivência, crescimento e função. Ibudilast também reduz a atividade das células gliais, que estão envolvidas em danos neurológicos ¹.

Onde é que ibudilast é aprovado?

A partir de novembro de 2024, ibudilast só está aprovado no Japão e na Coreia do Sul. E mesmo aí, só está aprovado para o tratamento da asma e de doenças cerebrovasculares.

Ainda não está aprovado em lado nenhum como tratamento para a ELA. No entanto, isto pode ser uma questão de tempo, tendo em conta os resultados dos ensaios clínicos.

ibudilast foi aprovado pela FDA?

Não a partir de novembro de 2024. No entanto, ibudilast recebeu as designações Fast Track e Orphan Drug Designations da U.S. Food and Drug Administration (FDA) para ALS ². Se os ensaios clínicos em curso mostrarem resultados positivos, ibudilast poderá obter uma aprovação da FDA em breve. As aprovações rápidas podem demorar apenas sessenta dias a partir do momento em que um novo pedido de aprovação de medicamento é submetido.

ibudilast foi aprovado pela EMA?

A partir de novembro de 2024, ainda não. Ibudilast recebeu o estatuto de Medicamento Órfão da EMA em 2016, o que significa que poderá passar por um processo de aprovação mais curto assim que for apresentado um pedido de autorização de introdução no mercado ³.

ibudilast é aprovado no Reino Unido?

À semelhança da aprovação da FDA e da EMA, a aprovação da MHRA do ibudilast também ainda não é um facto. A partir de novembro de 2024, não há nenhum pedido de autorização de comercialização apresentado para o medicamento. No entanto, isto não significa que o Reino Unido vai demorar mais tempo a aprovar o medicamento. Assim que ibudilast obtiver a aprovação da FDA ou da EMA, a MHRA pode decidir aprovar imediatamente o medicamento para uso no Reino Unido. Isto é possível de acordo com os regulamentos pós-Brexit.

Quais são os resultados dos ensaios clínicos do ibudilast na ELA?

Ketas ibudilast) tem estado envolvido numa série de ensaios clínicos centrados na ELA. Alguns dos resultados notáveis estão listados abaixo.

IBU-ALS-1201 (Fase 2)

Neste ensaio, ibudilast em conjunto com riluzole mostrou resultados prometedores em doentes com ELA.

Quando adicionado ao riluzole, ibudilast melhorou a atividade funcional, a qualidade de vida e a força muscular. O estudo revelou que um número significativamente maior de participantes tratados com ibudilast estabilizou ou melhorou as medidas funcionais (ALSFRS-R) em comparação com o grupo placebo. Os efeitos positivos foram observados particularmente em doentes com ELA precoce, incluindo os que apresentavam um início bulbar ou nos membros superiores ⁴.

COMBAT-ALS (Fase 2b/3)

Este ensaio em curso tem como objetivo avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do Ketas em doentes com ELA durante 12 meses, seguido de uma fase de extensão de 6 meses. A data prevista para a conclusão do ensaio é dezembro de 2026 ⁵. Espera-se que o resultado do ensaio COMBAT-ALS seja fundamental para uma potencial aprovação pela FDA.

O seu médico já pode prescrever ibudilast para a ELA?

Tecnicamente, sim. Ele ou ela pode tomar essa decisão com base nos resultados de ensaios clínicos existentes. Ou, após uma consulta com outros médicos que tenham utilizado o medicamento na sua prática clínica.

Quando um médico prescreve um medicamento para tratar uma doença para a qual não está aprovado (ainda), chama-se a isso utilização não autorizada.

Como obter o ibudilast antes de estar disponível no seu país

Se Ketas ibudilast) não for aprovado ou não estiver disponível no seu país, ainda há formas de o obter sem ter de esperar. Uma opção é juntar-se a um ensaio clínico em curso. Outra opção é comprar Ketas imediatamente para seu uso pessoal.

Participar num ensaio clínico

Se preencher os critérios, poderá participar no ensaio COMBAT-ALS que está a recrutar doentes nos EUA e no Canadá. Não é compatível? Pode haver outros ensaios que possam oferecer acesso ao ibudilast em condições controladas e contribuir para o seu processo de aprovação regulamentar. Alguns deles podem também estar abertos a participantes internacionais. Consulte o site ClinicalTrials.gov para obter uma lista completa.

Comprar ibudilast como doente nomeado

Se o seu tratamento não pode esperar e um ensaio clínico não é uma opção, pode obter ibudilast imediatamente como doente nomeado. O regulamento relativo aos doentes nomeados está em vigor em todo o mundo e permite aos doentes comprar e importar medicamentos para uso pessoal, quando estes não estão disponíveis localmente.

Se o seu médico já receitou ibudilast para a sua ELA, partilhe a sua receita com a nossa equipa especializada em Acesso aos Medicamentos e nós ajudá-lo-emos a obter o medicamento de que necessita, onde quer que esteja.

Referências:

1. MN-166 (Ibudilast). ALS News Today, Acedido em 19 de novembro de 2024.
2. Melão, Alice. A FDA aprova o ensaio pivotal ALS Fase 2b/3 que testa Ibudilast. ALS News Today, 17 de abril de 2019.
3. Registo Comunitário de Medicamentos Órfãos. Comissão Europeia. Acedido em 19 de novembro de 2024. 
4. Ibudilast (MN-166) em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ELA) (IBU-ALS-1201). ClinicalTrials.gov, Acedido em 19 de novembro de 2024. 
5. Avaliação do MN-166 (ibudilast) durante 12 meses seguida de uma extensão de rótulo aberto durante 6 meses em pacientes com ALS (COMBAT-ALS). ClinicalTrials.gov, Acedido em 19 de novembro de 2024.