LurbinectedinA aprovação da EMA do produto: Está a chegar (e quando)?

Lurbinectedin foi designado como medicamento órfão pela FDA e pela EMA. Foi também incluído no Projeto Orbis da FDA para a aprovação acelerada de medicamentos oncológicos concomitantes ⁶. Todos estes foram sinais de esperança para os doentes com cancro do pulmão de pequenas células em todo o mundo, sugerindo a possibilidade de um processo de aprovação mais rápido para o medicamento.

No entanto, mais de 5 anos após a sua designação como medicamento órfão e 3 anos após a sua aprovação acelerada pela FDA, Zepzelca (lurbinectedin) continua à espera da sua aprovação pela EMA.

Quanto tempo é que os doentes com cancro do pulmão na Europa e no Reino Unido ainda têm de esperar para ter acesso a este tratamento? Descubra as últimas notícias, incluindo as suas opções para obter lurbinectedin antes de este estar amplamente disponível.

Para que é utilizado o lurbinectedin ?

Zepzelca (lurbinectedin) é um medicamento de prescrição para o tratamento do cancro do pulmão de pequenas células (CPPC) metastático em adultos. Destina-se especificamente a doentes cuja doença progrediu após a quimioterapia ¹.

Qual é a taxa de sucesso do lurbinectedin?

A FDA concedeu a Zepzelca uma aprovação acelerada com base no ensaio PM1183-B-005-14. Isto é o que os resultados relatados nos dizem sobre a taxa de sucesso do lurbinectedin no CPPC:

• 35% dos doentes viram os seus tumores diminuir ou desaparecer;

• A duração mediana da resposta foi de 5,3 meses;

• Algumas das reacções adversas mais comuns incluíram leucopenia, linfopenia, fadiga, anemia, neutropenia, aumento da creatinina, alanina aminotransferase ou glicose ¹.

Lurbinectedin ensaios de confirmação

Para manter a sua aprovação pela FDA, o fabricante do lurbinectedin foi obrigado a efetuar um estudo de confirmação. Este estudo de Fase 3, denominado ATLANTIS, não conseguiu demonstrar uma melhoria estatisticamente significativa na sobrevivência global em comparação com a quimioterapia isolada.

No entanto, este resultado pode ter sido devido ao desenho do estudo. Por exemplo, o estudo testou uma dosagem de lurbinectedin inferior à aprovada e combinou-a com um agente de quimioterapia. Tendo isto em conta, a FDA decidiu manter a aprovação do Zepzelca. Para confirmar a sua eficácia, o fabricante deve fornecer dados de um novo ensaio de confirmação com um desenho adequado.

Atualmente, estão em curso dois ensaios de confirmação para lurbinectedin . O ensaio LAGOON será concluído em junho de 2025 e o ensaio IMForte será concluído em março de 2026. Espera-se que os dados destes ensaios apoiem a aprovação prolongada do medicamento nos EUA e ajudem a acelerar a sua aprovação noutras regiões, como a Europa.

Comprar lurbinectedin

Lurbinectedinda EMA: Qual é o ponto da situação?

Em 2019, a EMA concedeu a lurbinectedin uma designação de medicamento órfão para o tratamento do SCLC ². No entanto, nenhum pedido formal de autorização de comercialização foi apresentado à EMA desde então.

Normalmente, a partir do momento em que um pedido de autorização de introdução no mercado é apresentado, são necessários até 210 dias para que seja tomada uma decisão de aprovação. Este processo pode ser um pouco mais rápido no caso dos medicamentos órfãos. De qualquer modo, mesmo que a PharmaMar apresente hoje o seu pedido de aprovação à EMA, ainda estará a contar com uma potencial aprovação não antes do final de 2024 - início de 2025.

Uma exceção a este calendário é a Suíça, onde o medicamento obteve uma aprovação temporária em março de 2023 ⁴.

Quando é que o lurbinectedin estará disponível na Europa?

É difícil dizer. Se for apresentado um pedido de aprovação da EMA para o lurbinectedin antes do final do ano, em meados de 2025 poderá, teoricamente, haver uma decisão sobre o mesmo. Em caso afirmativo, seriam necessários mais 67 dias para que a aprovação da EMA do Zepzelca se tornasse oficial.

A partir daí, cada Estado-Membro da UE pode dar início aos seus próprios procedimentos de negociação de preços, reembolso e lançamento no mercado local. O tempo que estes procedimentos demoram depende do país.

