Onpattro (patisiran): a primeira terapêutica RNAi aprovada na União Europeia

Em 2018, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o medicamento intravenoso Onpattro (patisiran), criado pela Alnylam Pharmaceuticals para o tratamento da polineuropatia (lesões que afectam os nervos periféricos) da amiloidose hereditária em adultos. Do mesmo modo, a Agência Europeia de Medicamentos concedeu ao Onpattro (patisiran) uma autorização de introdução no mercado para adultos com polineuropatia de fase 1 e fase 2. Anteriormente, na União Europeia, as opções disponíveis para alterar a progressão da doença eram limitadas.

Os doentes com este tipo de amiloidose têm uma mutação que provoca a acumulação de proteínas anormais, os amilóides, no organismo. Isto leva a fraqueza, dormência e dor nas extremidades. Com base na ciência vencedora do Prémio Nobel sobre interferência de ARN, o Onpattro (patisiran) foi concebido para interferir com o ARN mensageiro específico que produz transtirretina (TTR) mutada, amiloide, no fígado. Isto reduz a formação de amilóides e alivia os sintomas da polineuropatia associada à amiloidose hATTR. Esta redução pode abrandar ou parar a progressão da doença. Mais informações sobre a aprovação deste medicamento podem ser encontradas aqui.