Orkambi foi aprovado na Austrália, outros países seguir-se-ão?

Última atualização: 01 de novembro de 2019

família a soprar bolas de sabão

A Austrália junta-se aos Estados Unidos, Alemanha, Áustria, Dinamarca, Irlanda, Itália, Suécia e Países Baixos para oferecer o reembolso do Orkambi lumacaftor/ivacaftor), um medicamento atualmente utilizado no tratamento de pessoas com fibrose quística (FC). Com um preço anual superior a 250 mil dólares australianos, muitas famílias não conseguiam pagar os medicamentos do próprio bolso. Com o subsídio, o custo mensal é reduzido de cerca de 20 000 dólares para pouco menos de 40 dólares.

Sobre a fibrose quística

A fibrose quística é uma doença genética incurável em que o muco se torna mais espesso e se acumula no trato respiratório e digestivo. Os doentes elegíveis para o tratamento com Orkambi lumacaftor/ivacaftor) têm uma mutação F508del no gene que codifica a proteína denominada regulador da condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR). Estas pessoas são incapazes de regular a quantidade de água segregada pelos pulmões e pelo estômago. A água lubrifica a passagem do muco e de partículas estranhas para fora dos pulmões e também permite que os alimentos sejam digeridos. Embora os doentes não apresentem indicadores exteriores óbvios da doença, sintomas como dificuldade em respirar, tosse, problemas digestivos, fadiga e uma elevada probabilidade de infeção pulmonar fazem parte do seu quotidiano. Quando tratados com medicamentos como o Orkambi lumacaftor/ivacaftor), muitos doentes notam uma diferença acentuada na sua capacidade de digerir os alimentos, ganhar energia e respirar livremente.

Aprovação

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) foi aprovado em vários países para utilização em adultos. Tendo em conta os recentes resultados positivos demonstrados em crianças, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou-o também para o tratamento de crianças a partir dos 2 anos de idade, para que também elas tenham mais hipóteses de ter uma vida mais longa. Como afirma John McNamara, médico, investigador principal do estudo e diretor médico do programa de FC no Children's Minnesota, "Esta aprovação é um desenvolvimento significativo que permite aos médicos começar a tratar a causa subjacente da doença nesta população mais cedo do que nunca".

No início deste ano, a FDA aprovou outro medicamento para a FC chamado Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Este medicamento proporciona outra opção para os doentes com mais de 12 anos com duas cópias da mutação F508del ou que tenham pelo menos uma mutação no gene CFTR que responda ao tezacaftor/ivacaftor.

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) é tão eficaz como se pensava inicialmente?

O Canadá e o Reino Unido estão entre os vários países que não aprovaram o medicamento, alegando que a sua eficácia não é clara. Num comunicado de imprensa, a Dra. Elena Schneider, investigadora da Universidade de Melbourne, afirma que o seu estudo mostra que a combinação de lumacaftor e ivacaftor pode reduzir a eficácia global do medicamento. No entanto, a investigação continua a fim de compreender plenamente os efeitos da combinação no organismo.

Orkambi no Reino Unido

Uma análise de 2017 no Reino Unido registou cerca de 10 500 doentes com FC, sendo que quase 91% tinham a mutação F508del. Por doente, Orkambi lumacaftor/ivacaftor) custa atualmente cerca de 100 000 libras por ano e não é reembolsado pelo NHS.

Orkambi no Canadá

Com base nos últimos resultados do Registo Canadiano da Fibrose Quística, cerca de 4200 pessoas no Canadá têm fibrose quística e 88% são portadoras da mutação F508del. O medicamento custa cerca de 250 000 dólares canadianos por doente e não é reembolsado pelo governo canadiano.

Reembolso

O Reino Unido tem cerca do dobro da população do Canadá, com cerca de três vezes mais doentes com fibrose quística registados e uma incidência semelhante da mutação. Estes dois países estão entre os vários outros que ainda estão à espera de um melhor acordo por parte do fabricante. Não se sabe muito sobre os actuais acordos de preços, mas uma coisa é certa: com um preço tão elevado, o custo do medicamento é demasiado caro para ser pago pelo agregado familiar médio. Graças ao programa de reembolso, 1200 famílias na Austrália vão poder comprar este medicamento.

Onde é que Orkambi lumacaftor/ivacaftor) está disponível?

Se Orkambi lumacaftor/ivacaftor) não estiver aprovado ou disponível no seu país, é possível importar medicamentos na maioria dos países numa base de Paciente Nomeado. Se você ou um ente querido está à procura de um medicamento para a FC que ainda não está disponível, leia a nossa página inicial para compreender como a nossa equipa pode ajudar. A nossa equipa entrega diariamente medicamentos a Pacientes Nomeados em todo o mundo, com um serviço que é altamente avaliado por médicos e pacientes.

Fontes

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