edaravone na Europa: Como obter rapidamente este tratamento para a ELA

edaravoneconhecida pelos seus nomes comercializados Radicava ou Radicut, recebeu a aprovação da FDA como tratamento para a ELA em 2017 ¹. Inicialmente, foi aprovado para uso intravenoso, mas em 2022, a FDA também concedeu aprovação para sua administração oral.

A partir de fevereiro de 2024, o edaravone continua indisponível na Europa ou no Reino Unido, apesar de outros países terem adotado a sua utilização.

Qual é o impacto nos doentes locais e quais são as suas opções seguras e legais para obter este tratamento da ELA antes de estar amplamente disponível?

Como é que o edaravone é utilizado no tratamento da ELA?

edaravoneO Radicava, também conhecido como Radicava ou Radicut, é um medicamento utilizado no tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA). A ELA é uma doença neurodegenerativa progressiva que enfraquece e deteriora as células nervosas do cérebro e da medula espinal. O edaravone ajuda a reduzir o stress oxidativo, que se pensa contribuir para a progressão da ELA.

edaravone não é uma cura para a ELA. Os seus efeitos centram-se principalmente no abrandamento da progressão da doença e não na inversão dos seus efeitos. No entanto, representa um avanço importante no tratamento da ELA e oferece esperança aos doentes e às suas famílias.

Qual é a eficácia do edaravone para a ELA com base nos resultados dos ensaios clínicos?

• Intravenoso edaravone eficácia

Num estudo clínico entre doentes japoneses com ELA, foi relatado um menor declínio na capacidade funcional entre os doentes tratados com Radicava versus placebo. Estes resultados foram observados em doentes com capacidade vital forçada (FVC) ≥80%. Por outras palavras, doentes com uma função respiratória normal. 

Uma análise post-hoc subsequente também explorou a eficácia do edaravone em doentes com ELA com CVF inferior a 80%. Os resultados relatados estavam em linha com os dos doentes com função respiratória normal, mostrando um declínio funcional significativamente menor em comparação com o placebo ³.

No entanto, é de notar que uma meta-análise de 2023 não encontrou qualquer diferença estatisticamente significativa entre as pontuações de capacidade funcional, como o ALSAQ-40 e o ALSFRS, entre os doentes do edaravone e o grupo de controlo ⁵. 

São necessários mais ensaios para compreender plenamente os efeitos do edaravone na capacidade funcional em grupos de doentes e fases específicas da doença.

• Eficácia da formulação oral

O edaravone oral (Radicava ORS) foi aprovado pela FDA em 2022. Esta aprovação foi baseada num estudo que mostrou níveis comparáveis de Radicava administrado por via oral na corrente sanguínea aos níveis da formulação intravenosa de Radicava (que já tinha sido aprovada em 2017). Assumiu-se uma eficácia semelhante entre as duas formulações ⁷.

Dito isto, um recente estudo clínico de fase 3 realizado na Europa não conseguiu demonstrar um benefício significativo do edaravone oral em comparação com o placebo ⁴. 

O site edaravone prolonga a sobrevivência?

Uma meta-análise recente de ensaios clínicos envolvendo edaravone relatou um aumento estatisticamente significativo na taxa de sobrevivência para doentes com ELA tratados com edaravone vs placebo. Este aumento da taxa de sobrevivência foi registado aos 18, 24 e 30 meses de tratamento ⁵. 

É de salientar que é necessária mais investigação para compreender plenamente os efeitos do edaravone no prolongamento da sobrevivência em doentes com ELA, bem como para identificar os factores específicos que podem influenciar a sua eficácia. 

O edaravone está aprovado na Europa?

A partir de fevereiro de 2024, ainda não. Um pedido de autorização de comercialização do Radicava intravenoso foi apresentado mas posteriormente retirado pelo fabricante do medicamento ⁶. A menos que um novo pedido seja submetido à aprovação da EMA do Radicava intravenoso, não parece que o medicamento esteja disponível para os pacientes com ALS na Europa tão cedo.

O Oral edaravone ainda não foi submetido à aprovação da EMA.

O sítio edaravone está disponível no Reino Unido?

Infelizmente, o edaravone ainda não está disponível no Reino Unido. Se o fabricante do Radicava apresentar um pedido de aprovação à MHRA, a sua análise demora cerca de 210 dias. Se o resultado for positivo, o NICE também precisa de tomar uma decisão sobre uma possível inclusão do medicamento no NHS. De qualquer modo, sem um pedido de aprovação ativo da MHRA, não parece provável que o edaravone venha a estar disponível no Reino Unido em breve. 

Onde é que edaravone está disponível em 2024?

edaravone, comercializado como Radicava ou Radicut, está atualmente disponível nos EUA, Japão, Coreia do Sul, China, Canadá, Suíça, Indonésia, Austrália, Malásia e Tailândia ¹.

Isto pode parecer uma má notícia se for um doente com ELA que vive num país que não consta desta lista. No entanto, se o seu médico assistente quiser incluir edaravone no seu plano de tratamento, existem formas de obter o medicamento rapidamente na Europa, no Reino Unido ou noutro local onde não esteja disponível.

