Eflornitina para o neuroblastoma: prazos de aprovação da EMA e como evitar a espera

O neuroblastoma é uma doença muito rara que afecta sobretudo crianças com menos de cinco anos de idade. Cerca de metade dos doentes diagnosticados são classificados como tendo uma doença de alto risco. Destes, 50-60% têm probabilidade de recidiva ¹.

Neste contexto, a recente aprovação do Iwilfin (eflornitina) pela FDA foi um desenvolvimento positivo. O medicamento tem como objetivo reduzir o risco de recidiva tanto em adultos como em crianças com neuroblastoma de alto risco.

No entanto, neste momento, o Iwilfin (eflornitina) só está aprovado nos EUA. O que é que isto significa para os doentes na Europa e no Reino Unido? Aqui está tudo o que precisa de saber sobre os prazos de aprovação da EMA da Iwilfin e as suas opções para obter o medicamento em segurança antes de estar disponível localmente.

Para que é utilizado o Iwiflin (eflornitina)?

Iwilfin (eflornitina) é aprovado para uso em adultos e crianças com neuroblastoma de alto risco que tenham mostrado alguma resposta a tratamentos anteriores, incluindo imunoterapia anti-GD2.

O Iwilfin é um inibidor da ornitina descarboxilase. Bloqueia a atividade de uma enzima denominada ornitina descarboxilase (ODC). A ODC desempenha um papel na produção de poliaminas, que são necessárias para o crescimento das células. Ao bloquear a atividade da ODC, o Iwilfin visa impedir o crescimento e a multiplicação das células do neuroblastoma ³.

Qual é a taxa de sucesso da eflornitina no neuroblastoma?

O Iwilfin foi aprovado pela FDA com base no Estudo 3b e no Estudo ANBL0032. Com base nestes dois ensaios clínicos, é isto que sabemos sobre a taxa de sucesso da eflornitina no neuroblastoma:

• O rácio de risco para a sobrevivência sem eventos (EFS) foi de 0,48, o que significa que o grupo que recebeu o tratamento teve um risco 52% menor de sofrer um evento (ou seja, progressão da doença, recidiva, cancro secundário ou morte) em comparação com o grupo que não recebeu o tratamento;
• O rácio de risco para a sobrevivência global (OS) foi de 0,32, o que significa que o grupo que recebeu o tratamento teve um risco 68% menor de morte por qualquer causa em comparação com o grupo que não recebeu o tratamento ⁴.

Com base nestes resultados, a eflornitina parece reduzir o risco de recidiva em doentes com neuroblastoma de alto risco.

Aprovação da EMA da eflornitina para o neuroblastoma: Qual é o ponto da situação?

A partir de março de 2024, não há nenhum pedido ativo para a aprovação da eflornitina na EMA. Infelizmente, isto significa que é pouco provável que o medicamento esteja disponível na Europa em breve.

Normalmente, decorrem cerca de 210 dias entre a apresentação de um pedido de aprovação da EMA e a adoção de uma decisão pelo CHMP. Se o CHMP fizer uma recomendação positiva, são necessários mais 2 meses para que a aprovação de um medicamento pela EMA seja definitiva.

Uma vez que o Iwilfin tem a designação de medicamento órfão na UE, poderá beneficiar de um processo de revisão mais rápido - 150 dias em vez de 210 dias ⁵. No entanto, este processo continua a exigir a apresentação prévia de um pedido oficial de autorização de introdução no mercado.

Quando é que o Iwilfin estará disponível na Europa?

É difícil dizer, uma vez que, de momento, não foi apresentado qualquer pedido de aprovação da EMA.

Partindo do princípio de que o fabricante do Iwilfin apresenta um pedido de aprovação à EMA até maio de 2024, ainda é possível que o medicamento seja aprovado até ao final do ano.

Após a aprovação da EMA, cada Estado-Membro da UE necessitará de um período de tempo diferente para disponibilizar a eflornitina a nível local - de 102 dias, em média, na Alemanha a 1 081 dias, em média, na Estónia ⁶.

Tendo isto em conta, os doentes na Europa podem esperar ter acesso à eflornitina não antes de meados de 2025. Nalguns países, o tempo de espera pode ser ainda mais longo. 

Quando é que o Iwilfin estará disponível no Reino Unido?

