A controvérsia sobre os preços do tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Os últimos acontecimentos em torno do preço de um tratamento para a distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Nos Estados Unidos, um medicamento habitualmente prescrito e utilizado em países como o Reino Unido e a Alemanha para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) foi aprovado pela FDA no mês passado. O medicamento, normalmente designado pelo seu nome genérico deflazacort, foi aprovado com um preço de custo de 89 000 dólares por ano sob o novo nome Emflaza, um aumento de 90 vezes em comparação com os preços praticados fora dos EUA, que são de aproximadamente 1000 dólares. A aprovação da FDAao abrigo da Lei dos Medicamentos Órfãos, que incentiva o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, permitiu à empresa farmacêutica um monopólio de sete anos sobre a indicação DMD para o deflazacort, apesar de o medicamento estar há muito disponível como genérico noutros países. Após uma intensa reação negativa, a empresa vendeu então o medicamento à PTC Therapeutics.

O gigante farmacêutico americano Marathon Pharmaceuticals, responsável por este aumento considerável dos preços, suscitou preocupações generalizadas entre as pessoas afectadas pela DMD, uma doença muscular crónica degenerativa que afecta principalmente os rapazes. Por conseguinte, a empresa farmacêutica suspendeu temporariamente o lançamento apenas quatro dias após o seu anúncio, a fim de "para reunir com os líderes da comunidade Duchenne e explicar os nossos planos de comercialização, analisar as suas preocupações, discutir todas as opções e avançar com a comercialização com base no plano de ação resultante".

Para os doentes com DMD, uma doença muscular crónica degenerativa que afecta aproximadamente um em cada 3600 recém-nascidos do sexo masculino em todo o ^mundo1, deflazacort , também conhecido como Calcortdemonstrou prolongar os movimentos e preservar a função cardíaca e respiratória. É mais frequentemente prescrito sem receita médica para o tratamento da DMD e é o tratamento mais utilizado para a DMD em países como o ^Canadá2.

Embora estes incentivos, como a "Lei dos Medicamentos Órfãos" e os "vales de revisão prioritária", existam corretamente para melhorar os novos tratamentos para as doenças pediátricas raras, não podemos deixar de pensar que estão a ser explorados quando estão associados a um medicamento que já existe há décadas e a uma fração do preço".

A atenção espalhou-se então a nível mundial, levando ao envolvimento de um inquérito do Congresso dos EUA não só sobre as decisões de fixação de preços da Marathon, mas também sobre a aprovação do medicamento pela FDA. O senador norte-americano Bernie Sanders e o deputado Elijah Cummings manifestaram a sua preocupação numa carta formal dirigida à FDA sobre decisões que foram tomadas com base em investigação efectuada há anos. "Escrevemos para expressar a nossa preocupação e solicitar informações sobre as circunstâncias invulgares que rodearam a recente aprovação de uma versão de marca de um medicamento com mais de 20 anos, o deflazacort", afirmaram Sanders e Cummings na sua carta conjunta.

A pontuação adicional de um "vale de revisão prioritária" levou a uma maior inquietação quanto ao motivo da Marathon para o aumento de preços. O vale permite às empresas que obtêm aprovação para medicamentos órfãos pediátricos uma aprovação mais rápida para outro medicamento em preparação. A Marathon pode utilizar o vale para si própria ou vendê-lo a outra empresa. Sabe-se que estes cupões podem ser vendidos por até 350 milhões de dólares.

Sjaak Vink, fundador e diretor executivo da everyone.org, afirmou que "embora estes incentivos, como a 'Lei dos Medicamentos Órfãos' e os 'vales de revisão prioritária', existam corretamente para melhorar os novos tratamentos para as doenças pediátricas raras, não podemos deixar de pensar que estão a ser explorados quando estão associados a um medicamento que já existe há décadas e a uma fração do preço".

Para aumentar a especulação, a Marathon anunciou a venda do medicamento à PTC Therapeutics, por 140 milhões de dólares em dinheiro e acções à cabeça, juntamente com um bónus de venda de 50 milhões de dólares. Para além disso, a PTC terá de pagar à Marathon um pagamento anual baseado nas vendas a partir de 2018.

A PTC, que é bem conhecida na comunidade DMD devido ao seu medicamento para o tratamento de Duchenne chamado Translarna, ainda não revelou quanto irá cobrar pelo Emflaza. A PTC declarou que o seu objetivo é "garantir que o Emflaza seja estudado, compreendido e disponibilizado a qualquer doente de Duchenne que dele necessite, e determinámos que esta transação é o melhor caminho para garantir que isso aconteça".

De acordo com um estudo de base populacional de 2015 apresentado pelos Centros de Controlo e Prevenção de Doenças, cerca de 2 em cada 10 (22%) doentes com DMD tomaram ^deflazacort3. Nos últimos anos, a FDA autorizou os doentes com DMD a importar o medicamento. É de salientar, tal como fez o Senador Tom Cotton quando se dirigiu ao Congresso dos EUA, que muitas pessoas com DMD estão satisfeitas com a aprovação da FDA, uma vez que agora as companhias de seguros podem cobrir os custos - o que indica que as famílias com rendimentos mais baixos terão agora acesso ao medicamento.

Resta saber se este é o caso e se o acesso ao deflazacort irá melhorar. O que é evidente, no entanto, é um aumento da atitude negativa do público em relação a um sector que já procura desesperadamente aceitação e credibilidade. Enquanto o mundo aguarda o anúncio de preços da PTC Therapeutics, a aprovação da FDA e a subsequente fixação de preços do deflazacort criaram inadvertidamente confusão e críticas. A everyone.org, um verdadeiro clube de compradores de doentes, foi criada para ajudar as famílias e os doentes que podem ser afectados pelas restrições de aprovação e fixação de preços a aceder a tratamentos eficazes aos melhores preços possíveis. É através de empresas sociais como a everyone.org que ajudam os doentes que estão na linha da frente destas complexas questões de aprovação a receber as informações mais recentes e a aceder a medicamentos inovadores e eficazes aos melhores preços possíveis.

Pode encontrar mais informações sobre o tratamento da distrofia muscular de Duchenne na nossa página de informação sobre a distrofia muscular de Duchenne.

Referências

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Distrofia muscular de Duchenne: do diagnóstico à terapia. Molecules. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. The Canadian experience with long-term deflazacort treatment in Duchenne muscular dystrophy. Ata Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Tratamentos com corticosteróides em homens com distrofia muscular de Duchenne: Duração do tratamento e tempo até à perda de deambulação. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.