A mais recente investigação em fase inicial sobre os tratamentos da ELA [Atualização 2024]

Embora ainda não exista uma cura para a ELA, há muita investigação sobre a ELA atualmente em curso. Esta investigação traz a esperança de novas terapias para modificar ou abrandar a doença.

Para lhe dar uma ideia das potenciais descobertas sobre a ELA que estão a ser feitas, vamos analisar algumas das investigações em fase inicial que vale a pena acompanhar.

O desenvolvimento de medicamentos é um processo moroso, pelo que demorará algum tempo até que os ensaios sejam concluídos e os dados estejam disponíveis. No entanto, é importante lembrar - há muita coisa a acontecer na investigação do tratamento da ELA, e há muitas razões para ter esperança.

Quais são as últimas investigações sobre a ELA?

Nesta secção, iremos destacar os desenvolvimentos mais recentes e promissores no campo do tratamento da ELA. No entanto, tenha em atenção que estes potenciais tratamentos estão numa fase muito inicial de desenvolvimento. Antes de poderem potencialmente desempenhar um papel no seu tratamento, terão de ser exaustivamente testados em ensaios clínicos e obter aprovação regulamentar.

Novos tratamentos para a ELA em fase inicial de desenvolvimento

• Prosetina

Atualmente na fase 1 dos ensaios clínicos, a prosetina é uma terapia experimental para a ELA. Pretende prevenir a lesão dos neurónios motores através do bloqueio de uma proteína chamada MAP4K. Ao inibir a MAP4K, a prosetina pode ajudar a reduzir a inflamação e melhorar a sobrevivência dos neurónios.

Inicialmente desenvolvida a partir de investigação na Universidade de Columbia, a prosetina mostrou resultados promissores em estudos pré-clínicos e está agora a ser testada em ensaios clínicos humanos de Fase 1. Também recebeu a designação de medicamento órfão da FDA, o que apoia o seu desenvolvimento para esta doença rara ¹.

• S-XL6

A investigação liderada pelo Professor Associado Jeffrey Agar da Northeastern University centrou-se na mutação da proteína SOD1, um importante antioxidante.

De acordo com Agar, uma das mutações da SOD1, a A4V, está entre as causas comuns da ELA familiar. Utilizando uma pequena molécula de ligação, S-XL 6, a equipa do Professor Agar pretende impedir a separação da SOD1, parando assim o mecanismo de destruição celular.

Até 2024, o S-XL6 só foi testado em ratinhos, ratos e cães, com resultados promissores. A equipa de investigação espera levar o tratamento a uma fase de ensaio clínico o mais rapidamente possível ².

• NF242

Embora não tenhamos uma compreensão completa do que causa a ELA, os cientistas acreditam que a proteína TDP-43 desempenha um papel fundamental no processo. Foi demonstrado que a TDP-43 forma aglomerados tóxicos no interior das células nervosas, causando danos nos nervos e possivelmente impulsionando a progressão da ELA.

Os investigadores descobriram que a proteína TDP-43, relacionada com a ELA, se liga especificamente a uma secção de outra proteína chamada NF242. A NF242 parece impedir que a TDP-43 forme aglomerados nocivos associados à ELA.

Em experiências com moscas e ratos, o reforço do NF242 reduziu estes aglomerados tóxicos, melhorou os movimentos e prolongou a vida dos animais. Embora esta abordagem seja promissora, é necessária mais investigação antes de poder ser testada em seres humanos ³.

• SNUG01

A SNUG01 é uma terapia genética chinesa que utiliza um vírus adeno-associado (AAV) para administrar o alvo terapêutico SG001. O tratamento tem por objetivo obter efeitos duradouros com uma única administração. Em estudos pré-clínicos, o SNUG01 mostrou resultados promissores na proteção dos neurónios ⁴.

Atualmente, está a decorrer um ensaio iniciado por um investigador com o SNUG01 no Terceiro Hospital da Universidade de Pequim, estando previsto para breve o início de um ensaio clínico de Fase 1 ⁵.

Quanto tempo demoram as fases dos ensaios clínicos para os tratamentos da ELA?

Esta é uma pergunta difícil de responder, pois há muitos factores em jogo. No entanto, uma orientação seria que os ensaios de Fase 1 demoram vários meses, os ensaios de Fase 2 e Fase 3 podem demorar alguns anos cada ⁶.

Normalmente, um medicamento pode ser submetido à aprovação da FDA depois de ter passado com sucesso um ensaio de Fase 3. No entanto, em casos como o da ELA, em que existe uma necessidade médica não satisfeita, a FDA permite um programa de aprovação acelerada. Isto significa que uma aprovação acelerada pode ser concedida com base em dados que prevêem benefícios clínicos, mas que ainda não os provam. Isto pode ajudar a encurtar o prazo para a introdução de novos tratamentos para a ELA no mercado.

Entretanto, o fabricante do medicamento ainda precisa de realizar estudos para confirmar o benefício clínico previsto. Com base nos resultados destes estudos, o medicamento obterá a aprovação total ou será retirado do mercado ⁷.

Pode participar na investigação sobre os tratamentos da ELA?

Se um tratamento entrar na fase de ensaio clínico, pode inscrever-se para participar. Para o fazer, é necessário o apoio do seu médico assistente. Terá também de se certificar de que preenche os critérios do ensaio e de aceitar o risco de ser atribuído ao grupo de controlo.

Seguir a via dos ensaios clínicos pode parecer uma tarefa árdua, mas é possível. Um bom ponto de partida é consultar estes recursos para identificar ensaios clínicos em curso abertos a participantes:

• ClinicalTrials.gov: Este é o seu melhor recurso para todos os ensaios clínicos nos EUA. Pode pesquisar ensaios com base na fase, condição, tratamento ou localização, de modo a identificar o que melhor se adequa a si.
• Mytomorrows.com: Uma plataforma útil que liga os doentes a ensaios clínicos. Inclui ensaios localizados em qualquer parte do mundo.
• FindMeCure.com: Outra plataforma que ajuda os doentes a encontrar e a candidatar-se a ensaios clínicos (globais) relevantes para a sua doença.

A participação num ensaio clínico não é uma opção para si? Pode explorar tratamentos promissores de ELA em fase final de desenvolvimento, ou considerar tratamentos de ELA que já estão aprovados fora dos EUA, mas que ainda não estão disponíveis localmente - por exemplo Ketas, Tudcabil, ou Clenbuterol.

Referências:

1. Ray, Forest. Prosetin concedeu a designação de medicamento órfão como tratamento de ALS. ALS News Today, 28 de agosto de 2020.
2. Nova estratégia de tratamento mostra-se promissora contra a ELA em estudo pré-clínico. Techology Networks, Acedido a 3 de setembro de 2024. 
3. Wexler, Marisa. A interação de proteínas pode levar a uma nova estratégia para o tratamento da ELA. ALS News Today, 22 de maio de 2024.
4. SineuGene levanta quase ¥ 100 milhões na rodada pré-A para avançar na terapia genética ALS. Sineugene, Acessado em 3 de setembro de 2024. 
5. O medicamento chinês SNUG01 para a ELA passa para a fase 1 do estudo - parece promissor. TrialSiteNews, Acedido a 3 de setembro de 2024. 
6. Trial Phases 1, 2 & 3 Defined | Clinical Research Management (CRM) | Research | Psychiatry and Behavioral Neuroscience | UC Medicine. Faculdade de Medicina | UC Cincinnati, Acedido a 3 de setembro de 2024.
7. Programa de Aprovação Acelerada. FDA, 22 de fevereiro de 2024.