Medicamentos recentemente aprovados para a Fibrose Quística

A fibrose cística é uma doença genética rara e potencialmente fatal que afecta mais de 70.000 pessoas em todo o mundo. É causada por uma mutação do gene CFTR, que regula o transporte de sal e água no corpo. A mutação do CFTR permite a entrada de demasiado sal e água nas células. Isto resulta numa acumulação de muco espesso e pegajoso nos tubos e passagens do corpo. Estes bloqueios danificam os pulmões, o sistema digestivo e outros órgãos. Os sintomas começam na primeira infância e incluem tosse persistente, infecções recorrentes do tórax e dos pulmões e fraco aumento de peso.

Atualmente, existem vários tratamentos que ajudam no tratamento da Fibrose Quística. O mais recente medicamento aprovado para a Fibrose Quística pela Agência Médica Europeia (EMA) é o Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

A aprovação do Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) pela EMA em agosto de 2020 vem após a aprovação do Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) em outubro de 2019. 

Aqui está uma visão geral de cada medicamento para o ajudar a si e ao seu médico a tomar uma decisão de tratamento para a Fibrose Quística: 

Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

Em 21 de outubro de 2019 Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA), EUA, para o tratamento de pessoas com mais de 12 anos de idade com certas formas de fibrose cística (FC).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) é uma combinação de ivacaftor, tezacaftor e elexacaftor indicada para o tratamento da fibrose quística (FC) em doentes com 12 ou mais anos de idade que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR). Está disponível em comprimidos combinados de dose fixa co-embalados contendo elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg e ivacaftor 75 mg, e comprimidos contendo ivacaftor 150 mg. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

Em 21 de agosto de 2020, Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) recebeu uma autorização de comercialização da EMA válida em toda a UE para uso em combinação com Kalydeco (ivacaftor) para tratar pessoas com mais de 12 anos de idade com certas formas de fibrose cística (FC).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) está indicado num regime de associação com ivacaftor 150 mg comprimidos (não incluídos na embalagem) para o tratamento da fibrose quística (FC) em doentes com idade igual ou superior a 12 anos que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR). Está disponível sob a forma de comprimidos combinados de dose fixa contendo elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg e ivacaftor 75 mg

Pode descarregar a infografia completa sobre medicamentos aqui. 

Se você ou alguém que conhece está a tentar obter acesso ao Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) ou ao Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) em combinação com o Kalydeco, nós podemos ajudar. 

Contacte a nossa equipa de apoio ao doente para obter mais informações.