A Alemanha tende a ser o país mais rápido a lançar medicamentos órfãos recém-aprovados, num prazo médio de 102 dias. No outro extremo do espetro está a Estónia, onde são necessários, em média, 1081 dias para que um novo medicamento órfão fique disponível ³.

Por outras palavras, parece que o lurbinectedin não estará disponível na UE antes do final de 2025 ou início de 2026.

Quando é que o Zepzelca estará disponível no Reino Unido?

A MHRA concedeu a Zepzelca a designação de medicamento inovador em 2022. No mesmo ano, a PharmaMar apresentou um pedido formal de autorização condicional de comercialização no Reino Unido ⁵.

No entanto, desde então, não foram tomadas quaisquer decisões. Em abril de 2024, a MHRA ainda não tinha aprovado lurbinectedin. O NICE também suspendeu a sua avaliação do medicamento para potencial inclusão no NHS. Não existe um calendário fornecido por nenhuma das agências relativamente às decisões.

Como obter lurbinectedin em segurança antes da sua aprovação pela MHRA e pela EMA

É um doente com CPPC? Se o seu médico for da opinião de que pode beneficiar do tratamento com Zepzelca, pode não precisar de esperar pela sua aprovação na Europa ou no Reino Unido. Em vez disso, o seu médico e o doente podem considerar participar num ensaio clínico lurbinectedin . Ou comprar o medicamento numa base de Paciente Individual Nomeado.

Participar num ensaio clínico lurbinectedin

Uma forma de aceder a Zepzelca (lurbinectedin) é inscrever-se num ensaio clínico. Muitas vezes, isto pode ser mais fácil de dizer do que de fazer, uma vez que você e o seu médico terão de encontrar um ensaio que esteja atualmente a recrutar participantes no seu país. Terá também de cumprir os seus critérios de elegibilidade. Para tudo isto, precisará do apoio do seu médico assistente.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos em curso em lurbinectedin :

• ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. Alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais. Um exemplo é o ensaio clínico LAGOON. Está sediado nos EUA, mas também está aberto a doentes da Europa e da Ásia.

• EUClinicaltrials.eu: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.

• myTomorrows: Esta organização apoia os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Comprar lurbinectedin como um doente nomeado

Na maioria dos países, os doentes estão autorizados a comprar e importar medicamentos que possam melhorar a sua qualidade de vida ou tratar doenças potencialmente fatais. Se quiser aceder a Zepzelca antes de este estar disponível no seu país, esta pode ser a opção mais rápida para si e para o seu médico.

O regulamento que torna isto possível é conhecido como o regulamento relativo à importação de doentes individuais designados. Pode haver variações entre os países em termos de requisitos administrativos específicos. No entanto, em todos os casos, estes critérios devem ser cumpridos:

• O medicamento em questão tem aprovação de mercado noutro país e não está (ainda) aprovado ou disponível no país do doente;

• Não existe qualquer alternativa no mercado local;

• O medicamento é para uso pessoal;

• O paciente tem uma carta de prescrição do seu médico assistente;

• O médico assume a responsabilidade pelo tratamento. Este facto pode exigir documentação diferente de país para país.

   

Pretende utilizar o regulamento relativo à importação de doentes individuais designados para obter lurbinectedin antes da sua aprovação na UE? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita médica? A nossa equipa pode ajudá-lo a aceder a Zepzelca. Somos especializados no fornecimento e entrega de medicamentos ainda não disponíveis no seu país. Entre em contacto connosco para mais informações.

Referências:

1. ID de referência: 4624945. Accessdata.fda.gov, Acedido em 23 de abril de 2024.
2. EU/3/19/2143 - designação órfã para o tratamento do cancro do pulmão de pequenas células. Agência Europeia de Medicamentos, 9 de abril de 2019.
3. Inquérito de 2021 sobre o Indicador W.A.I.T. dos Doentes da EFPIA. Efpia, Acedido em 23 de abril de 2024.
4. A PharmaMar anuncia a aprovação do Zepzelca® (lurbinectedin) para o tratamento do cancro do pulmão de pequenas células metastático na Suíça. Pharmamar, Acedido em 23 de abril de 2024.
5. A PharmaMar apresentou um pedido de aprovação do lurbinectedin para o tratamento do cancro do pulmão de pequenas células metastático no Reino Unido. Pharmamar, Acedido em 23 de abril de 2024.
6. Projeto Orbis. FDA, Acedido em 23 de abril de 2024.