Aprovação do Givinostat pela EMA: Quanto tempo tem de esperar (e como não esperar)?

Em março de 2024, a FDA aprovou o Duvyzat (givinostat) como o primeiro tratamento não esteróide para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ¹ . Embora esta seja uma notícia positiva para todos os pacientes e suas famílias, aqueles que estão fora dos EUA enfrentam a questão habitual - quando é que o givinostat para a DMD será aprovado também nos seus países?

Para pacientes residentes na UE e no Reino Unido, aqui está tudo o que você precisa saber sobre os prazos de aprovação da MHRA e da EMA do givinostat. Incluindo formas de acessar o tratamento antes que ele esteja disponível em seu país.

Para que é usado o givinostat?

Duvyzat(givinostat) é indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) em pacientes com idade superior a 6 ² . Pela forma como o givinostat atua, também é potencialmente um tratamento para a distrofia muscular de Becker (DMO), conforme indicado pelo fabricante do medicamento, Italfarmaco ³ . No entanto, o medicamento não está atualmente aprovado para o tratamento da DMO.

Como funciona o givinostat?

Givinostat é um inibidor de HDAC. Ele bloqueia um tipo de enzima chamada histona desacetilase (HDACs). Os HDACs desempenham um papel na ativação e desativação de genes que podem reduzir a regeneração muscular em Duchenne. Ao bloquear as HDACs, o givinostat visa estimular a reparação muscular, aumentar a regeneração das fibras musculares, reduzir a inflamação e a fibrose ⁴ .

Status de aprovação da Givinostat pela EMA

O pedido de autorização de introdução no mercado de Duvyzat está em análise pela EMA desde agosto de 2023. Normalmente, uma revisão leva até 210 dias, excluindo quaisquer pausas para solicitar informações adicionais ao fabricante. De acordo com este cronograma padrão, uma decisão sobre a aplicação do givinostat deverá estar disponível em meados de 2024. No entanto, resta saber se isso acontecerá. 

Quando o givinostat estará disponível na Europa?

Infelizmente, mesmo que o givinostat obtenha a aprovação da EMA em meados de 2024, isso não significa que estará imediatamente disponível em toda a UE. O tempo necessário desde a aprovação da EMA até ao lançamento no mercado varia muito entre os Estados-Membros. No caso dos medicamentos órfãos, como o givinostat, o tempo médio de lançamento varia entre 102 dias na Alemanha e 1 081 dias na Estónia, com uma média na UE de 636 dias ⁴ . 

Por outras palavras, alguns países da UE poderão ter acesso ao givinostat já em 2024, mas a maioria dos pacientes da UE enfrentará pelo menos mais um ano de tempo de espera antes que o medicamento esteja disponível nos seus mercados locais. 

Quando o givinostat estará disponível no Reino Unido?

Em abril de 2024, o givinostat ainda não estava aprovado ou disponível no Reino Unido. No entanto, isto pode não significar que os pacientes do Reino Unido terão de esperar muito tempo.

Desde o início de 2024, os medicamentos que já são aprovados por um regulador de confiança (por exemplo, a FDA ou a EMA) podem beneficiar de revisão e aprovação aceleradas pela MHRA, com base no Procedimento de Reconhecimento Internacional. Isso não acontece automaticamente. O fabricante do medicamento, Italfarmaco, deverá iniciar um processo de aprovação. Para apoiar este processo, a organização Duchenne UK também está a lançar a sua própria campanha para pressionar a MHRA a acelerar o seu reconhecimento da decisão da FDA sobre o givinostat.

Com o que foi dito acima em mente, é teoricamente possível que o givinostat obtenha a aprovação da MHRA em 2024. Ainda não se sabe se isso acontecerá na prática.

O givinostat estará disponível no NHS?

Para ser incluído no NHS, o givinostat exigirá uma revisão positiva do NICE. O processo de revisão já foi iniciado, mas não há data prevista para a publicação da decisão.

Assumindo uma aprovação da MHRA e uma revisão positiva do NICE, o givinostat deverá estar disponível no NHS dentro de 3 meses a partir da data da decisão do NICE. 

Como obter Duvyzat (givinostat) com segurança antes de sua aprovação MHRA ou EMA

Esperar pelo tratamento pode ser desafiador, especialmente sem um cronograma claro. A boa notícia é que existem maneiras seguras e legais de iniciar o tratamento com givinostat antes que ele esteja disponível em seu país. 

Uma de suas opções é encontrar e participar de um ensaio clínico. Outra opção é comprar e importar givinostat para uso pessoal. 

Veja como cada opção funciona.

Participe de um ensaio clínico com givinostat

Para obter acesso rápido ao Duvyzat, você pode tentar participar de um ensaio clínico em andamento. Para fazer isso, você deve atender aos critérios de elegibilidade. Você também precisará do apoio do seu médico assistente. É bom ter em mente que um estudo não garante que você será designado para o grupo de tratamento. Você pode receber placebo em vez disso. 

Aqui estão alguns bons lugares para começar a procurar ensaios clínicos de givinostat em andamento:

• ClinicalTrials.gov : Este é um banco de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. No entanto, alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais. Neste momento, este ensaio com givionostat está prestes a começar a recrutar pacientes em toda a Europa. Pode valer a pena ficar de olho.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de dados contém todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
• myTomorrows: Esta organização apoia os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Compre givinostat como paciente nomeado

Na maioria dos países, os pacientes estão legalmente autorizados a comprar e importar medicamentos que possam melhorar as suas vidas ou resolver situações potencialmente fatais. Especificamente se estes medicamentos ainda não estiverem aprovados ou disponíveis localmente.

Se quiser ter acesso ao givinostat antes de ser aprovado na Europa e no Reino Unido (ou em qualquer outro lugar), esta pode ser uma opção para você e seu médico.

A regulamentação que torna isso possível é conhecida como Importação de Paciente Nomeado. Nos termos deste regulamento, os pacientes podem importar um medicamento ainda não aprovado ou disponível no seu país se:

• for aprovado noutro local;
• não tem alternativas locais, e
• é para uso pessoal.

Este processo requer prescrição do médico assistente do paciente. Outros requisitos de documentação podem ser aplicados, dependendo do seu país.

Você deseja usar o regulamento de importação de pacientes nomeados para obter o givinostat antes de sua aprovação pela MHRA ou EMA? Primeiro você precisará consultar o seu médico assistente e obter uma receita adequada .

Já tem uma receita médica? Partilhe-a com a nossa equipa em Everyone.org, para que o possamos ajudar a comprar imediatamente o givinostat.

Comprar Duvyzat

Referências:

1. "FDA aprova tratamento não esteróide para distrofia muscular de Duchenne" . FDA, 21 de março de 2024.
2. ID de referência: 5351230 . Accessdata.fda.gov, acessado em 16 de abril de 2024.
3. Italfarmaco > Atividades > Pipeline > Sobre distrofias musculares > Givinostat . ITALFARMACO SpA, acessado em 16 de abril de 2024.
4. Pesquisa do indicador WAIT 2021 dos pacientes da EFPIA . EFPIA, acessado em 16 de abril de 2024.