Orkambi aprovado na Austrália, seguir-se-ão outros?

Última actualização: 01 de Novembro de 2019

bolhas de ar de família

A Austrália junta-se aos Estados Unidos, Alemanha, Áustria, Dinamarca, Irlanda, Itália, Suécia e Países Baixos para oferecer o reembolso para Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), um medicamento actualmente utilizado para tratar as pessoas com fibrose cística (FC). Tendo um preço anual de mais de $250K AUD, muitas famílias não puderam pagar os medicamentos fora do bolso. Com o subsídio, o custo mensal é reduzido de cerca de $20.000 para pouco menos de $40.

Sobre a fibrose cística

A fibrose cística é uma doença genética incurável em que o muco engrossa e se acumula no tracto respiratório e digestivo. Os doentes elegíveis para tratamento com Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) têm uma mutação F508del no gene que codifica a proteína chamada fibrose cística transmembrana reguladora da condutância (CFTR). São incapazes de regular a quantidade de água segregada pelos seus pulmões e estômago. A água lubrifica a passagem de muco e partículas estranhas para fora dos nossos pulmões, e também permite que os alimentos sejam digeridos. Embora os doentes não tenham indicadores externos óbvios de terem a doença, sintomas como dificuldade em respirar, tosse, problemas digestivos, fadiga e uma elevada probabilidade de infecção pulmonar fazem parte da sua vida diária. Quando tratados com medicamentos como Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), muitos pacientes vêem uma marcada diferença na sua capacidade de digerir alimentos, ganhar energia, e respirar livremente.

Aprovação

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) foi aprovado em vários países para utilização em adultos. Dados os recentes resultados positivos demonstrados em crianças, a US Food and Drug Administration (FDA) também a aprovou para o tratamento de crianças a partir dos 2 anos de idade, pelo que também elas terão uma maior probabilidade de levar vidas mais longas. Como afirmou John McNamara, MD, investigador principal do estudo e director médico do programa CF no Children's Minnesota, "Esta aprovação é um desenvolvimento significativo que permite aos médicos começar a tratar a causa subjacente da doença nesta população mais cedo do que nunca".

No início deste ano, a FDA aprovou outro medicamento para a FC chamado Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Isto proporciona outra opção para pacientes com mais de 12 anos com duas cópias da mutação F508del ou que tenham pelo menos uma mutação no gene CFTR que seja responsiva ao tezacaftor/ivacaftor.

Será Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) tão eficaz como inicialmente se pensava?

O Canadá e o Reino Unido estão entre os vários países que não aprovaram o medicamento dizendo que a sua eficácia não é clara. Em um comunicado à imprensa, a Dra. Elena Schneider, pesquisadora da Universidade de Melbourne, diz que seu estudo mostra que a combinação de lumacaftor e ivacaftor pode reduzir a própria eficácia geral do medicamento. No entanto, a pesquisa continua a fim de compreender plenamente os efeitos da combinação sobre o corpo.

Orkambi no Reino Unido

Uma análise de 2017 do Reino Unido relatou cerca de 10.500 doentes com FC, com quase 91% a sofrer a mutação de F508del. Por paciente, Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) custa agora cerca de £100.000 anualmente e não é reembolsado pelo NHS.

Orkambi no Canadá

Com base nas últimas descobertas do Canadian Cystic Fibrosis Registry, aproximadamente 4200 pessoas no Canadá têm fibrose cística, e 88% carregam a mutação F508del. O medicamento custa cerca de $250.000 CAD por paciente e não é reembolsado pelo governo canadense.

Reembolso

O Reino Unido tem cerca do dobro da população do Canadá, com cerca de três vezes mais pacientes com fibrose cística registrada e uma incidência semelhante da mutação. Estes dois países estão entre vários outros que ainda estão à espera de um melhor negócio por parte do fabricante. Não se sabe muito sobre os actuais acordos de preços, mas uma coisa é clara: com um preço tão elevado, o custo do medicamento é demasiado caro para que a família média possa pagar do bolso. Graças ao programa de reembolso, 1200 famílias na Austrália terão condições de pagar este medicamento.

Onde está disponível Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)?

Se Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) não for aprovado ou não estiver disponível no seu país, é possível importar medicamentos na maioria dos países numa base de Paciente Nomeado. Se você ou um ente querido estiver à procura de um medicamento CF que ainda não esteja disponível, leia a nossa página inicial para compreender como a nossa equipa pode ajudar. A nossa equipa entrega diariamente medicamentos numa base de Paciente Nomeado em todo o mundo, com um serviço que é altamente avaliado por médicos e pacientes.

Fontes

Blog