Em março de 2024, não existe nenhum pedido de aprovação ativo da MHRA para o Iwilfin no Reino Unido. O NICE partilhou que está pronto para rever o medicamento para uma potencial inclusão no NHS ⁷. No entanto, os prazos para tal revisão estarão ligados à aprovação e lançamento esperado do medicamento no Reino Unido, para o qual não há um cronograma definido. 

Assumindo um calendário de aprovação semelhante ao da EMA, o Iwilfin poderia potencialmente obter a luz verde da MHRA até ao final de 2024. Se a análise do NICE for positiva e estiver disponível nessa altura, o Iwilfin poderá, teoricamente, estar disponível no Reino Unido em meados de 2025. No entanto, este é um calendário ideal. Resta saber se se tornará realidade. 

Como aceder ao Iwilfin antes da sua aprovação pela MHRA ou pela EMA

Uma doença como o neuroblastoma de alto risco pode ser sensível ao tempo. É por isso que esperar um ano ou mesmo mais para ter acesso à eflornitina pode ser frustrante. Felizmente, existem formas seguras de obter o tratamento mais cedo.

Uma opção é encontrar e inscrever-se num ensaio clínico de eflornitina. Outra opção é comprar eflornithine diretamente como um Paciente Nomeado. 

Vejamos cada uma das opções abaixo.

Participar num ensaio clínico com eflornitina

Para aceder rapidamente ao Iwilfin na Europa ou no Reino Unido, pode tentar participar num ensaio clínico em curso. Pode ser necessário algum esforço para encontrar um, mas é possível. Para participar num ensaio clínico, tem de cumprir os critérios de elegibilidade. Também precisa do apoio do seu médico assistente para poder participar. Em todos os casos, deve estar ciente de que poderá fazer parte de um grupo de placebo no ensaio.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos de eflornitina em curso:

• ClinicalTrials.gov: Uma base de dados abrangente de ensaios clínicos nos EUA. Alguns ensaios estão abertos a participantes internacionais, pelo que vale sempre a pena estar atento à lista.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de dados contém todos os ensaios clínicos na União Europeia. Existem vários ensaios em curso que envolvem o edaravone em toda a Europa. Para ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
• myTomorrows e FindMeCure: Estas organizações apoiam os doentes de todo o mundo na localização de ensaios clínicos adequados.

Comprar Iwilfin como paciente nomeado

Se a adesão a um ensaio clínico não for uma opção para si, ou se simplesmente preferir não esperar, pode comprar eflornitina diretamente através do regulamento de importação de doentes nomeados.

Este regulamento está em vigor na maioria dos países do mundo e permite que os doentes comprem e importem medicamentos que ainda não estão aprovados ou disponíveis localmente, desde que sejam para seu uso pessoal.

Para utilizar o regulamento relativo à importação de doentes designados, é necessário, em primeiro lugar, ter uma receita do seu médico.

O seu médico apoia a eflornitina como tratamento para o seu neuroblastoma? Então não tem de esperar pela sua aprovação na Europa ou noutro local. Basta contactar a nossa equipa de especialistas em Acesso aos Medicamentos para obter ajuda.

Comprar Iwilfin

Referências:

1. Neuroblastoma em crianças - Em tratamento. CureSearch for Children's Cancer, Acedido em 2 de abril de 2024.
2. ID de referência: 5293147. Accessdata.fda.gov, Acedido em 2 de abril de 2024.
3. EU/3/21/2429 - designação órfã para o tratamento do neuroblastoma | Agência Europeia de Medicamentos. Agência Europeia de Medicamentos, 11 de junho de 2021.
4. Eflornitina como manutenção de pós-imunoterapia em neuroblastoma de alto risco: comparações de resultados de sobrevivência com pontuação de propensão, controladas externamente. Journal of Clinical Oncology, 26 de outubro de 2023.
5. Pedido de autorização de introdução no mercado: medicamentos órfãos | Agência Europeia de Medicamentos. Agência Europeia de Medicamentos, 5 de março de 2021.
6. Inquérito de 2021 sobre o indicador W.A.I.T. dos doentes da EFPIA. EFPIA, Acedido em 2 de abril de 2024.
7. Informação sobre o projeto | Eflornithine for treating high-risk neuroblastoma with complete or partial response after immunotherapy [ID4060] | Guidance. NICE, Acedido em 2 de abril de 2024.