Ibudilast para a ELA: Quando é que a aprovação da FDA vai chegar (e como não esperar)?

Ketas (ibudilast) é um medicamento promissor para a ELA, atualmente em fase de ensaios clínicos activos nos EUA, na Europa e noutros países. Embora ainda não tenha sido aprovado para a ELA, recebeu a designação de "fast track" da FDA, o que indica um progresso em direção a uma potencial aprovação pela FDA.

Eis o que precisa de saber sobre o calendário de aprovação do ibudilaste como pode aceder-lhe antes de estar oficialmente disponível no seu país.

Para que é utilizado o ibudilast ?

Ibudilast (também conhecido como Ketas, AV-411, ou MN-166) é um medicamento anti-inflamatório utilizado principalmente no Japão e na Coreia do Sul. Foi originalmente desenvolvido para tratar a asma e as complicações pós-acidente vascular cerebral. No entanto, as suas propriedades anti-inflamatórias e neuroprotectoras desencadearam a investigação do seu potencial para o tratamento de doenças neurodegenerativas, incluindo a esclerose múltipla (EM) e a ELA ¹.

Como é que o ibudilast funciona para a ELA?

Ibudilast (Ketas) poderá funcionar para a ELA, reduzindo a inflamação no cérebro e no sistema nervoso. Bloqueia certas enzimas e moléculas (como PDE-4, PDE-10 e MIF) que promovem a inflamação, que é um fator chave na ELA. Além disso, ajuda a proteger as células nervosas e apoia a sua sobrevivência, crescimento e função. Ibudilast também reduz a atividade das células gliais, que estão envolvidas em danos neurológicos ¹.

Onde é que o ibudilast foi aprovado?

A partir de novembro de 2024, o ibudilast só está aprovado no Japão e na Coreia do Sul. E mesmo aí, só está aprovado para o tratamento da asma e de doenças cerebrovasculares.

Ainda não está aprovado em lado nenhum como tratamento para a ELA. No entanto, isto pode ser uma questão de tempo, tendo em conta os resultados dos ensaios clínicos.

O site ibudilast foi aprovado pela FDA?

Não a partir de novembro de 2024. No entanto, ibudilast recebeu as designações Fast Track e Orphan Drug Designations da U.S. Food and Drug Administration (FDA) para ALS ². Se os ensaios clínicos em curso mostrarem resultados positivos, ibudilast pode estar a receber uma aprovação da FDA em breve. As aprovações rápidas podem demorar apenas sessenta dias a partir do momento em que é apresentado um pedido de aprovação de um novo medicamento.

O sítio ibudilast foi aprovado pela EMA?

A partir de novembro de 2024, ainda não. Ibudilast recebeu o estatuto de Medicamento Órfão pela EMA em 2016, o que significa que poderá potencialmente passar por um processo de aprovação mais curto assim que for apresentado um pedido de autorização de introdução no mercado ³.

O ibudilast é aprovado no Reino Unido?

À semelhança da aprovação da FDA e da EMA, a aprovação da MHRA do ibudilast também ainda não é um facto. A partir de novembro de 2024, não há nenhum pedido de autorização de comercialização apresentado para o medicamento. No entanto, isto não significa que o Reino Unido vai demorar mais tempo a aprovar o medicamento. Assim que ibudilast obtiver a aprovação da FDA ou da EMA, a MHRA pode decidir aprovar imediatamente o medicamento para uso no Reino Unido. Isto é possível de acordo com os regulamentos pós-Brexit.

Quais são os resultados dos ensaios clínicos do ibudilast na ELA?

Ketas (ibudilast/MN-166) tem estado envolvido numa série de ensaios clínicos centrados na ELA. Alguns dos resultados notáveis estão listados abaixo.

IBU-ALS-1201 (Fase 2)

Neste ensaio, o ibudilast juntamente com riluzole apresentaram resultados promissores em doentes com ELA.

Quando adicionado a riluzole, ibudilast melhorou a atividade funcional, a qualidade de vida e a força muscular. O estudo revelou que significativamente mais participantes tratados com ibudilast estabilizaram ou melhoraram as medidas funcionais (ALSFRS-R) em comparação com o grupo placebo. Os efeitos positivos foram observados particularmente em doentes com ELA precoce, incluindo aqueles com início bulbar ou nos membros superiores ⁴.

COMBAT-ALS (Fase 2b/3)

Este ensaio em curso visa avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de Ketas em doentes com ELA ao longo de 12 meses, seguido de uma fase de extensão de 6 meses. A data prevista para a conclusão do ensaio é dezembro de 2026 ⁵. Espera-se que o resultado do ensaio COMBAT-ALS seja fundamental para uma potencial aprovação pela FDA.

O seu médico já pode prescrever ibudilast para a ELA?

Tecnicamente, sim. Ele ou ela pode tomar essa decisão com base nos resultados de ensaios clínicos existentes. Ou, após uma consulta com outros médicos que tenham utilizado o medicamento na sua prática clínica.

Quando um médico prescreve um medicamento para tratar uma doença para a qual não está aprovado (ainda), chama-se a isso utilização não autorizada.

Como obter ibudilast antes de estar disponível no seu país

Se o Ketas (ibudilast) não for aprovado ou não estiver disponível no seu país, existem ainda formas de o obter sem ter de esperar. Uma opção é participar num ensaio clínico em curso. Outra opção é comprar Ketas imediatamente para seu uso pessoal.

Participar num ensaio clínico

Se preencher os critérios, poderá participar no ensaio COMBAT-ALS que está a recrutar doentes nos EUA e no Canadá. Não é compatível? Pode haver outros ensaios que possam oferecer acesso ao ibudilast em condições controladas e contribuir para o seu processo de aprovação regulamentar. Alguns deles podem também estar abertos a participantes internacionais. Consulte o ClinicalTrials.gov para obter uma lista completa.

Comprar ibudilast como um doente nomeado

Se o seu tratamento não pode esperar e um ensaio clínico não é uma opção, pode obter ibudilast imediatamente como Doente Nomeado. O regulamento relativo aos doentes nomeados está em vigor em todo o mundo e permite aos doentes comprar e importar medicamentos para uso pessoal, quando estes não estão disponíveis localmente.

Se o seu médico já receitou ibudilast para a sua ELA, partilhe a sua receita com a nossa equipa especializada em Acesso aos Medicamentos e nós ajudá-lo-emos a obter o medicamento de que necessita, onde quer que esteja.

Referências:

1. MN-166 (Ibudilast). ALS News Today, Acedido em 19 de novembro de 2024.
2. Melão, Alice. A FDA aprova o teste de fase 2b/3 do Pivotal ALS Ibudilast. ALS News Today, 17 de abril de 2019.
3. Registo Comunitário de Medicamentos Órfãos. Comissão Europeia. Acedido em 19 de novembro de 2024. 
4. Ibudilast (MN-166) em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ELA) (IBU-ALS-1201). ClinicalTrials.gov, Acedido em 19 de novembro de 2024. 
5. Avaliação do MN-166 (ibudilast) durante 12 meses seguida de uma extensão aberta durante 6 meses em doentes com ELA (COMBAT-ALS). ClinicalTrials.gov, Acedido em 19 de novembro de 2024.