Como pode obter edaravone antes da sua aprovação pela EMA e pela MHRA

Embora o processo de aprovação de novos medicamentos possa ser moroso e complexo, nem sempre é preciso esperar.

Pode tentar participar num ensaio clínico que envolva edaravone, ou pode comprar edaravone diretamente como Doente Nomeado, 

Eis um pouco sobre cada opção.

Participar num ensaio clínico edaravone

Para obter acesso rápido a edaravone na Europa ou no Reino Unido, pode tentar participar num ensaio clínico em curso. Pode ser necessário algum esforço para encontrar um, mas é possível. Para participar num ensaio clínico, tem de cumprir os critérios de elegibilidade. Também precisa do apoio do seu médico assistente para poder participar. Em todos os casos, deve estar ciente de que poderá fazer parte de um grupo de placebo no ensaio.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos em curso em edaravone :

• ClinicalTrials.gov: Uma base de dados abrangente de ensaios clínicos nos EUA. Alguns ensaios estão abertos a participantes internacionais, pelo que vale sempre a pena estar atento à lista.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de dados contém todos os ensaios clínicos na União Europeia. Existem vários ensaios em curso que envolvem o edaravone em toda a Europa. Para ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
• myTomorrows e FindMeCure: Estas organizações apoiam os doentes de todo o mundo na localização de ensaios clínicos adequados.

Comprar edaravone como um doente nomeado

Se aderir a um ensaio não for uma opção para si, ou se simplesmente preferir não esperar, pode comprar edaravone diretamente como um Doente Nomeado. A maioria dos países do mundo permite que os doentes comprem e importem medicamentos que ainda não estão aprovados ou disponíveis localmente, desde que sejam para seu uso pessoal. Os regulamentos que permitem esta situação são normalmente designados por regulamentos de importação de doentes designados. Para poder utilizá-los, é necessário, em primeiro lugar, ter uma receita do seu médico. 

Já tem uma receita médica? Envie-nos a sua receita e nós ajudamo-lo a comprar edaravone de forma rápida e segura.

Quanto custa o edaravone por ano?

Se está a pensar comprar um medicamento que ainda não está disponível no seu mercado local, deve considerar os preços apenas como indicativos. O custo final dependerá provavelmente da sua localização, do fornecedor e de quaisquer taxas de envio ou de importação que possam ser aplicadas para entregar o medicamento em segurança. 

Para lhe dar uma ideia de quanto custa edaravone por ano, eis uma lista das suas opções:

• Radicut (a designação comercial japonesa de edaravone). 10 frascos de 30 mg/20 ml custam cerca de 1 158 euros. O ciclo de tratamento recomendado para Radicut consiste numa perfusão diária durante 10 dias, seguida de 14 dias sem perfusão. Isto significa que 10 ampolas de Radicut duram aproximadamente um mês. Ao longo de um ano, o seu tratamento com Radicut custará aproximadamente 13.900 EUR. 

Comprar Radicut

• Oral edaravone (Radicava ORS). Um frasco de 50 ml (dose de 105 mg/5 ml) de Radicava oral custa atualmente cerca de 33 400 euros. Um frasco dura quase um mês. Os seus custos anuais ascenderiam a cerca de 400.800 euros.

Comprar Radicava ORS

• Genéricos edaravone ( Meiji Seika). Também está disponível uma versão genérica de edaravone , produzida no Japão, que é frequentemente a opção mais económica. 10 frascos de 30 mg/20 ml, que duram cerca de um mês, custam aproximadamente 580 euros (ou 6.960 euros por ano). 

Comprar genérico edaravone

Considerações finais 

Não existe consenso sobre a eficácia e os benefícios de sobrevivência do edaravone nos ensaios clínicos. No entanto, pode funcionar para determinados grupos de doentes. O seu médico assistente determinará se é adequado para si. Se o seu médico apoiar o edaravone como tratamento, não tem de esperar pela sua aprovação na Europa ou noutro local. Basta contactar a nossa equipa de especialistas em Acesso aos Medicamentos para obter ajuda.

Referências:

1. edaravone. The ALS Association, Acedido em 13 de fevereiro de 2024.
2. RADICAVA (edaravone injeção), para uso intravenoso. Accessdata.fda.gov, Acedido em 13 de fevereiro de 2024.
3. edaravone eficácia na esclerose lateral amiotrófica com capacidade vital forçada reduzida: Análise post-hoc do Estudo 19 (MCI186-19) [ensaio clínico NCT01492686]. NCBI, 14 de junho de 2022.
4. Resultados negativos do ensaio clínico ADORE de Fase 3 do Oral edaravone (FAB122) na ALS - ALS Society of Canada. Sociedade ALS do Canadá, 31 de janeiro de 2024.
5. Segurança e eficácia de edaravone em doentes com esclerose lateral amiotrófica: uma revisão sistemática e meta-análise. Ciências Neurológicas, 30 de maio de 2023.
6. Radicava | Agência Europeia de Medicamentos. Agência Europeia de Medicamentos, Acedido em 13 de fevereiro de 2024.
7. A FDA aprova a forma oral para o tratamento de adultos com esclerose lateral amiotrófica (ELA). FDA, 12 de maio de 2022.